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Nanoparticelle usate per consegnare il gene di CRISPR che modifica gli strumenti nella cella

I ricercatori dalla Tufts University e l'accademia delle scienze cinese hanno messo a punto un metodo novello efficacemente per consegnare il CRISPR/Cas9 (la breve ripetizione palindromica regolarmente interspaced ragruppata (CRISPR) ha associato il gene della proteina 9) che modifica gli strumenti nel fegato per gli studi genetici.

Le nanoparticelle novelle usate gruppo come portafili per fare il processo del corriere. Il loro studio nominato, “velocemente ed il genoma efficiente CRISPR/Cas9 che modifica in vivo permesso a dalle nanoparticelle bioreducible del RNA messaggero e del lipido„, sono stati pubblicati nell'ultima emissione dei materiali avanzati del giornale.

Il grande complesso del gene che modifica le molecole è difficile da consegnare nelle celle da esterno un
Il grande complesso del gene che modifica le molecole è difficile da consegnare nelle celle da esterno un'applicazione esterna. Le nanoparticelle biodegradabili del lipido consegnano la codifica del mRNA per il gene che modifica le molecole nella cella. Credito di immagine: Dall'animazione da scienza visiva e da Skoltech (https://visual-science.com/crispr)

Il gene che modifica lo strumento CRISPR/Cas9 ha stato uno del percorso che tagliato i giri di motore modificare e nella terapia del gene facendo uso della modulazione genetica. C'è stato sempre tuttavia la sfida di come entrare questo meccanismo nelle celle efficacemente in modo che potessero eseguire le loro mansioni nominate. Il gruppo dei ricercatori ora ha usato le nanoparticelle sintetiche biodegradabili del lipido che contribuirebbero a portare gli strumenti modificare per i geni nella cella. Ora questo strumento sarebbe utilizzato per cambiare il codice genetico con più di 90 per cento dell'efficacia. Il gruppo dei ricercatori aggiunge che queste nanoparticelle si sono rivelate essere lo strumento più efficace per portare il gene che modifica la tecnologia nella cella. Ciò potrebbe essere notevolmente utile per molti pazienti che traggono giovamento dalle applicazioni terapeutiche di CRISPR/Cas9 che aggiungono.

Sistema CRISPR-Cas9ibreakstock | Shutterstock

Il gruppo scrive che questo nuovo gene che modifica lo strumento CRISPR/Cas9 è stato un grande vantaggio per la ricerca genetica come pure fornendo la terapia genica. È stato usato con successo per capire le funzioni ed i meccanismi molecolari di migliaia di geni e di loro ruolo nella salubrità e nella malattia. Tweaking i geni ha potuto essere usato per trattare la varia malattia e sta diventando. Una di più grandi transenne in via di sviluppo delle domande terapeutiche di questo gene che modifica lo strumento è che è un grande complesso molecolare. Ha un enzima della nucleasi chiamato il Cas9 che è utilizzato come forbici per tagliare da parte a parte i fili della sequenza genomica. Inoltre il complesso ha “un RNA della singola guida„ che è stato costruito. È chiamato lo sgRNA. Questo sgRNA scandisce il tutto del codice genetico facendo uso della nucleasi e trova la regione esatta che deve essere fenduta e modificata. Il complesso di tutto è così grande ed ingombrante e è difficile da trasportarlo nel nucleo delle cellule di vita in cui può funzionare. Ci sono stati studi e tentativi dove i ricercatori hanno usato le varie tecniche della consegna compreso i virus, tipi differenti di nanoparticelle, polimeri ecc. Tuttavia nessuno di questi hanno fornito un'alta efficienza del trasferimento in modo che la tecnica potesse essere utilizzata per la terapia clinica in pazienti.

I ricercatori per questo studio hanno usato le nanoparticelle del lipido - il ‐ O16B di BAMEA. Hanno usato queste nanoparticelle per incapsulare il RNA messaggero (mRNA) che potrebbe codificare per il Cas9. Il contenuto delle nanoparticelle scarica il mRNA come pure lo sgRNA nella cella. La cella ha sua propria proteina fare il macchinario che funziona per preparare il Cas9 dal modello del mRNA che è portato nella cella. Così il Cas9 è pronto per usare all'interno della cella pronta dalla cella stessa. Ora il gene che modifica il kit è pronto, il gruppo spiega. I ricercatori aggiungono che queste nanoparticelle sono fatte dei lipidi sintetici e contengono i legami bisolfurico nella catena grassa. Una volta che entrano nella cella che i ponti disolfuri scassinano ed ora le nanoparticelle ottengono smontate ed i contenuti sono rilasciati e si distribuiscono all'interno della cella.

Qiaobing Xu, autore co-corrispondente dello studio e professore associato di assistenza tecnica biomedica alla Tufts University spiegata, “stiamo cominciando appena vedere i test clinici umani per le terapie di CRISPR. Ci sono molte malattie che lungamente sono state intrattabili per quali terapie di CRISPR potrebbero offrire la nuova speranza - per esempio anemia drepanocitica, malattia di Huntington, di distrofia muscolare di Duchenne e perfino molti cancri. La nostra speranza è che questo avanzamento ci intraprenderà un'altra azione verso rendere a CRISPR un efficace e approccio pratico al trattamento.„ Il primo autore di studio era Ji Liu, il dottorando dall'accademia delle scienze cinese, istituto di chimica.

Per questo studio il gruppo dei ricercatori ha utilizzato i mouse del laboratorio ed ha utilizzato questi portafili di nanoparticella al ritocco e diminuisce l'attività di un gene nei mouse che codificano per il PCSK9. Quando questo gene è abbassato, diminuisce il colesterolo di LDL e così diminuisce il rischio di malattia cardiovascolare. I risultati hanno mostrato quell'efficacia superiore del gene che modifica lo strumento quando le nanoparticelle del lipido sono state usate.

Ming Wang, autore co-corrispondente dello studio e professore all'accademia delle scienze cinese, laboratorio nazionale di Pechino per scienza molecolare, spiegato, “le nanoparticelle del lipido è uno dei portafili che più efficienti CRISPR/Cas9 abbiamo veduto. Possiamo realmente abbattere l'espressione PCSK9 in mouse con 80 per cento di risparmio di temi nel fegato, suggerente una promessa reale per le applicazioni terapeutiche.„

Autori dello studio conclusivo, “la nanoparticella principale del lipido, il ‐ O16B di BAMEA, rappresenta uno dei nanocarriers della consegna più efficienti CRISPR/Cas9 riferiti finora e può estendere la promessa terapeutica della tecnica mRNA e CRISPR/Cas9 più ulteriormente.„

Lo studio è stato costituito un fondo per dal programma chiave nazionale di ricerca e sviluppo della Cina e dal National Science Foundation della Cina con gli istituti della sanità nazionali.

Journal reference:

Liu, J., Chang, J., Jiang, Y., Meng, X., Sun, T., Mao, L., Xu, Q., Wang, M., Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Adv. Mater. 2019, 1902575. https://doi.org/10.1002/adma.201902575, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/adma.201902575

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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