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Nanoparticles usou-se para entregar o gene de CRISPR que edita ferramentas na pilha

Os pesquisadores da universidade dos topetes e da academia de ciências chinesa desenvolveram um método novo para entregar eficazmente (proteína associada regularmente interspaced aglomerada 9 da repetição (CRISPR) palíndroma curto) o gene CRISPR/Cas9 que edita ferramentas no fígado para estudos genéticos.

Os nanoparticles novos usados equipe como os portadores para fazer o trabalho do mensageiro. Seu estudo intitulado, “rapidamente e o genoma CRISPR/Cas9 eficiente que edita permitido in vivo por nanoparticles bioreducible do RNA do lipido e de mensageiro”, foram publicados na introdução a mais atrasada dos materiais avançados do jornal.

O grande complexo do gene que edita moléculas é difícil entregar em pilhas de externo uma aplicação externo. Os nanoparticles biodegradáveis do lipido entregam a codificação do mRNA para o gene que edita moléculas na pilha. Crédito de imagem: Da animação pela ciência visual e pelo Skoltech (https://visual-science.com/crispr)
O grande complexo do gene que edita moléculas é difícil entregar em pilhas de externo uma aplicação externo. Os nanoparticles biodegradáveis do lipido entregam a codificação do mRNA para o gene que edita moléculas na pilha. Crédito de imagem: Da animação pela ciência visual e pelo Skoltech (https://visual-science.com/crispr)

O gene que edita a ferramenta CRISPR/Cas9 tem sido um do trajecto que quebra revoluções na edição e a terapia do gene usando a modulação genética. Houve contudo sempre o desafio de como obter eficazmente este mecanismo nas pilhas de modo que pudessem executar suas tarefas apontadas. A equipe dos pesquisadores tem usado agora os nanoparticles sintéticos biodegradáveis do lipido que ajudariam a levar as ferramentas de edição para os genes na pilha. Esta ferramenta seria usada agora para mudar o código genético com mais de 90 por cento de eficácia. A equipe dos pesquisadores adiciona que estes nanoparticles estiveram provados ser a ferramenta a mais eficaz para levar o gene que edita a tecnologia na pilha. Isto poderia ser extremamente benéfico para muitos pacientes que tiram proveito das aplicações terapêuticas de CRISPR/Cas9 que adicionam.

Sistema CRISPR-Cas9ibreakstock | Shutterstock

A equipe escreve que este gene novo que edita a ferramenta CRISPR/Cas9 foi um grande benefício para a pesquisa genética assim como fornecendo a terapia genética. Foi usado com sucesso para compreender as funções e os mecanismos moleculars dos milhares de genes e de seu papel na saúde e na doença. Tweaking genes podia ser usado para tratar a vária doença e está sendo tornado. Um dos grandes obstáculos durante o processo de desenvolvimento de pedidos terapêuticos para este gene que edita a ferramenta é que é um grande complexo molecular. Tem uma enzima da nuclease chamada o Cas9 que é utilizado como tesouras para cortar completamente as costas da seqüência genomic. Além o complexo tem do “um RNA único guia” que seja projectado. É chamado o sgRNA. Este sgRNA faz a varredura do todo do código genético usando a nuclease e encontra a região exacta que precisa de ser fendida e editado. O complexo do todo é assim grande e volumoso e ele é difícil transportá-lo no núcleo de pilha da vida onde pode funcionar. Houve uns estudos e umas tentativas onde os pesquisadores usassem as várias técnicas da entrega que incluem vírus, uns tipos diferentes de nanoparticles, uns polímeros etc. Contudo nenhuma destes forneceu uma eficiência elevada de transferência de modo que a técnica pudesse ser usada para a terapia clínica nos pacientes.

Os pesquisadores para este estudo usaram nanoparticles do lipido - ‐ O16B de BAMEA. Usaram estes nanoparticles para encapsular o RNA de mensageiro (mRNA) que poderia codificar para o Cas9. Os índices dos nanoparticles liberam o mRNA assim como o sgRNA na pilha. A pilha tem sua própria proteína fazer a maquinaria que funciona para preparar o Cas9 do molde do mRNA que é levado na pilha. Assim o Cas9 é operacional dentro da pilha preparada pela pilha própria. Agora o gene que edita o jogo está pronto, a equipe explica. Os pesquisadores adicionam que estes nanoparticles estão feitos de lipidos sintéticos e contêm ligações de bissulfeto na corrente gorda. Uma vez que incorporam a pilha que as ligações de bissulfeto quebram aberto e agora os nanoparticles obtêm desmontados e os índices são liberados e distribuídos dentro da pilha.

Qiaobing Xu, autor co-correspondente do estudo e professor adjunto da engenharia biomedicável na universidade dos topetes explicada, “nós apenas estamos começando ver ensaios clínicos humanos para terapias de CRISPR. Há muitas doenças que têm sido por muito tempo intratáveis para que terapias de CRISPR poderiam oferecer a esperança nova - por exemplo doença da célula falciforme, distrofia muscular de Duchenne, doença de Huntington, e mesmo muitos cancros. Nossa esperança é que este avanço nos tomará uma outra etapa para a factura CRISPR de uma aproximação eficaz e prática ao tratamento.” O primeiro autor do estudo era Ji Liu, aluno diplomado da academia de ciências chinesa, instituto da química.

Para este estudo a equipe dos pesquisadores usou ratos do laboratório e utilizou estes portadores do nanoparticle à emenda e reduz a actividade de um gene nos ratos que codificam para o PCSK9. Quando este gene é abaixado, reduz o colesterol de LDL e reduz assim o risco de doença cardiovascular. Os resultados mostraram essa eficácia superior do gene que edita a ferramenta quando os nanoparticles do lipido foram usados.

Ming Wang, autor co-correspondente do estudo e professor na academia de ciências chinesa, laboratório nacional do Pequim para a ciência molecular, explicado, “os nanoparticles do lipido é um dos portadores que CRISPR/Cas9 os mais eficientes nós vimos. Nós podemos realmente bater para baixo a expressão PCSK9 nos ratos com 80 por cento de eficiência no fígado, sugerindo uma promessa real para aplicações terapêuticas.”

Autores do estudo concluído, “o nanoparticle principal do lipido, ‐ O16B de BAMEA, representa um dos nanocarriers os mais eficientes da entrega CRISPR/Cas9 relatados até agora, e pode alargar a promessa terapêutica da técnica mRNA e CRISPR/Cas9 mais.”

O estudo foi financiado pelo programa chave nacional da investigação e desenvolvimento de China e pelo National Science Foundation de China junto com institutos de saúde nacionais.

Journal reference:

Liu, J., Chang, J., Jiang, Y., Meng, X., Sun, T., Mao, L., Xu, Q., Wang, M., Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Adv. Mater. 2019, 1902575. https://doi.org/10.1002/adma.201902575, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/adma.201902575

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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