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Nanoparticles entregaba el gen de CRISPR que corregía las herramientas en la célula

Los investigadores de la universidad de los penachos y de la academia de ciencias china han desarrollado un método nuevo para entregar efectivo el CRISPR/Cas9 (la repetición palindrómica corta regularmente interspaced agrupada (CRISPR) asoció el gen de la proteína 9) que corregía las herramientas en el hígado para los estudios genéticos.

Los nanoparticles nuevos usados personas como ondas portadoras para hacer el trabajo del correo. Su estudio titulado, “rápidamente y el genoma eficiente CRISPR/Cas9 que corregía in vivo habilitado por los nanoparticles bioreducible del ARN del lípido y de mensajero”, fueron publicados en la última aplicación los materiales avanzados del gorrón.

El complejo grande del gen que corrige las moléculas es difícil entregar en las células del externo un uso externo. Los nanoparticles biodegradables del lípido entregan la codificación del mRNA para el gen que corrige las moléculas en la célula. Haber de imagen: De la animación por la ciencia visual y Skoltech (https://visual-science.com/crispr)
El complejo grande del gen que corrige las moléculas es difícil entregar en las células del externo un uso externo. Los nanoparticles biodegradables del lípido entregan la codificación del mRNA para el gen que corrige las moléculas en la célula. Haber de imagen: De la animación por la ciencia visual y Skoltech (https://visual-science.com/crispr)

El gen que corrige la herramienta CRISPR/Cas9 tiene sido uno del camino que rompe revoluciones en corregir y terapia del gen usando la modulación genética. Ha habido sin embargo siempre el reto de cómo conseguir este mecanismo en las células efectivo de modo que pudieran realizar sus tareas designadas. Las personas de investigadores ahora han utilizado los nanoparticles sintetizados biodegradables del lípido que ayudarían a llevar las herramientas que corrigen para los genes en la célula. Ahora esta herramienta sería utilizada para cambiar la clave genética con el más de 90 por ciento de eficacia. Las personas de investigadores agregan que estos nanoparticles se han demostrado ser la herramienta más efectiva para llevar el gen que corregía tecnología en la célula. Esto podría ser grandemente beneficioso para muchos pacientes que se benefician de los usos terapéuticos de CRISPR/Cas9 que agregan.

Sistema CRISPR-Cas9ibreakstock | Shutterstock

Las personas escriben que este nuevo gen que corregía la herramienta CRISPR/Cas9 ha sido un gran favor para la investigación genética así como ofreciendo terapia génica. Se ha utilizado con éxito para entender las funciones y los mecanismos moleculares de millares de genes y de su papel en salud y enfermedad. Pellizcar genes se podía utilizar para tratar diversa enfermedad y se está convirtiendo. Uno de los obstáculos más grandes del revelado de los usos terapéuticos para este gen que corrige la herramienta es que es un complejo molecular grande. Tiene una enzima de la nucleasa llamada el Cas9 que se utiliza como tijeras para cortar a través los cabos de la serie genomic. Además el complejo tiene un ARN de la “única guía” se ha dirigido que. Se llama el sgRNA. Este sgRNA explora el conjunto de la clave genética usando la nucleasa y encuentra la región exacta que necesita ser hendida y ser corregida. El complejo del conjunto es así grande y abultado y él es difícil transportarlo en el núcleo de la célula viva donde puede funcionar. Ha habido estudios y las tentativas donde los investigadores han utilizado diversas técnicas del lanzamiento incluyendo virus, diversos tipos de nanoparticles, los polímeros etc. Sin embargo ningunos de éstos han ofrecido una eficacia alta de la transferencia de modo que la técnica se pudiera utilizar para la terapia clínica en pacientes.

Los investigadores para este estudio utilizaron los nanoparticles del lípido - ‐ O16B de BAMEA. Utilizaron estos nanoparticles para encapsular el ARN de mensajero (mRNA) que podría cifrar para el Cas9. Los contenidos de los nanoparticles liberan el mRNA así como el sgRNA en la célula. La célula tiene su propia proteína el hacer de la maquinaria que funciona para preparar el Cas9 del patrón del mRNA que se lleva en la célula. Así el Cas9 es pronto para usar dentro de la célula preparada por la célula sí mismo. El gen que corrige el estuche está listo ahora, las personas explica. Los investigadores agregan que estos nanoparticles están hechos de lípidos sintetizados y contienen ligazones de disulfuro en la cadena grasa. Una vez que incorporan la célula que las ligazones de disulfuro rompen abierto y ahora los nanoparticles consiguen desmontados y los contenidos se liberan y se distribuyen dentro de la célula.

Qiaobing Xu, autor co-correspondiente del estudio y profesor adjunto de la ingeniería biomédica en la universidad de los penachos explicada, “apenas estamos comenzando a ver las juicios clínicas humanas para las terapias de CRISPR. Hay muchas enfermedades que han sido de largo insuperables para qué terapias de CRISPR podrían ofrecer la nueva esperanza - por ejemplo anemia de células falciformes, distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad de Huntington, e incluso muchos cánceres. Nuestra esperanza es que este avance nos llevará otra medida hacia la fabricación CRISPR de una aproximación efectiva y práctica el tratamiento.” El primer autor del estudio era Ji Liu, estudiante de tercer ciclo de la academia de ciencias china, instituto de la química.

Para este estudio las personas de investigadores utilizaron ratones del laboratorio y utilizaron estas ondas portadoras del nanoparticle para pellizcar y para reducir la actividad de un gen en los ratones que cifraban para el PCSK9. Cuando se baja este gen, reduce el colesterol de LDL y reduce así el riesgo de enfermedad cardiovascular. Los resultados mostraron esa eficacia superior del gen que corregía la herramienta cuando los nanoparticles del lípido fueron utilizados.

Ming Wang, autor co-correspondiente del estudio y profesor en la academia china de ciencias, laboratorio nacional de Pekín para la ciencia molecular, explicado, “los nanoparticles del lípido es una de las ondas portadoras más eficientes CRISPR/Cas9 que hemos visto. Podemos golpear real hacia abajo la expresión PCSK9 en ratones con el 80 por ciento de eficiencia en el hígado, sugiriendo una promesa real para los usos terapéuticos.”

Autores del estudio concluido, “el nanoparticle de cabeza del lípido, ‐ O16B de BAMEA, representa uno de los nanocarriers más eficientes del lanzamiento CRISPR/Cas9 denunciados hasta ahora, y puede ensanchar la promesa terapéutica de la técnica mRNA y CRISPR/Cas9 más lejos.”

El estudio fue financiado por el programa dominante nacional de la investigación y desarrollo de China y el National Science Foundation de China junto con los institutos de la salud nacionales.

Journal reference:

Liu, J., Chang, J., Jiang, Y., Meng, X., Sun, T., Mao, L., Xu, Q., Wang, M., Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Adv. Mater. 2019, 1902575. https://doi.org/10.1002/adma.201902575, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/adma.201902575

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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