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Lo studio clinico dimostra il potenziale della terapia a ricupero per la sindrome sinistra ipoplastica del cuore

Un test clinico di fase I è la prima ricerca riflessa da Food and Drug Administration che dimostra il potenziale della terapia a ricupero per la sindrome sinistra ipoplastica del cuore (HLHS) through la raccolta, trasformare ed iniettando delle proprie cellule staminali di un infante direttamente nel cuore ai tempi di chirurgia. Un documento che dettaglia il test clinico è stato pubblicato nel giornale di ambulatorio toracico e cardiovascolare.

Lo studio ha messo a fuoco sulla sicurezza e la possibilità di trattamenti della cellula staminale ha progettato per rinforzare il muscolo di cuore dei bambini con la sindrome sinistra ipoplastica del cuore, una malattia di cuore congenita severa. La ricerca è costituita un fondo per dal programma della famiglia di Karen e di Todd Wanek per la sindrome sinistra ipoplastica del cuore alla clinica di Mayo ed alla clinica di Mayo.

La sindrome sinistra ipoplastica del cuore pregiudica ogni anno circa 1.000 infanti negli Stati Uniti. In questi bambini, la parte di sinistra del cuore è criticamente sottosviluppata, richiedendo l'intervento chirurgico di supportare la funzione restante nella destra del cuore. I pazienti con la sindrome sinistra ipoplastica del cuore subiscono tre chirurgie ricostruttive messe in scena. L'ambulatorio di Norwood è eseguito tipicamente entro i primi giorni di vita. L'ambulatorio di Glenn ha luogo entro i mesi primissimi dell'età. E l'operazione di Fontan è realizzata a 2 - 4 anni.

Poiché HLHS è raro, nessun ospedale può curare abbastanza di questi pazienti per avanzare la ricerca con la portata, disgaggio ed il passo fornito dal consorzio del HLHS della clinica di Mayo, dice Tim Nelson, M.D., Ph.D., autore senior e Direttore del Todd e del programma della famiglia di Karen Wanek per la sindrome sinistra ipoplastica del cuore. All'interno di questa collaborazione crescente, sette ospedali e un gruppo di pressione funzionano insieme per fornire la cura per i pazienti di HLHS attraverso gli Stati Uniti. Gli sforzi combinati dei gruppi del trattamento facilitano la divisione delle opzioni e delle informazioni di cura che avvantaggiano i pazienti, le famiglie e la ricerca.

Il test clinico di fase I ha studiato 10 bambini diagnosticati con la sindrome sinistra ipoplastica del cuore prima della nascita, ciascuna iscritta allo studio in corso della raccolta di sangue di cordone ombelicale della clinica di Mayo. Un minimo di 35 millilitri di sangue di cavo è stato raccolto ai tempi della nascita facendo uso di un kit specializzato della raccolta. Poi questo sangue è stato inviato alla clinica di Mayo per elaborare e stoccaggio. Human Cellular Therapy Laboratories di Mayo Clinic e ReGen Theranostics Inc. fabbricata un prodotto specializzato altamente concentrato della cellula staminale che potrebbe essere memorizzato e poi essere spedito di nuovo all'ospedale direttamente da sciogliere ed iniettato in secondo luogo nel muscolo di cuore ai tempi dell'ambulatorio del bambino.

L'infrastruttura ora è sul posto raccogliere ed elaborare le cellule staminali con questo metodo per tutto il bambino di HLHS sopportato negli Stati Uniti„

Tim Nelson, M.D., Ph.D., autore senior e Direttore del Todd e del programma della famiglia di Karen Wanek per la sindrome sinistra ipoplastica del cuore

Ogni paziente ha subito il primo ambulatorio e poi ha ricevuto le sue cellule staminali elaborate durante la seconda operazione. Questo studio era un primo per utilizzare ad una terapia basata a cella tramite l'iniezione diretta durante la cardiochirurgia nei bambini. Il gruppo di studio è stato tenuto a riunire tre mesi dei dati di seguito dal primo bambino prima dell'amministrazione dell'iniezione al secondo bambino e similarmente per il terzo.

Tutti e 10 i pazienti hanno subito con successo il secondo ambulatorio con l'iniezione delle cellule staminali direttamente nel cuore. Non c'erano morti e nessuno dei bambini hanno avuti tutte le preoccupazioni significative della sicurezza oltre sei mesi che seguono la chirurgia.

“Ora abbiamo un protocollo riproducibile per utilizzare la terapia di cellula staminale in bambini con HLHS. Le nostre speranze sono che questa ricerca approfondita piombo alla terapia di cellula staminale che rinforza i cuori di questi bambini mentre ritardando o persino impedendo l'esigenza di un trapianto di cuore in alcuno,„ dice Harold Burkhart, M.D., un chirurgo cardiothoracic pediatrico alla medicina del OU in Oklahoma e primo autore sul documento.

Il consorzio di HLHS ora sta intraprendendo i più grandi studi di IIb di fase con 50 infanti. Questo studio mette a fuoco sul verificare la capacità delle cellule staminali di migliorare la funzione del cuore. Questo studio egualmente sta iscrivendo i pazienti di referenza che non ricevono la consegna delle cellule perché la sindrome sinistra ipoplastica del cuore non è stata diagnosticata prima che il sangue di cavo o della nascita non sia stato raccolto.