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El estudio clínico demuestra potencial de la terapia regeneradora para el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón

Una juicio clínica de la fase I es la primera investigación vigilada por Food and Drug Administration que demuestra el potencial de la terapia regeneradora para el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón (HLHS) con el cerco, el tramitación y la inyección de las propias células madres de un niño directamente en el corazón a la hora de cirugía. Un papel que detallaba la juicio clínica fue publicado en el gorrón de la cirugía torácica y cardiovascular.

El estudio se centró en el seguro y la viabilidad de los tratamientos de la célula madre diseñó fortalecer el músculo cardíaco de niños con síndrome izquierdo hipoplástico del corazón, una enfermedad cardíaca congénita severa. La investigación es financiada por el programa de la familia de Todd y de Karen Wanek para el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón en la clínica de Mayo y la clínica de Mayo.

El síndrome izquierdo hipoplástico del corazón afecta a aproximadamente 1.000 niños en los E.E.U.U. cada año. En estos bebés, el izquierdo del corazón es crítico subdesarrollado, requiriendo la intervención quirúrgica soportar la función restante en el derecho del corazón. Los pacientes con síndrome izquierdo hipoplástico del corazón experimentan tres cirugías reconstructivas efectuadas. La cirugía de Norwood se realiza típicamente dentro de los primeros días de vida. La cirugía de Glenn ocurre dentro de los primeros meses de la edad. Y la operación de Fontan se realiza en 2 a 4 años de edad.

Puesto que HLHS es raro, ningún hospital puede tratar a suficientes de estos pacientes para avance la investigación con la extensión, escala y el paso ofrecido por el consorcio del HLHS de la clínica de Mayo, dice a Tim Nelson, M.D., Ph.D., autor mayor y director del Todd y del programa de la familia de Karen Wanek para el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón. Dentro de esta colaboración cada vez mayor, siete hospitales y un grupo de presión trabajan juntos para ofrecer el cuidado para los pacientes de HLHS a través de los E.E.U.U. Los esfuerzos combinados de las personas del tratamiento facilitan la distribución de las opciones y de la información del cuidado que benefician a pacientes, a las familias y a la investigación.

La juicio clínica de la fase I estudió a 10 bebés diagnosticados con síndrome izquierdo hipoplástico del corazón antes del nacimiento, cada uno alistado en el estudio umbilical de la colección de la sangre del cordón umbilical de la clínica en curso de Mayo. Una condición atmosférica mínima de 35 mililitros de sangre del cordón umbilical cerco a la hora de nacimiento usando un estuche especializado de la colección. Entonces esta sangre fue enviada a la clínica de Mayo para tramitar y el almacenamiento. Los laboratorios celulares humanos y ReGen Theranostics Inc. de la terapia de la clínica de Mayo fabricaron un producto especializado altamente concentrado de la célula madre que se podría salvar y después expidir de nuevo al hospital que se descongelará y ser inyectado directamente en el músculo cardíaco a la hora de la cirugía del bebé en segundo lugar.

La infraestructura es en el lugar ahora cerco y tramitar a las células madres con este método para cualquier bebé de HLHS soportado en los E.E.U.U.”

Tim Nelson, M.D., Ph.D., autor mayor y director del Todd y del programa de la familia de Karen Wanek para el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón

Cada paciente experimentó la primera cirugía y después recibió a sus células madres tramitadas durante la segunda operación. Este estudio era un primer para usar una terapia célula-basada al lado de inyección directa durante cirugía de corazón en niños. Requirieron a las personas de estudio recopilar tres meses de datos de la continuación del primer niño antes de administrar la inyección al segundo niño, y además para el tercero.

Los 10 pacientes experimentaron con éxito la segunda cirugía con la inyección de células madres directamente en el corazón. No había muertes, y ningunos de los niños tenían cualquier preocupación importante del seguro durante seis meses que seguían cirugía.

“Ahora tenemos un protocolo reproductivo para utilizar terapia de célula madre en bebés con HLHS. Nuestras esperanzas son que esta investigación innovadora llevará a la terapia de célula madre que fortalece los corazones de estos bebés mientras que demora o aún previene la necesidad de un trasplante de corazón en alguno,” dice a Harold Burkhart, M.D., cirujano cardiothoracic pediátrico en el remedio del OU en Oklahoma y primer autor en el papel.

El consorcio de HLHS ahora está conducto un estudio más grande de IIb de la fase con 50 niños. Este estudio se centra en la prueba de la capacidad de las células madres de perfeccionar la función del corazón. Este estudio también está alistando a los pacientes del mando que no reciben lanzamiento de la célula porque el síndrome izquierdo hipoplástico del corazón no fue diagnosticado antes de que el nacimiento o la sangre del cordón umbilical no cerco.