Bambini dell'Alabama facendo uso del virus della febbre per combattere tumore al cervello pediatrico

I bambini dell'Alabama è domestici ad uno degli studi più emozionanti in corso nel cancro pediatrico: valutazione dell'uso di un virus della febbre curare i bambini con i tumori cerebrali maligni progressivi.

L'approccio è basato sull'individuazione che i tumori cerebrali pediatrici sono altamente sensibili a HSV-1 oncolytic geneticamente costruito G207, lo stesso virus responsabile della ferita di raffreddore.

L'università di Alabama a Birmingham (UAB) ed i bambini sono i soli posti nel mondo in cui questo tipo di virus è stato usato mai per aiutare i pazienti di tumore al cervello pediatrici. Gregory Friedman, M.D., un professore associato, l'Ematologia-Oncologia pediatrica e Direttore di terapeutica inerente allo sviluppo a UAB che cura i pazienti ai bambini, dice che è ancora presto nello studio, ma già sta mostrando la promessa principale. Il gruppo di Friedman ha curato 10 pazienti dall'altro lato degli Stati Uniti - e di alcuno internazionalmente - con la promessa dei risultati preliminari.

Otteniamo molti sguardi quando diciamo che stiamo andando usare il virus di herpes, ma che cosa abbiamo imparato è che possiamo costruire questi virus in modo che siano sicure e possiamo realmente essere diretti, la terapia mirata a per uccidere le cellule tumorali.„

Gregory Friedman, M.D., professore associato, Ematologia-Oncologia pediatrica e Direttore di terapeutica inerente allo sviluppo, UAB

Qui è come funziona.

Una volta che una biopsia è fatta per confermare un tumore ricorrente è presente, cura i cateteri del posto direttamente nel tumore. Poi i cateteri sono concretizzati fuori tramite il cuoio capelluto del paziente simile ad un IV.

“Poi il seguente giorno, il virus è infuso oltre sei ore tramite i cateteri,„ dice.

Medici poi eliminano i cateteri, il paziente è riflesso per alcuni giorni nell'ospedale e poi è seguito intermittentemente nell'ambulatorio.

Questo trattamento di una volta è indicato non solo alle cellule tumorali di uccisione ma anche stimolare il sistema immunitario del paziente.

Friedman ha notato che lo scopo primario di questo studio iniziale è di dimostrare la sicurezza e finora il virus è stato sicuro e tollerabile in bambini con i tumori cerebrali maligni progressivi.

Ciò che segue è una Q ed A con il Dott. Friedman circa lo studio.

Q: Che cosa è virotherapy pediatrico/immunoterapia poichè si riferisce alla vostra ricerca dei tumori cerebrali ricorrenti?

A: Virotherapy è un tipo di immunoterapia che utilizza un virus per uccidere le cellule tumorali e per stimolare il sistema immunitario del bambino per attaccare il tumore, fornente “un uno-due„ ad attaccare il tumore. Ci sono molti virus differenti che stanno studiandi come trattamenti del cancro possibili. Alcuni dei virus non producono tipicamente la malattia in esseri umani ed altri, come il virus della febbre che stiamo ricercando, devono essere alterati in moda da non potere nuocere il virus alle celle normali ma possono uccidere le cellule tumorali. Pensiamo che il virus della febbre sia un agente ideale immunoterapia/virotherapy per una serie di ragioni. Può infettare ed uccidere le cellule tumorali mentre stimola una risposta immunitaria robusta contro il tumore. Il virus è stato studiato estesamente in modo che i geni essenziali e non indispensabili fossero stati identificati. I geni non indispensabili possono essere sostituiti con i geni umani non Xeros. Mentre le repliche del virus, il gene estraneo possono provocare la produzione delle sostanze che migliorano la risposta immunitaria contro il tumore. Infine, a differenza di altri virus, ci sono droghe disponibili trattare l'infezione nell'evento improbabile che il virus alterato causa a problemi.

Q: Descriva gli attributi dei bambini che sono diagnosticati generalmente con i tumori cerebrali maligni.

A: Quando un bambino è diagnosticato con un tumore cerebrale, i sintomi possono variare secondo la posizione del tumore. I bambini incontreranno comunemente l'emicrania, la nausea, il vomito e la difficoltà con bilanciamento. Occasionalmente, un tumore può causare gli attacchi, la debolezza, l'intorpidimento, i cambiamenti della visione, o la difficoltà con discorso o inghiottire.

Q: Che cosa è una pianificazione tipica del trattamento per un bambino con i tumori cerebrali maligni?

A: Il trattamento dipende dal tipo di tumore e dalla posizione del tumore, ma i tumori cerebrali maligni in bambini sono trattati generalmente con una combinazione di chirurgia, di chemioterapia e di radiazione. Queste terapie sono molto offensive al cervello di sviluppo di un bambino e possono provocare l'inabilità per tutta la vita in superstiti. Purtroppo, molti bambini non sopravvivono ad un tumore cerebrale maligno. Ecco perché il romanzo, terapie mirate a notevolmente è necessario per migliorare i risultati e diminuire gli effetti secondari tossici delle terapie correnti.

Q: Che cosa è la prognosi di qualcuno con i tumori cerebrali maligni?

A: La prognosi dipende dal tipo di tumore maligno, dalla posizione e dalla genetica molecolare del tumore. Alcuni tipi del tumore, come i gliomi del tronco cerebrale e il glioblastoma, hanno risultati molto difficili con i tassi di sopravvivenza di 0-10%. Tassi di sopravvivenza per il medulloblastoma, il tumore cerebrale maligno più comune in bambini, intervallo da 50-80%. I tumori cerebrali globali e maligni sono la causa della morte principale da cancro in bambini.

Q: Che cosa accade quando un paziente ricade?

A: Quando un paziente ricade con un tumore cerebrale maligno, ci sono molto poche efficaci opzioni del trattamento. Se è possibile che il neurochirurgo elimini il tumore ricorrente, l'ambulatorio può essere eseguito. Se è stato un intervallo abbastanza lungo dal corso iniziale di radiazione, un altro corso di radiazione può essere usato. Ci sono alcuni agenti tradizionali della chemioterapia che possono essere usati come seconda riga di trattamento pure. Purtroppo, questo il tipo di trattamenti tende temporaneamente a gestire soltanto la malattia; i tumori maligni ricorrenti sono molto raramente col passare del tempo curabili e quasi sempre interni.

Q: Come il trattamento per i tumori cerebrali maligni pediatrici è cambiato durante i 30 anni ultimi?

A: I cambiamenti principali alle terapie standard sono stati miglioramenti nelle tecniche chirurgiche, nuove strategie per la consegna la radiazione e degli alcuni nuovi agenti tradizionali della chemioterapia. Più recentemente, c'è stato una giraffa scientifica nella comprensione delle caratteristiche molecolari dei tumori, che ha contribuito a definire il comportamento del tumore ed a fornire i nuovi viali mirati a per il trattamento. Ciò piombo allo sviluppo di molti tipi differenti di terapie, compreso gli anticorpi, i piccoli inibitori della molecola e le immunoterapie.

Q: Perché avete scelto di ricercare i tumori cerebrali maligni?

A: Mentre i tassi di sopravvivenza globali per i cancri di infanzia sono migliorato notevolmente, purtroppo, i risultati per i tumori cerebrali pediatrici maligni hanno ritardato dietro altri tipi di cancri. Inoltre, quelli che sopravvivono a soffrono spesso l'inabilità a lungo termine dai trattamenti e dalla malattia stesso. C'è un'esigenza incredibilmente grande di nuovi, agenti mirati a e meno tossici per questa popolazione vulnerabile dei pazienti e quel bisogno è realmente che cosa mi ha attirato verso la ricerca in questa area.

Q: C'è dei progetti di ricerca in corso che stanno promettendo? In caso affermativo, potete fornire i dati dettagliati layperson/ad alto livello della ricerca?

A: A me, i progetti di ricerca più emozionanti e di promesse corrente sono immunoterapie. Le immunoterapie sfruttano il proprio sistema immunitario del paziente per attaccare il tumore. Ci sono molti approcci differenti che sono provati, compreso gli anticorpi per bloccare le proteine che uso dei tumori eludere l'attacco del sistema immunitario, le vaccinazioni del tumore, le terapie cellulari quali le celle di T chimeriche del ricevitore (CAR) dell'antigene o le celle di uccisore naturali e virotherapy immuni. Probabilmente una combinazione di questi approcci sarà più efficace. Il primo punto è di convincere il sistema immunitario del bambino per riconoscere il tumore come anormale e per cominciare ad attaccarlo. Poi lo scopo è di aumentare e mantenere l'attacco al tumore. Anche se il sistema immunitario può tenere il tumore nell'assegno e tenerlo appena dalla crescita, questo fornirebbe il vantaggio significativo per il paziente.

Q: Nei termini stesi, descriva la vostra ricerca ed i risultati potenziali.

A: Il mio scopo overarching è di migliorare i risultati per i bambini con i tumori cerebrali sviluppando e migliorando il romanzo, immunoterapie mirate a in laboratorio e poi la traduzione delle queste terapie ai test clinici. Corrente stiamo studiando un virus della febbre che geneticamente è stato alterato in moda da non poterlo nuocere alle cellule cerebrali normali ma può infettare ed uccidere le celle del tumore mentre stimola il proprio sistema immunitario del paziente per attaccare il tumore. Il nostro virus di prima generazione è corrente in un test clinico di fase 1 per i bambini con i tumori cerebrali ed ha indicato la grande promessa finora. È stato sicuro e tollerabile in tutti i pazienti con prova di efficacia in molti, compreso un paziente in due anni fuori dal trattamento senza alcuna terapia supplementare. Stiamo catturando che cosa stiamo imparando dal test clinico corrente di nuovo al laboratorio (lato del letto--banco) migliorare la terapia più ulteriormente sviluppando i più nuovi virus, gli itinerari unici di consegna del virus e le terapie uniche di combinazione con il virus per massimizzare la risposta antitumorale dal sistema immunitario. Poi cattureremo le nostre scoperte dal laboratorio di nuovo alla clinica (banco--lato del letto) ai nuovi test clinici di comportamento eventualmente per migliorare i risultati e diminuire gli effetti secondari per i bambini disperatamente a corto di migliori terapie.

Q: Che cosa avete imparato dai pazienti con i tumori cerebrali che maligni avete trattato?

A: Ho imparato qualcosa da ogni paziente che ho curato. Queste lezioni hanno variato da come trattare la forza maggiore alla comunicazione più efficacemente con i bambini e le famiglie agli effetti secondari inattesi di gestione alla considerazione e ad offrire di nuovi approcci del trattamento. Il mio scopo è di curare ogni paziente e famiglia come vorrei il miei propri bambino e membri della famiglia curati.

Q: C'è una bambino o famiglia in particolare circa cui potreste dividere una storia del modo che hanno urtato la vostra passione per continuare la vostra ricerca?

A: Uno dei primi bambini con un tumore cerebrale che ho catturato la cura di era un bambino di 3 anni con un ependimoma altamente aggressivo. Il tumore ha avvolto il tronco cerebrale e durante l'ambulatorio per eliminare il tumore, il bambino ha subito un trauma cranico ed era nel ICU per i mesi. Il bambino ha perso la capacità di parlare e camminare e non eravamo sicuri se qualunque ripristino fosse possibile. Contro tutte le probabilità, il bambino ha fatto un ripristino miracoloso ed attraverso duro lavoro e la determinazione del bambino e la famiglia, il bambino restituito alla camminata, parlare e giocare. Purtroppo, la malattia era una malattia realmente cattiva ed il tumore ha ritornato. Quando ha fatto, mancavamo di efficaci opzioni del trattamento ed infine, la malattia ha richiesto la vita del bambino. Ciò era incredibilmente difficile per ognuno in questione; per guardare coraggioso il bambino combattere indietro per perdere soltanto la battaglia contro la malattia. Ciò definitivamente ha intensificato la mia passione per combattere per questi bambini e le loro famiglie e per sviluppare le terapie migliori e mirate a.