Le chercheur vise à rendre le système CRISPR-Cas9 plus sûr et plus précis

La simple mention de la retouche de gène et de l'ADN modifiant pourrait créer des images des bébés de créateur, mais n'est pas ce ce que le chercheur Jin Liu a à l'esprit.

Il veut que l'aide trouve un remède pour les maladies potentiellement mortelles en rendant le dispositif CRISPR-Cas9 de gène-retouche plus sûr et plus précis.

N'importe quelle maladie génétique, la technologie CRISPR-Cas9 a le potentiel de corriger. Cancer, maladies oculaires et drépanocytose par exemple. »

M. Jin Liu, professeur adjoint des sciences pharmaceutiques, université du centre du nord de la Science de santé du Texas

Le système CRISPR-Cas9 permet à des chercheurs d'apporter des modifications en code génétique des cellules. L'enzyme Cas9 est employée pour couper l'ADN. Mais il y a un problème incommodant trouver avec succès la position de coupure et modifiant le gène, a dit M. Liu, professeur adjoint des sciences pharmaceutiques.

« Quand quelque chose est erronée avec l'ADN nous pouvons le découper et le réparer, » il a dit « mais pour porter la technologie à l'inducteur thérapeutique que nous devons pouvoir couper l'ADN aussi exactement comme possible. »

La conclusion d'une voie de couper en ADN avec la spécificité est l'un des objectifs que M. Liu veut atteindre avec l'aide d'un institut $437.864 national de la santé/de concession nationale coeur-poumon et de sang d'institut.

Quand l'ADN est dans le mauvais endroit, c'est des « effets appelés de hors circuit-objectif. »

« L'objectif est de réduire les effets de hors circuit-objectif et augmenter les effets de sur-objectif, » il a dit. « Vous voulez seulement que la modification d'ADN est sur-objectif. »

Utilisant des types d'ordinateur pour simuler comment l'enzyme Cas9 agit l'un sur l'autre avec l'ADN, M. Liu travaille pour comprendre mieux les mécanismes derrière hors circuit les effets d'objectif.

« Si nous pouvons figurer qu'à l'extérieur, puis nous pouvons comprendre les modifications qui doivent être apportées pour éliminer des résultats indésirables, » il a dit. « Nous pouvons concevoir une enzyme neuve qui coupe l'ADN avec précision. »

La prochaine opération est de vérifier l'approche dans le laboratoire pour voir si elle exécute ainsi que prévoyait. Les maladies oculaires seront probablement le premier modèle vérifié, M. Liu a dit. La technologie a pu un jour être employée pour guérir le lymphome, le VIH et l'anémie falciforme.

« Il y a beaucoup de potentiel avec cette technologie, » il a dit, « beaucoup de maladies pourraient être guéries. »