Il ricercatore mira a rendere il sistema CRISPR-Cas9 più sicuro e più preciso

La mera menzione modificare del gene e di DNA che si alterano potrebbe evocare le immagini dei bambini del progettista, ma quello non è che cosa il ricercatore Jin Liu ha in mente.

Vuole la guida trovare una maturazione per le malattie pericolose rendendo l'unità gene-modificante CRISPR-Cas9 più sicura e più precisa.

Tutta la malattia genetica, la tecnologia CRISPR-Cas9 ha il potenziale di fare maturare. Cancro, malattie dell'occhio e anemia faciforme per esempio.„

Dott. Jin Liu, assistente universitario delle scienze farmaceutiche, università di centro del nord di scienza di salubrità del Texas

Il sistema CRISPR-Cas9 permette che i ricercatori facciano i cambiamenti nel codice genetico delle cellule. L'enzima Cas9 è usato per tagliare il DNA. Ma c'è un problema che ostacola con successo individuazione della posizione del taglio ed alterando il gene, ha detto il Dott. Liu, assistente universitario delle scienze farmaceutiche.

“Quando qualcosa è sbagliato con il DNA possiamo tagliarlo fuori e ripararlo,„ ha detto “ma portare la tecnologia al campo che terapeutico dobbiamo potere tagliare esattamente il DNA come possibile.„

L'individuazione del modo incidere il DNA con la specificità è uno degli scopi che il Dott. Liu vuole raggiungere con l'aiuto di un istituto nazionale $437.864 di salubrità/concessione nazionale di sangue e cuore-polmoni dell'istituto.

Quando il DNA è nel posto sbagliato, è chiamato “effetti dell'fuori obiettivo.„

“Lo scopo è di diminuire gli effetti dell'fuori obiettivo ed aumentare gli effetti dell'su obiettivo,„ ha detto. “Volete soltanto la modifica del DNA essere su obiettivo.„

Facendo uso dei modelli elaborati dal calcolatore per simulare come l'enzima Cas9 interagisce con DNA, il Dott. Liu sta lavorando per capire meglio i meccanismi dietro fuori gli effetti di obiettivo.

“Se possiamo calcolare che fuori, quindi possiamo capire le modifiche che devono essere apportate per eliminare i risultati indesiderabili,„ ha detto. “Possiamo progettare un nuovo enzima che taglia precisamente il DNA.„

Il punto seguente è di verificare l'approccio in laboratorio per vedere se esegue come pure prevedesse. Le malattie dell'occhio probabilmente saranno il primo modello provato, il Dott. Liu ha detto. La tecnologia ha potuto l'un giorno essere usata per fare maturare il linfoma, il HIV e l'anemia drepanocitica.

“C'è molto potenziale con questa tecnologia,„ ha detto, “molte malattie potrebbero essere essiccate.„