El investigador apunta hacer el sistema CRISPR-Cas9 más seguro y más exacto

La simple mención de corregir del gen y de la DNA que alteraban pudo evocar imágenes de los bebés del proyectista, pero eso no es lo que tiene el investigador Jin Liu en mente.

Ella quisiera que la ayuda encontrara una vulcanización para las enfermedades peligrosas para la vida haciendo el dispositivo gen-que corrige CRISPR-Cas9 más seguro y más exacto.

Cualquier enfermedad genética, la tecnología CRISPR-Cas9 tiene el potencial de curar. Cáncer, enfermedades oculares y anemia de la célula falciforme por ejemplo.”

El Dr. Jin Liu, profesor adjunto de ciencias farmacéuticas, universidad del centro del norte de la ciencia de la salud de Tejas

El sistema CRISPR-Cas9 permite que los investigadores realicen cambios en la clave genética de una célula. La enzima Cas9 se utiliza para cortar la DNA. Pero hay un problema que se pone de pie de la manera con éxito de encontrar la posición del corte y alterando el gen, dijo al Dr. Liu, profesor adjunto de ciencias farmacéuticas.

“Cuando algo es incorrecto con la DNA podemos recortarla y repararla,” ella dijo “pero traer la tecnología al campo terapéutico que tenemos que poder cortar la DNA tan exacto como sea posible.”

Encontrar una manera de cortar en la DNA con especificidad es una de las metas que el Dr. Liu quiere lograr con la ayuda de un instituto nacional $437.864 de la salud/de la concesión corazón-pulmón y de la sangre nacional del instituto.

Cuando la DNA está en el lugar incorrecto, se llama los “efectos del lejos-objetivo.”

“La meta es reducir los efectos del lejos-objetivo y aumentar los efectos en el blanco,” ella dijo. “Usted quisiera solamente que la modificación de la DNA fuera en el blanco.”

Usando los modelos de ordenador para simular cómo la enzima Cas9 obra recíprocamente con la DNA, el Dr. Liu está trabajando para entender mejor los mecanismos detrás lejos de los efectos del objetivo.

“Si podemos figurar que fuera, después podemos entender las modificaciones que necesitan ser hechas para eliminar resultados indeseables,” ella dijo. “Podemos diseñar una nueva enzima que corte la DNA exacto.”

El paso siguiente es probar la aproximación en el laboratorio para considerar si se realiza así como preveyó. Las enfermedades oculares serán probablemente el primer modelo probado, el Dr. Liu dijo. La tecnología se podía un día utilizar para curar linfoma, el VIH y la anemia de células falciformes.

“Hay mucho potencial con esta tecnología,” ella dijo, “muchas enfermedades se podrían curar.”