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Os pesquisadores de Uc Davis concederam uma concessão de $1,5 milhões NIH para o tratamento contra o cancro de CRISPR

Que se, em vez das células cancerosas da matança ou das pilhas aproximadamente a se tornar cancerígenos, você poderia entregar um pacote do reparo e os fixar? Os pesquisadores de Uc Davis foram concedidos apenas $1,5 milhões dos institutos de saúde nacionais (NIH) para começar o trabalho para esse objetivo. Estão trabalhando em uma aproximação nova para entregar o genoma de CRISPR que editam a maquinaria às pilhas do intestino aos genes do “reparo” responsáveis para um formulário raro do cancro familiar.

O jogo S. Lam, distinta professor e cadeira do departamento da bioquímica e medicina molecular na Faculdade de Medicina e R. Holanda Cheng, professor da biologia molecular e celular na faculdade de ciências biológicas, alvo para demonstrar que CRISPR, uma tecnologia que permita a alteração do ADN arranja em seqüência para alterar a função do gene, pode com sucesso ser empacotado e entregado às pilhas de alvo em um animal vivo.

A ideia é usar um vírus projetado, não-infeccioso da hepatite E para entregar oral CRISPR em pilhas no aparelho gastrointestinal dos ratos. Medirão então a capacidade da técnica para editar genes visados. Seu objetivo overarching é editar um gene chamado o APC que suprime normalmente o crescimento do tumor. Quando o gene é defeituoso pode causar o polyposis familiar, que conduz quase sempre ao cancro do cólon.

A pergunta é como entregar CRISPR em pilhas de alvo no cancro ou o precancer a seguir edita o gene. Você pode fazer este relativamente facilmente na cultura celular - obtê-la às pilhas vivas. Mas entregar CRISPR aos tecidos da doença ou órgãos em um animal vivo é um grande desafio. Aquele é nosso objetivo.

Jogo S. Lam, distinto professor e cadeira do departamento da bioquímica e da medicina molecular na Faculdade de Medicina

Repare o veículo da máquina, do empacotamento e de entrega

A aproximação multidisciplinar dos pesquisadores ao esforço envolve três áreas de especialização específicas.

David Segal, professor no departamento da bioquímica e da medicina molecular, projectará o sistema deedição de CRISPR -- os índices do pacote do reparo.

A química do Lam e o trabalho combinatórios do nanodelivery serão empregados para entregar a carga de CRISPR às pilhas visadas no intestino -- o empacotamento e a etiqueta de endereço para obter com segurança o pacote na pilha.

O laboratório de Cheng criará um vírus não-tóxico, não-infeccioso da hepatite E no laboratório que pode ser usado para encapsular CRISPR para a entrega oral ao rato -- a camionete de entrega que toma o pacote a seu destino.

Usando a engenharia da proteína e um microscópio avançado do cryo-elétron, nós aperfeiçoamos a cápsula viral da hepatite E como um portador original e eficaz do nanodelivery. Com nosso projecto estrutura-guiado e a vantagem evolutiva de um agente água-carregado, nosso vector viral pode passar através do ambiente áspero do estômago e entregar os editores carregados do gene às pilhas visadas no intestino.

R. Holanda Cheng, professor da biologia molecular e celular na faculdade de ciências biológicas

“Este trabalho poderia conduzir aos tratamentos novos para as doenças do intestino, incluindo o cancro colorectal,” Segal disse.

A concessão é a segunda concessão principal de CRISPR em Uc Davis como parte do genoma da pilha somática de NIH que edita o consórcio (SCGE). Em maio, Uc Davis anunciou que o lançamento de um centro de pesquisa NIH-financiado dedicado a ajudar a nação desenvolve a edição segura e eficaz do genoma. A concessão $9 milhões para estabelecer o centro do teste do primata Nonhuman de Uc Davis para a avaliação do genoma da pilha somática que edita ferramentas servirá o consórcio apoiando os estudos que avançam o tratamento futuro de doenças humanas com edição do gene.