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Los investigadores de Uc Davis concedieron la concesión de $1,5 millones NIH para el tratamiento contra el cáncer de CRISPR

¿Qué si, en vez de las células cancerosas de la matanza o de las células alrededor a llegar a ser cacerígenas, usted podría entregar un empaquetar de la reparación y repararlas? Los investigadores de Uc Davis acaban de concederse $1,5 millones de los institutos de la salud nacionales (NIH) para comenzar el trabajo hacia esa meta. Están trabajando en un nuevo enfoque para entregar el genoma de CRISPR que corrigen la maquinaria a las células de la tripa a los genes del “punto de referencia” responsables de una forma rara del cáncer familiar.

El estuche S. Lam, profesor y silla distinguida del departamento de la bioquímica y remedio molecular en la Facultad de Medicina y R. Holanda Cheng, profesor de la biología molecular y celular en la universidad de ciencias biológicas, objetivo para demostrar que CRISPR, una tecnología que permita el cambio de la DNA ordena para modificar la función del gen, se puede empaquetar y entregar con éxito a las células de objetivo en un animal vivo.

La idea es utilizar un virus dirigido, no contagioso de la hepatitis E para entregar oral CRISPR en las células en el aparato gastrointestinal de ratones. Entonces medirán la capacidad de la técnica de corregir genes apuntados. Su meta overarching es corregir un gen llamado APC que suprima normalmente incremento del tumor. Cuando el gen es defectuoso puede causar el polyposis familiar, que lleva casi siempre al cáncer de colon.

La pregunta es cómo entregar CRISPR en las células de objetivo en cáncer o el precancer después corrige el gen. Usted puede hacer esto relativamente fácilmente en el cultivo celular - conseguirlo a las células vivas. Pero entregar CRISPR a los tejidos de la enfermedad o órganos en un animal vivo es un gran reto. Ésa es nuestra meta.

Estuche S. Lam, profesor distinguido y silla del departamento de la bioquímica y del remedio molecular en la Facultad de Medicina

Repare el vehículo de la máquina, del empaquetado y de lanzamiento

La aproximación multidisciplinaria de los investigadores al esfuerzo implica tres campos de especialización específicos.

David Segal, profesor en el departamento de la bioquímica y del remedio molecular, diseñará el sistema gen-que corrige de CRISPR -- los contenidos del empaquetar de la reparación.

La química de la fuga y el trabajo combinatorios del nanodelivery serán empleados para entregar el cargamento de CRISPR a las células apuntadas en la tripa -- el empaquetado y la escritura de la etiqueta de direccionamiento para conseguir el empaquetar en la célula con seguridad.

El laboratorio de Cheng creará un virus no tóxico, no contagioso de la hepatitis E en el laboratorio que se puede utilizar para encapsular CRISPR para el lanzamiento oral al ratón -- la furgoneta de lanzamiento que lleva el empaquetar su destino.

Usando la ingeniería de la proteína y un microscopio avanzado del cryo-electrón, hemos optimizado la cápsula viral de la hepatitis E como onda portadora única y efectiva del nanodelivery. Con nuestro diseño estructura-conducido y la ventaja evolutiva de un agente flotante, nuestro vector viral puede pasar a través del ambiente duro del estómago y entregar los editores cargados del gen a las células apuntadas en la tripa.

R. Holanda Cheng, profesor de la biología molecular y celular en la universidad de ciencias biológicas

“Este trabajo podría llevar a los nuevos tratamientos para las enfermedades de la tripa, incluyendo cáncer colorrectal,” Segal dijo.

La recompensa es la segunda concesión mayor de CRISPR en Uc Davis como parte del genoma de la célula somática de NIH que corrige el consorcio (SCGE). En mayo, Uc Davis anunció que el lanzamiento de un centro de investigación NIH-financiado dedicado a ayudar la nación desarrolla corregir seguro y de manera efectiva del genoma. La concesión $9 millones para establecer el centro de la prueba del primate no humano de Uc Davis para la evaluación del genoma de la célula somática que corrige las herramientas servirá el consorcio soportando los estudios que avance el tratamiento futuro de enfermedades humanas con corregir del gen.