Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Concession de la victoire NIH de Carnegie Mellon et de Yale pour avancer la technique de retouche de gène

Une équipe de recherche d'université et d'Université de Yale de Carnegie Mellon avancera leur technique à base d'acide nucléique novatrice et synthétique de retouche de gène sous une concession neuve des instituts nationaux du logiciel de retouche de génome de la cellule somatique de santé (NIH) (SCGE).

Notre technique de PNA offre une avenue prometteuse pour le traitement -- et probablement corrigeant -- un large éventail de maladies génétiques d'une voie plus sûre et moins invasive que d'autres méthodes de retouche de gène. Le support du programme du SCGE du NIH nous permettra de développer davantage notre technologie et de nous aider à déménager vers l'utilisation clinique. »

Danith LY, professeur de chimie et directeur de l'institut pour le modèle biomoléculaire et de découverte au Carnegie Mellon

NIH a produit le programme de SCGE en 2018 pour améliorer des technologies de génome-retouche et pour rendre des traitements de génome-retouche plus largement - procurables. Le programme a attribué à 24 concessions cette année.

La « retouche de génome a le potentiel extraordinaire de modifier l'horizontal de demande de règlement pour le terrain communal et des maladies rares, » a dit Christopher P. Austin, centre national pour avancer la présidence de translation de directeur des sciences (NCATS) et de groupe de travail de programme de SCGE. « L'inducteur est toujours dans son enfance, et ceux-ci ont neuf financé la promesse de projets d'améliorer des stratégies pour relever un certain nombre de défis, tels que comment mieux livrer les gènes droits aux places correctes dans le génome de manière efficiente et efficace. Ensemble, les projets aideront l'avance la traduction des technologies de génome-retouche dans des soins aux patients. »

La LY du carnegie-mellon, avec le professeur de Yale de la radiologie et de la génétique thérapeutiques Peter Glazer et le professeur de Yale du génie biomédical, repère chimique et environnemental Saltzman de bureau d'études et de physiologie, ont développé un système nouveau pour la retouche de gène qui livre en intraveineuse une molécule d'acide nucléique (PNA) de peptide appareillée avec un brin d'ADN de distributeur à un gène de défaut de fonctionnement utilisant les nanoparticles approuvés par le FDA.

PNAs, une technologie synthétique d'acide nucléique frayée par la LY à l'université de Mellon du carnegie-mellon de la Science, contiennent un réseau général comme une protéine qui peut être programmé avec les mêmes nucleobases trouvés en ADN et ARN. Pour la retouche de gène, la LY a programmé un PNA pour ouvrir une molécule d'ADN bicaténaire au site d'une mutation visée. Le brin d'ADN de distributeur grippe à l'ADN défectueux, déclenchant les mécanismes innés du réglage de l'ADN. Dans des études précédentes, l'équipe de Carnegie Mellon et de Yale a employé cette technique de retouche de gène pour corriger la bêta-thalassémie chez les souris adultes et chez les souris foetales in utero.

Depuis les harnais basés sur PNA de retouche de gène la voie de réparation de l'ADN, il est beaucoup moins pour modifier des gènes de hors circuit-objectif que les méthodes qui coupent l'ADN utilisant une enzyme, y compris CRISPR-Cas9. En fait, dedans des études plus tôt les chercheurs ne pouvaient pas trouver la preuve de tous les réglages externes faux provoqués par le traitement de PNA.

La concession neuve permettra aux chercheurs de Carnegie Mellon et de Yale de continuer à avancer leur technique de thérapie génique dans un effort pour déménager la technique plus près des applications thérapeutiques cliniques. Particulièrement, elles écailleront la production de PNAs, amélioreront les propriétés de liage de l'ADN du PNAs, développeront des formulations neuves de nanoparticle pour éditer in vivo amélioré, et développeront des stratégies neuves pour améliorer le rendement de leur technique.

Le travail de la LY a été rendu possible par le support de la fondation charitable de DSF, qui a donné $7 millions au centre du carnegie-mellon pour la science et technologie d'acides nucléiques (CNAST), permettant au centre de s'engager dans la recherche fondamentale visée développant les solutions synthétiques de chimie pour le diagnostic et la demande de règlement de la maladie.