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Concessione di vittoria NIH di Yale e del Carnegie Mellon per avanzare gene che modifica tecnica

Un gruppo di ricerca dalla Carnegie Mellon University e dall'Yale University avanzerà il loro gene a base d'acido nucleico innovatore e sintetico modificante la tecnica nell'ambito di nuova concessione dagli istituti nazionali del programma di editing del genoma del somatocita della salubrità (NIH) (SCGE).

La nostra tecnica di PNA offre un viale di promessa per trattare -- e possibilmente facendo maturare -- una vasta gamma di malattie genetiche in un modo più sicuro e meno dilagante che l'altro gene che modifica i metodi. Il supporto dal programma dello SCGE del NIH permetterà che noi più ulteriormente sviluppiamo la nostra tecnologia e ci aiutiamo ad avanzare verso uso clinico.„

Danith LY, professore di chimica e Direttore dell'istituto per progettazione biomolecolare e della scoperta al Carnegie Mellon

NIH ha creato nel 2018 il programma di SCGE per migliorare genoma-modificare le tecnologie e per mettere a disposizione genoma-modificando le terapie ampiamente -. Il programma ha assegnato a 24 concessioni questo anno.

“Modificare del genoma ha potenziale straordinario di alterare il paesaggio del trattamento per comune e malattie rare,„ ha detto Christopher P. Austin, centro nazionale per l'avanzamento Direttore di scienze (NCATS) e della presidenza di traduzione del gruppo di lavoro di programma di SCGE. “Il campo è ancora nella sua infanzia e questi recentemente hanno costituito un fondo per la promessa dei progetti migliorare le strategie per indirizzare una serie di sfide, come quanto il più bene consegnare i geni giusti ai posti corretti nel genoma in modo efficiente ed efficace. Insieme, i progetti aiuteranno l'avanzamento la traduzione di tecnologie genoma-modificare in cura paziente.„

La LY del Carnegie-Mellon, con professore di Yale di radioterapia e della genetica Peter Glazer e professore di Yale di assistenza tecnica biomedica, segno chimico ed ambientale Saltzman della fisiologia e di assistenza tecnica, ha messo a punto un sistema novello per modificare del gene che consegna per via endovenosa una molecola dell'acido nucleico (PNA) del peptide accoppiata con un filo erogatore di DNA ad un gene funzionante male facendo uso delle nanoparticelle approvate dalla FDA.

PNAs, una tecnologia sintetica dell'acido nucleico pionieristica a dalla LY all'istituto universitario del Mellon del Carnegie-Mellon di scienza, contiene una spina dorsale del tipo di proteina che può essere programmata con gli stessi nucleobases trovati in DNA e RNA. Per il gene che modifica, la LY ha programmato un PNA per aprire una molecola di DNA a doppia elica al sito di una mutazione mirata a. Il filo erogatore di DNA lega al DNA difettoso, avviante i meccanismi innati della riparazione del DNA. Negli studi precedenti, il gruppo di Yale e del Carnegie Mellon ha usato questo gene che modifica la tecnica per curare la beta talassemia in mouse adulti ed in mouse fetali in utero.

Al dal gene basato PNA che modifica i cablaggi la via della riparazione del DNA, è molto meno probabile modificare i geni dell'fuori obiettivo che i metodi che tagliano il DNA facendo uso di un enzima, compreso CRISPR-Cas9. Infatti, dentro gli studi più iniziali i ricercatori non potevano trovare la prova di tutte le riparazioni all'esterno erronee causate tramite la terapia di PNA.

La nuova concessione permetterà che i ricercatori di Yale e del Carnegie Mellon continuino ad avanzare la loro tecnica di terapia genica in uno sforzo per muovere la tecnica più vicino alle applicazioni terapeutiche cliniche. Specificamente, sottoporranno a operazioni di disgaggio sulla produzione di PNAs, miglioreranno i beni obbligatori del DNA del PNAs, svilupperanno le nuove formulazioni di nanoparticella per in vivo modificare migliorato e svilupperanno le nuove strategie per migliorare il risparmio di temi della loro tecnica.

Il lavoro della LY è stato permesso dal supporto della fondazione di beneficienza di DSF, che ha donato $7 milioni al centro del Carnegie-Mellon per scienza e tecnologia degli acidi nucleici (CNAST), permettendo al centro di impegnarsi nella ricerca fondamentale puntata su trovando le soluzioni sintetiche di chimica per la diagnosi ed il trattamento della malattia.