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Concessão da vitória NIH do Carnegie Mellon e do Yale para avançar o gene que edita a técnica

Uma equipa de investigação da universidade e da Universidade de Yale do Carnegie Mellon avançará seu gene à base de ácido nucleico inovativo, sintético editando a técnica sob uma concessão nova dos institutos nacionais do genoma da pilha somática de saúde (NIH) que editam (SCGE) o programa.

Nossa técnica de PNA oferece uma avenida prometedora para tratar -- e possivelmente curando-se -- uma vasta gama de doenças genéticas em uma maneira mais segura, menos invasora do que o outro gene que edita métodos. O apoio do programa do SCGE do NIH permitirá que nós desenvolvam mais nossa tecnologia e ajudem-nos a mover-se para o uso clínico.”

Danith LY, professor da química e director do instituto para o projecto biomolecular e da descoberta no Carnegie Mellon

NIH criou o programa de SCGE em 2018 para melhorar a genoma-edição de tecnologias e para fazer genoma-editando terapias mais amplamente disponível. O programa concedeu a 24 concessões este ano.

Do “a edição genoma tem o potencial extraordinário alterar a paisagem do tratamento para comum e doenças raras,” disse Christopher P. Austin, centro nacional para avançar o director das ciências (NCATS) e a cadeira Translational do grupo de trabalho do programa de SCGE. “O campo está ainda em sua infância, e estes financiaram recentemente a promessa dos projectos de melhorar estratégias para endereçar um número de desafios, tais como como melhor entregar de forma eficiente e eficaz os genes direitos aos lugares correctos no genoma. Junto, os projectos ajudarão o avanço a tradução de tecnologias deedição no assistência ao paciente.”

A LY do Carnegie-Mellon, com o professor de Yale da radiologia e genética terapêuticas Peter Glazer e o professor de Yale da engenharia biomedicável, engenharia química e ambiental e fisiologia Mark Saltzman, desenvolveu um sistema novo para a edição do gene que entrega intravenosa uma molécula do ácido nucleico (PNA) do peptide emparelhada com uma costa fornecedora do ADN a um gene funcionando mal usando nanoparticles aprovados pelo FDA.

PNAs, uma tecnologia sintética do ácido nucleico aberta caminho pela LY na faculdade do Mellon do Carnegie-Mellon da ciência, contem a proteína-como a espinha dorsal que pode ser programada com os mesmos nucleobases encontrados no ADN e no RNA. Para o gene que edita, a LY programou um PNA para abrir uma molécula dobro-encalhada do ADN no local de uma mutação visada. A costa fornecedora do ADN liga ao ADN defeituoso, provocando os mecanismos inatos do reparo do ADN. Em estudos precedentes, a equipe do Carnegie Mellon e do Yale usou este gene que edita a técnica para curar dentro o beta thalassemia em ratos adultos e no utero fetal dos ratos -.

Desde o gene PNA-baseado que edita chicotes de fios o caminho do reparo do ADN, é muito menos provável alterar genes do fora-alvo do que os métodos que cortam o ADN usando uma enzima, incluindo CRISPR-Cas9. De facto, dentro uns estudos mais adiantados os pesquisadores eram incapazes de encontrar a evidência de todos os reparos fora errôneos causados pela terapia de PNA.

A concessão nova permitirá que os pesquisadores do Carnegie Mellon e do Yale continuem a avançar sua técnica da terapia genética em um esforço para mover a técnica mais perto das aplicações terapêuticas clínicas. Especificamente, escalarão acima a produção de PNAs, melhorarão as propriedades obrigatórias do ADN do PNAs, desenvolverão formulações novas do nanoparticle para in vivo a edição aumentada, e desenvolverão estratégias novas para aumentar a eficiência de sua técnica.

O trabalho da LY foi tornado possível pelo apoio da instituição de caridade de DSF, que doou $7 milhões ao centro do Carnegie-Mellon para a ciência de ácidos nucleicos e a tecnologia (CNAST), permitindo o centro de contratar na pesquisa fundamental visada desenvolvendo soluções sintéticas da química para o diagnóstico e o tratamento da doença.