Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

Concesión del triunfo NIH del Carnegie Mellon y de Yale para avance el gen que corrige técnica

Un equipo de investigación de la universidad y de la Universidad de Yale del Carnegie Mellon avance su gen a base de ácido nucléico innovador, sintetizado corrigiendo técnica bajo nueva concesión de los institutos nacionales del genoma de la célula somática de la salud (NIH) que corrigen (SCGE) programa.

Nuestra técnica de PNA ofrece una avenida prometedora para tratar -- y posiblemente curando -- una amplia gama de enfermedades genéticas de una manera más segura, menos invasor que el otro gen que corrige métodos. El apoyo del programa del SCGE del NIH permitirá que desarrollemos más lejos nuestra tecnología y que nos ayudemos a movernos hacia uso clínico.”

Danith LY, profesor de la química y director del instituto para el diseño biomolecular y del descubrimiento en el Carnegie Mellon

NIH creó el programa de SCGE en 2018 para perfeccionar genoma-corregir tecnologías y para hacerlo genoma-corrigiendo terapias más extensamente - disponible. El programa concedió a 24 concesiones este año.

El “corregir del genoma tiene potencial extraordinario de alterar el paisaje del tratamiento para común y las enfermedades raras,” dijo a Christopher P. Austin, centro nacional para avance la silla de translación del director de las ciencias (NCATS) y del grupo de trabajo del programa de SCGE. “El campo todavía está en su infancia, y éstos financiaron nuevamente promesa de los proyectos de perfeccionar estrategias para dirigir varios retos, tales como cómo mejor entregar los genes derechos a los lugares correctos en el genoma de manera eficaz y eficiente. Junto, los proyectos ayudarán a avance la traslación de tecnologías genoma-que corrigen en atención a los pacientes.”

LY Carnegie-Mellon, con el profesor de Yale de la radiología y de la genética terapéuticas Peter Glazer y el profesor de Yale de la ingeniería biomédica, marca química y ambiental Saltzman de la ingeniería y de la fisiología, ha desarrollado un sistema nuevo para corregir del gen que entrega intravenoso una molécula del ácido nucléico (PNA) del péptido emparejada con un cabo dispensador de aceite de la DNA a un gen que funciona incorrectamente usando nanoparticles aprobados por la FDA.

PNAs, una tecnología sintetizada del ácido nucléico promovida por LY en la universidad de Mellon Carnegie-Mellon de la ciencia, contiene a proteína-como la espina dorsal que se puede programar con los mismos nucleobases encontrados en la DNA y el ARN. Para el gen que corregía, LY programó un PNA para abrir una molécula doble-trenzada de la DNA en el sitio de una mutación apuntada. El cabo dispensador de aceite de la DNA ata a la DNA defectuosa, accionando los mecanismos naturales de la reparación de la DNA. En estudios anteriores, las personas del Carnegie Mellon y de Yale utilizaron este gen que corregían técnica para curar talasemia beta en ratones adultos y en ratones fetales in utero.

Desde el gen PNA-basado que corrige los aparejos el camino de la reparación de la DNA, es mucho menos probable modificar genes del lejos-objetivo que los métodos que cortan la DNA usando una enzima, incluyendo CRISPR-Cas9. De hecho, hacia adentro estudios anteriores los investigadores no podían encontrar pruebas de cualquier reparación exterior errónea causada por la terapia de PNA.

La nueva concesión permitirá que los investigadores del Carnegie Mellon y de Yale continúen avance su técnica de la terapia génica en un esfuerzo de mover la técnica más cercano a usos terapéuticos clínicos. Específicamente, aumentarán proporcionalmente la producción de PNAs, perfeccionarán las propiedades obligatorias de la DNA del PNAs, desarrollarán las nuevas formulaciones del nanoparticle para in vivo corregir aumentado, y desarrollarán nuevas estrategias para aumentar la eficiencia de su técnica.

El trabajo de LY ha sido hecho posible por el apoyo del asiento caritativo de DSF, que ha donado $7 millones al centro Carnegie-Mellon para la ciencia y la tecnología (CNAST) de ácidos nucléicos, permitiendo al centro empeñar a la investigación fundamental dirigida desarrollando las soluciones sintetizadas de la química para la diagnosis y el tratamiento de la enfermedad.