Le médicament de combinaison semble améliorer la santé de poumon dans les patients avec la mucoviscidose, mais présentant des oppositions

Dans l'adolescent et les patients adultes avec la mucoviscidose prenant le lumacaftor-ivacaftor (ORKAMBI®), le médicament de combinaison semble améliorer la fonction pulmonaire et le poids corporel et réduire le besoin de traitement d'antibiotique intra-veineux, selon une étude française publiée en ligne dans le tourillon américain de société thoracique américaine du médicament respiratoire et critique de soins.

Cependant, presque un dans cinq patients n'a pas pu tolérer la demande de règlement, le plus souvent due aux événements de respiration défavorables, pendant un an de suivi. Le régime de l'arrêt était considérablement plus élevé que précédemment rapporté dans les tests cliniques, les auteurs ont écrit.

Dans la « vraie sécurité et l'efficacité de Lumacaftor-Ivacaftor dans les patients présentant la mucoviscidose, » la DM, le PhD, et les collègues de Pierre-Régis Burgel rendent compte de leur étude de 845 patients (292 adolescents, 553 adultes) qui ont été soignés à 47 centres de mucoviscidose dans l'ensemble de la France.

La mucoviscidose est provoquée par des mutations dans le gène de régulateur de conductibilité de transmembrane (CFTR) de mucoviscidose. En 2015 Food and Drug Administration et l'agence européenne des médicaments ont reconnu le lumacaftor-ivacaftor en soignant les patients qui ont hérité le même gène CFTR défectueux, connus scientifiquement comme mutation de Phe508del, de leurs parents.

Nous nous sommes sentis qu'il était important d'obtenir de vraies caractéristiques de goujon-mercatique dans une grande population des patients non sélectionnés avec le cf. Nos découvertes fournissent un complément utile aux essais cliniques randomisés dans lesquels des participants ont été sélectés ont basé sur des critères très stricts. »

M. Régis Burgel, professeur de médecine à l'université de Paris Descartes et médecin à l'hôpital de Cochin, aide Publique Hôpitaux De Paris

L'étude a constaté que les patients qui ont pris le lumacaftor-ivacaftor continuement pendant 12 mois ont remarqué :

  • une augmentation de 3,67 pour cent de leurs % a prévu le FEV1 . Le FEV1 est une mesure importante de fonction pulmonaire que des mesures combien d'air une personne peut avec force exhaler dans une seconde après une respiration profonde. Le % prévu compare à quel point un patient a fait sur le test à quel point la même personne avec les poumons sains ferait.
  • Une augmentation de grammage de approximativement 2 à 3 kilogrammes (4.5-6.5 livres.).
  • Une réduction de 35 pour cent des cours des antibiotiques intra-veineux.

Les chercheurs ont constaté que 18,2 pour cent de participants à l'étude ont lâché. Selon les auteurs, c'était « nettement » plus haut que « des tests cliniques pivotalement, » dans ce que moins de 5 pour cent de patients ont discontinué la thérapie combiné. Basé sur leurs découvertes, les auteurs croient que les niveaux supérieurs dans l'étude actuelle étaient susceptibles le résultat d'inscrire une proportion plus élevée de patients présentant la maladie respiratoire sévère. Cependant, les régimes d'arrêt dans les patients présentant la maladie plus douce étaient également trois fois plus haut que dans les tests cliniques, vraisemblablement parce que ces patients ont eu moins de maladie stable, les auteurs ont dit.

Presque la moitié des patients qui ont discontinué la demande de règlement ont fait ainsi à cause des événements respiratoires défavorables et plus qu'un quart a discontinué la demande de règlement due aux événements non-respiratoires défavorables, le plus souvent problèmes digestifs.

Autre étudient des découvertes :

  • Les patients qui ont discontinué la demande de règlement étaient pour avoir remarqué une exacerbation après IV des antibiotiques par année avant de prendre le médicament de combinaison.
  • Les adultes étaient que des adolescents pour discontinuer la demande de règlement.
  • Les adultes, mais pas les adolescents, qui ont discontinué le traitement étaient au haut risque du déclin rapide1 de FEV, de la diminution d'indice de masse corporelle et des exacerbations respiratoires multiples.
  • La thérapie combiné a été associée à une réduction de fréquent (des exacerbations de ≥ 2) par an.

« Pour les patients qui peuvent continuer le lumacaftor-ivacaftor, il y a cliniquement amélioration signicative de la maladie respiratoire et état nutritionnel, » M. Burgel a dit. « Cependant, notre étude a constaté que les avantages et les risques des traitements neufs ne peuvent pas être extrapolés aux patients qui ont été exclus des tests cliniques. »