La droga de combinación aparece perfeccionar salud del pulmón en pacientes con fibrosis quística, pero con advertencias

En pacientes adolescentes y adultos con la fibrosis quística que toma el lumacaftor-ivacaftor (ORKAMBI®), la droga de combinación aparece perfeccionar la función pulmonar y el peso corporal y reducir la necesidad del tratamiento antibiótico intravenoso, según un estudio francés publicado en línea en el gorrón americano de la sociedad torácica americana del remedio respiratorio y crítico del cuidado.

Sin embargo, casi uno en cinco pacientes no podía tolerar el tratamiento, lo más a menudo posible debido a las acciones de respiración adversas, durante un año de continuación. El índice de discontinuación era considerablemente más alto que denunciado previamente en juicios clínicas, los autores escribieron.

En “seguro y la eficacia de la vida real de Lumacaftor-Ivacaftor en pacientes con fibrosis quística,” el Doctor en Medicina, el doctorado, y los colegas de Pierre-Régis Burgel denuncian sobre su estudio de 845 pacientes (292 adolescentes, 553 adultos) que fueron tratados en 47 centros de la fibrosis quística en Francia.

La fibrosis quística es causada por mutaciones en el gen del regulador de la conductancia de la transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística. En 2015 Food and Drug Administration y la dependencia de remedio europeo aprobaron lumacaftor-ivacaftor en tratar a los pacientes que han heredado el mismo gen defectuoso de CFTR, conocido científico como la mutación de Phe508del, de sus padres.

Aserrábamos al hilo que era importante obtener datos posteriores a la comercialización de la vida real en una población grande de pacientes no seleccionados con el cf. Nuestras conclusión ofrecen un complemento útil a las juicios clínicas seleccionadas al azar en las cuales seleccionaron a los participantes sobre la base de consideraciones muy estrictas.”

El Dr. Régis Burgel, profesor de medicina en la universidad de París Descartes y médico en el hospital de Cochin, ayuda Publique Hôpitaux de París

El estudio encontró que los pacientes que tomaron lumacaftor-ivacaftor contínuo por 12 meses experimentaron:

  • un aumento del 3,67 por ciento en su por ciento predijo FEV1 . FEV1 es una dimensión importante de la función pulmonar que las dimensiones cuánto aire una persona puede fuertemente exhalar en un segundo después de una respiración profunda. El por ciento previsto compara como de bien un paciente hizo en la prueba a como de bien la misma persona con los pulmones sanos haría.
  • Un aumento de peso por aproximadamente 2 a 3 kilogramos (4.5-6.5 libras.).
  • Una reducción del 35 por ciento en cursos de antibióticos intravenosos.

Los investigadores encontraron que el 18,2 por ciento de participantes en el estudio salió. Según los autores, esto estaba “marcado” más arriba que “juicios clínicas giratorias,” en cuál interrumpió el menos de 5 por ciento de pacientes la terapia de la combinación. De acuerdo con sus conclusión, los autores creen que los regímenes más altos en el estudio actual eran probables el resultado de alistar a una parte más elevada de pacientes con enfermedad respiratoria severa. Sin embargo, los regímenes de la discontinuación en pacientes con una enfermedad más suave eran también tres veces más arriba que en juicios clínicas, probablemente porque estos pacientes tenían enfermedad menos estable, los autores dijeron.

Casi la mitad de los pacientes que interrumpieron el tratamiento hicieron tan debido a acciones respiratorias adversas y más que un cuarto interrumpió el tratamiento debido a las acciones no-respiratorias adversas, problemas lo más a menudo posible digestivos.

Otro estudia conclusión:

  • Los pacientes que interrumpieron el tratamiento eran más probables haber experimentado una exacerbación después IV de antibióticos en el año antes de tomar la droga de combinación.
  • Los adultos eran más probables que adolescentes interrumpir el tratamiento.
  • Los adultos, pero no los adolescentes, que interrumpieron terapia estaban en de alto riesgo de la disminución rápida1 de FEV, de la disminución de BMI y de las exacerbaciones respiratorias múltiples.
  • La terapia de la combinación fue asociada a una reducción en frecuente (las exacerbaciones del ≥ 2) por año.

“Para los pacientes que pueden continuar lumacaftor-ivacaftor, hay clínico mejoría significativa en enfermedad respiratoria y estado alimenticio,” el Dr. Burgel dijo. “Sin embargo, nuestro estudio encontró que las ventajas y los riesgos de nuevas terapias no se pueden extrapolar a los pacientes que fueron excluidos de juicios clínicas.”