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La malattia celiaca può ora essere curabile con le nanoparticelle biodegradabili

Una prova di fase 2 conclusiva appena indica che la gente con la malattia celiaca può ora potere sperare per una maturazione, con un trattamento che rende il sistema immunitario tollerante verso glutine. Ciò ha potuto finalmente permettere affinchè tali persone mangi gli alimenti contenenti glutine senza timore.

Lo studio è stato presentato il 22 ottobre alla settimana 2019 (i gastroenterologi europei di UEG che si incontrano) a Barcellona.

Che cosa è malattia celiaca?

La malattia celiaca è un disordine immune-mediato cronico geneticamente determinato dove le risposte immunitarie anormali ai peptidi del glutine piombo a piccolo danno mucoso intestinale. Gli studi basati sulla popolazione recenti negli Stati Uniti indicano che la prevalenza della malattia celiaca è intorno 1% e circa 0,5% globalmente. La soglia di glutine quotidiano che provocherà ferite mucose in entrambi gli adulti e bambini è 10 a 50mg al giorno - o circa il 1/100th di una fetta di pane.

Attualmente, non c'è maturazione per questa circostanza. Il solo modo tenere l'intestino sano è di evitare il glutine a tutti i costi, che è a volte un affare costoso, oltre alla difficoltà di assicurazione che l'alimento venduto nel mercato è sempre completamente esente da glutine. Oltre a queste emissioni economiche e correlate con la salute, i pazienti lo trovano difficile mangiare fuori, con l'incertezza di individuazione dell'alimento senza glutine.

Quando la malattia celiaca direzione, i soli medici di cosa possono fare deve prescrivere i medicinali che sopprimono il sistema immunitario. Sebbene questo tipo di trattamento allevii alcuni aspetti della malattia indebolendo l'attacco immune all'intestino, c'è un rischio aumentato associato di infezione. Inoltre, molte di queste droghe hanno effetti collaterali.

La malattia celiaca può causare i sintomi compreso dolore, diarrea, la nausea ed il vomito addominali. Le complicazioni a lungo termine della malattia celiaca possono comprendere la malnutrizione, l'osteoporosi accelerata, i problemi di sistema nervoso ed i problemi relativi alla riproduzione. Corrente il solo trattamento disponibile per i pazienti con la malattia celiaca sta mantenendo una dieta senza glutine, che comprende l'evitare rigoroso e per tutta la vita l'esposizione alle proteine del glutine da grano, l'orzo e la segale, che non è sempre efficace.

Malattia celiaca. Villi normali ed atrofia villous. Credito di immagine: Designua/Shutterstock
Malattia celiaca. Villi normali ed atrofia villous. Credito di immagine: Designua/Shutterstock

Un nuovo approccio

Nell'approccio attuale, il sistema immunitario non è soppresso ma outwitted facendo uso dei sui propri strumenti per girare il corso della malattia indietro direzione alla root - il riconoscimento della proteina del glutine come (antigene non Xeros “di non auto ").

I ricercatori concentrati sulla produzione della nanoparticella hanno composto di un materiale biodegradabile, che incorpora una proteina importante del glutine chiamata gliadina. Questa nanoparticella è destinata per funzionare come cavallo di Troia, rubacchiante dopo le difese immuni celando l'allergene del glutine ad una in una copertura adatta a host. La speranza è che il sistema immunitario trascurerà la nanoparticella iniettato nella circolazione del paziente poiché non percepisce alcuni cattivi o segnali tossici. La nanoparticella è stata nel portare ai parecchi decenni, nel laboratorio di Stephen Miller.

Al punto seguente, la nanoparticella, non essendo particolarmente utile all'organismo, sarà inghiottita dai macrofagi, che sono le celle immuni preoccupate dell'eliminazione del materiale riciclato e del detrito prodotto tramite usura normale, dall'organismo. Tuttavia, i macrofagi egualmente antigene-stanno presentando le celle ed il modo presentano gli antigeni (o gli allergeni) al soldato che le celle del sistema immunitario determina il destino dell'antigene. Se i macrofagi presentano l'antigene come uno che appartiene all'organismo stesso (come “auto-antigene„, in altre parole), il sistema immunitario lo accetta indiscutibilmente. Da quel momento in poi, i ricercatori sperano, il riconoscimento immune di glutine poichè qualche cosa di non Xeros ed essere attaccato sarà risistemato ad una regolazione più normale.

Lo studio

Nel test clinico di fase 2, la nanoparticella gliadina-contenente CNP-101 è stata presentata nei pazienti con la malattia celiaca. Una settimana dopo, i pazienti sono stati dati il glutine per un periodo di 14 giorni. Un gruppo di controllo dei pazienti celiaci esposti a glutine allo stesso tempo ha mostrato le risposte immunitarie significative con la lesione risultante alle mucose dell'intestino tenue. Tuttavia, il gruppo di CNP-101-treated ha avuto soltanto un decimo della risposta infiammatoria a gliadina indicata dal gruppo non trattato. Ciò ha indicato che l'iniezione di nanoparticella potrebbe evitare la lesione infiammatoria glutine-associata.

Implicazioni

La malattia celiaca è stata scelta come l'obiettivo per alla la terapia basata a nanoparticella CNP-101 a causa della natura conosciuta dell'antigene causativo - glutine nella dieta. In molti altri termini autoimmuni quale lupus, l'antigene esatto che avvia la risposta immunitaria inadeguato diretta rimane sconosciuto malgrado i tentativi intensivi della ricerca.

L'immunologo del veterano ed il ricercatore Stephen Miller dice, “questa è la prima dimostrazione che la tecnologia funziona in pazienti. Egualmente abbiamo indicato che possiamo incapsulare la mielina nella nanoparticella per indurre la tolleranza a quella sostanza nei modelli di sclerosi a placche, o mettere una proteina dalle beta celle pancreatiche per indurre la tolleranza ad insulina in diabete di tipo 1 modella.„

La nanoparticella CNP-101 è stata sviluppata prodotti farmaceutici la srl (una società di COUR di biotecnologia fondata da Miller con altri), nell'ambito di una licenza dai ricercatori e da stato dato della via accelerata dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA). I prodotti farmaceutici di Takeda si è preso per mano con COUR per sviluppare commercialmente questa droga d'investigazione e per venderlo globalmente. COUR aspetta con impazienza di adottare l'approccio più ulteriormente per indurre la tolleranza immunitaria nell'allergia dell'arachide e nella sclerosi a placche, inizialmente e poi altre circostanze autoimmuni col passare del tempo, secondo John Puisis, il presidente e direttore generale di COUR.

Dr. Liji Thomas

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Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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