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Système neuf de « retouche de perfection » de génome de CRISPR

Le gène éditant pour rectifier les erreurs génétiques et retirant le risque de maladies héréditaires peut bientôt devenir réalité. Les chercheurs ont proposé une technologie neuve de retouche de gène qui pourrait aider des patients présentant l'anémie de cellule falciforme et lever 89 pour cent d'autres anomalies génétiques. Cette technique neuve est appelée « la retouche principale » et est développée et modifiée par une équipe à l'institut grand du MIT et du Harvard. Les résultats de leurs découvertes initiales ont été publiés dans une étude dans la nature de tourillon cette semaine.

Les chercheurs expliquent que la retouche CROQUANTE de gène était et est toujours l'un des outils de retouche de gène les plus puissants qui est procurable aujourd'hui. Les experts avaient travaillé avec la technique CRISPR-cas9 où le cas9 est une protéine qui est comme des ciseaux qui coupent l'emplacement génétique spécifique dans les brins d'ADN et perturbent une mutation ou un changement. Ceci lui effectue un choix grand pour les maladies génétiques qui donnent droit en raison de la mutation unique où la technique peut agir. Deux-tiers des affections génétiques sont connus pour être provoqués par mutation génétique unique, le papier explique. CRISPR-cas9 a été la première fois employé en 2016 et depuis lors s'est avéré utile dans plusieurs études et expériences.

Retouche principale : Recherche-et-remontez la retouche de génome
Amorcez la retouche : Recherche-et-remontez la retouche de génome. Crédit d'image : https://www.broadinstitute.org

La retouche principale s'accumule sur la technique de retouche de CRISPR. Elle est plus polyvalente et peut être plus précise. Le de papier indique la retouche principale, « écrit directement l'information génétique neuve dans un site spécifique d'ADN » exactement. Dans ce type de retouche, il y a une protéine différente de coupe qui a combiné cas9 et transcriptase inverse, qui peuvent également produire des brins d'ADN neufs et non seulement couper les endroits offensants. Utilisant cette technique l'équipe a prouvé qu'elles pourraient couper une séquence mutée de brin d'ADN et la remplacer par une boucle éditée à la localisation d'objectifs. Ceci signifie que l'omission et la mise en place dans le génome humain est devenue plus facile, expliqué les chercheurs. Les boucles insérées n'ont aucun risque de se briser et des parties entières pourraient être modifiées utilisant cette technique, elles ont écrit. Ceci signifie également que 89 pour cent des maladies provoquées par variation génétique pourraient être traités utilisant cette technique, elles a écrit.

David Liu, auteur de l'étude, dans un communiqué de presse grand d'institut a dit dans une déclaration, « avec la retouche principale, nous pouvons maintenant directement rectifier la mutation d'anémie à hématies falciformes de nouveau à la séquence normale et retirer les quatre bases supplémentaires d'ADN qui entraînent la maladie de Tay Sachs, sans couper l'ADN entièrement ou avoir besoin des matrices d'ADN. » Andrew Anzalone, un autre auteur ajouté, « la souplesse d'utilisation d'éditer principal est rapidement devenu apparent pendant que nous développions cette technologie. Le fait que nous pourrions directement copier l'information génétique neuve dans un site d'objectif était une révélation. Nous avons été réellement excités. » Liu est le chef du laboratoire où Anzalone et d'autres ont fonctionné à développer la technique principale de retouche. « Les éditeurs principaux sont plutôt des équipements de traitement de texte capables de rechercher des séquences d'ADN visées et de les remplacer avec précision par les brins d'ADN édités. » Liu a dit.

Comme une prochaine opération que l'équipe travaille à perfectionner leur technique afin de travailler sur tous les types de cellules et explore également les utilisations potentielles pour leur technique. Différents modèles des maladies seraient explorés pour voir que les utilisations potentielles de cette technique indiquent les chercheurs. Ils recherchent des demandes thérapeutiques de leur technique neuve, ils ont expliqué. Ils ont essayé 175 le gène que différent édite avec leur technique et ont été couronnés de succès en modifiant les séquences génétiques pour l'anémie de cellule falciforme et la maladie de Tay Sach écrivent les chercheurs.

« La retouche principale est réellement une opération - et potentiellement un pas important - vers cette aspiration à long terme de l'inducteur dans lequel nous essayons de pouvoir effectuer juste au sujet de n'importe quel genre de modification d'ADN que n'importe qui veut juste à environ n'importe quel site dans le génome humain, » Liu avons dit.

Les chercheurs et d'autres experts sont d'avis que la retouche de gène est un domaine d'études se développant rapidement et serait bientôt la réponse au démontage des gènes mutés et offensifs pour aider des êtres humains à éviter les maladies telles que la surdité génétique, la maladie d'Alzheimer, les troubles neurodevelopmental, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington et même la cardiopathie et l'obésité. Il y a cependant des enjeux éthiques qui grippent les avances de technologie de retouche de gène. La manipulation non-thérapeutique des embryons humains pourrait mener à des êtres humains peut-être plus beaux mais peut également mener aux mutations fortuites et les maladies et les préoccupations neuves de santé, chercheurs croient.

Les histoires des préoccupations éthiques avec la retouche aveugle de gène ont apparu au cours des derniers mois avec le bout par le scientifique chinois il Jiankui qui avait l'habitude la technique de retouche de gène sur les embryons humains et les réclamations pour avoir produit deux bébés qui seraient résistants à attraper l'infection à VIH et le SIDA. Sa recherche a été condamnée comme non conformiste et « abominable » par les forum scientifiques chinois ainsi qu'internationaux.

CRISPR : Retouche de gène et au-delà

CRISPR: Gene editing and beyond
Source:
Journal reference:

Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA, Andrew V. Anzalone, Peyton B. Randolph, Jessie R. Davis, Alexander A. Sousa, Luke W. Koblan, Jonathan M. Levy, Peter J. Chen, Christopher Wilson, Gregory A. Newby, Aditya Raguram & David R. Liu, https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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