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Nuovo genoma sistema “modificante„ principale di CRISPR

Il gene che modifica per correggere le faglie genetiche e che elimina il rischio di malattie ereditarie può presto trasformarsi nella realtà. I ricercatori hanno fornito un nuovo gene che modificano la tecnologia che potrebbe aiutare i pazienti con l'anemia falciforme ed aumentare 89 per cento di altri difetti genetici. Questa nuova tecnica è chiamata “la perfezione che modifica„ e sta sviluppanda e modificanda da un gruppo al vasto istituto del MIT e di Harvard. I risultati dei loro risultati iniziali sono stati pubblicati in uno studio nella natura del giornale questa settimana.

I ricercatori spiegano che modificare CROCCANTE del gene era ed ancora è uno del gene più potente che modifica gli strumenti che è oggi disponibile. Gli esperti stanno lavorando con la tecnica CRISPR-cas9 dove il cas9 è una proteina che è come un paio di forbici che taglia la posizione genetica specificata nei fili del DNA ed interrompe una mutazione o un'alterazione. Ciò le opera una grande scelta per le malattie genetiche che risultano dovuto la mutazione unica dove la tecnica può agire. Due terzi delle malattie genetiche sono conosciuti per essere causati dalla mutazione genetica unica, il documento spiegano. CRISPR-cas9 in primo luogo è stato usato nel 2016 e da allora è stato trovato per essere utile in parecchi studi ed esperimenti.

Modificare principale: Ricerca-e-sostituisca modificare del genoma
Inneschi modificare: Ricerca-e-sostituisca modificare del genoma. Credito di immagine: https://www.broadinstitute.org

Modificare di perfezione si accumula sul CRISPR che modifica la tecnica. È più versatile e può essere più accurato. Il di carta dice modificare principale, “direttamente redige esattamente le nuove informazioni genetiche in un sito specificato del DNA„. In questo tipo di modificare, c'è una proteina differente di taglio che ha combinato cas9 e il transcriptase inverso, che possono anche generare i nuovi fili di DNA e non solo tagliare le aree offendenti. Facendo uso di questa tecnica il gruppo ha indicato che potrebbero tagliare una sequenza mutata del filo del DNA e sostituirlo con un filo modificato alla posizione dell'obiettivo. Ciò significa che l'eliminazione e l'inserzione all'interno del genoma umano è diventato più facili, spiegato i ricercatori. I fili inseriti non hanno rischio di rottura e le sezioni intere potrebbero essere alterate facendo uso di questa tecnica, essi hanno scritto. Ciò egualmente significa che 89 per cento delle malattie causate tramite la variazione genetica potrebbero essere trattati facendo uso di questa tecnica, essi ha scritto.

David Liu, autore dello studio, in un vasto comunicato stampa dell'istituto ha detto in un'istruzione, “con modificare principale, possiamo ora direttamente correggere la mutazione di anemia faciforme di nuovo alla sequenza normale ed eliminare le quattro basi extra del DNA che causano il malattia di Tay-Sachs, senza tagliare il DNA interamente o avere bisogno dei modelli del DNA.„ Andrew Anzalone, un altro autore aggiunto, “la versatilità di perfezione che modifica rapidamente è diventato evidente mentre abbiamo sviluppato questa tecnologia. Il fatto che potremmo direttamente copiare le nuove informazioni genetiche in un sito dell'obiettivo era una rivelazione. Eravamo realmente emozionanti.„ Liu è la testa del laboratorio in cui Anzalone ed altri hanno funzionato a sviluppare la tecnica modificante principale. “Gli editori principali sono più simile agli elaboratori di testi capaci di ricerca le sequenze mirate a del DNA e precisamente di sostituzione loro con i fili modificati del DNA.„ Liu ha detto.

Come un punto seguente che il gruppo sta lavorando a perfezionare la loro tecnica in modo da lavorare a tutti i tipi di celle ed egualmente che sta esplorando gli usi potenziali per la loro tecnica. I modelli differenti delle malattie sarebbero esplorati per vedere che gli usi potenziali di questa tecnica dicono i ricercatori. Stanno cercando le domande terapeutiche di loro nuova tecnica, essi hanno spiegato. Hanno provato 175 modifiche differenti del gene con la loro tecnica e sono riusciti nell'alterazione delle sequenze genetiche per l'anemia falciforme e la malattia di Tay Sach scrive i ricercatori.

“Modificare principale è realmente un punto - e potenzialmente un punto significativo - verso questa aspirazione a lungo termine del campo in cui stiamo provando a potere fare appena circa qualunque genere di cambiamento del DNA che chiunque vuole appena a circa tutto il sito nel genoma umano,„ Liu abbiamo detto.

I ricercatori ed altri esperti ritengono che modificare del gene è un campo di studio rapido di sviluppo e presto sarebbe la risposta a rimozione dei geni mutati e offensivi per aiutare gli esseri umani ad evitare le malattie quali la sordità genetica, il morbo di Alzheimer, i disordini neurodevelopmental, la malattia di Huntington, della malattia del Parkinson e perfino la malattia di cuore e l'obesità. Ci sono tuttavia emissioni etiche che legano il gene che modifica gli avanzamenti della tecnologia. La manipolazione non terapeutica degli embrioni umani potrebbe piombo agli esseri umani forse più belli ma può anche piombo alle mutazioni non intenzionali e le nuove malattie e preoccupazioni di salubrità, ricercatori credono.

Le storie delle preoccupazioni etiche per modificare indiscriminante del gene sono emerso negli ultimi mesi con l'ultimo dallo scienziato cinese lui Jiankui che ha usato il gene che modifica la tecnica sugli embrioni umani e sui reclami per creare due bambini che sarebbero resistenti ad ottenere l'infezione HIV e l'AIDS. La sua ricerca è stata condannata come immorale e “abominabile„ dal cinese come pure dai forum scientifici internazionali.

CRISPR: Gene che modifica e di là

Source:
Journal reference:

Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA, Andrew V. Anzalone, Peyton B. Randolph, Jessie R. Davis, Alexander A. Sousa, Luke W. Koblan, Jonathan M. Levy, Peter J. Chen, Christopher Wilson, Gregory A. Newby, Aditya Raguram & David R. Liu, https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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