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Genoma novo sistema “de edição” principal de CRISPR

O gene que edita para corrigir falhas genéticas e que remove o risco de doenças hereditárias pode logo transformar-se realidade. Os pesquisadores vieram acima com um gene novo que editam a tecnologia que poderia ajudar pacientes com anemia da célula falciforme e levantar 89 por cento de outros defeitos genéticos. Esta técnica nova é chamada a “prima que edita” e está sendo desenvolvida e alterada por uma equipe no instituto largo do MIT e do Harvard. Os resultados de seus resultados iniciais foram publicados em um estudo na natureza do jornal esta semana.

Os pesquisadores explicam que a edição TORRADA do gene era e ainda é um do gene o mais poderoso que edita ferramentas que está disponível hoje. Os peritos têm trabalhado com a técnica CRISPR-cas9 onde o cas9 é uma proteína que seja como um par de tesouras que corte o lugar genético especificado nas costas do ADN e interrompa uma mutação ou uma alteração. Isto faz-lhe uma grande escolha para as doenças genéticas que resultam devido à única mutação de ponto onde a técnica pode actuar. Dois terços das desordens genéticas são sabidas para ser causadas pela mutação genética do único ponto, o papel explicam. CRISPR-cas9 foi usado primeiramente em 2016 e tem sido encontrado desde então para ser útil em diversos estudos e experiências.

Edição principal: Busca-e-substitua a edição do genoma
Apronte a edição: Busca-e-substitua a edição do genoma. Crédito de imagem: https://www.broadinstitute.org

A edição da prima acumula-se no CRISPR que edita a técnica. É mais versátil e pode ser mais exacta. O de papel diz a edição principal, “redige directamente a informação genética nova em um local especificado do ADN” exactamente. Neste tipo de edição, há uma proteína diferente da estaca que combine cas9 e o transcriptase reverso, que podem igualmente gerar costas novas do ADN e não somente cortar as áreas de ofensa. Usando esta técnica a equipe mostrou que poderia cortar uma seqüência transformada da costa do ADN e a substituir com uma costa editada no lugar do alvo. Isto significa que o supressão e a inserção dentro do genoma humano se tornaram mais fáceis, explicado os pesquisadores. As costas introduzidas não têm nenhum risco de quebra e as secções inteiras poderiam ser alteradas usando esta técnica, elas escreveram. Isto igualmente significa que 89 por cento das doenças causadas pela variação genética poderiam ser tratados usando esta técnica, elas escreveu.

David Liu, autor do estudo, em um comunicado de imprensa largo do instituto disse em uma indicação, “com edição principal, nós podemos agora directamente corrigir a mutação da anemia de hemácias falciformes de volta à seqüência normal e remover as quatro bases extra do ADN que causam a doença de Tay Sachs, sem cortar o ADN inteiramente ou precisar moldes do ADN.” Andrew Anzalone, um outro autor adicionado, “a versatilidade da prima que edita rapidamente tornou-se aparente enquanto nós desenvolvemos esta tecnologia. O facto de que nós poderíamos directamente copiar a informação genética nova em um local do alvo era uma revelação. Nós éramos realmente entusiasmado.” Liu é a cabeça do laboratório onde Anzalone e outro trabalharam em desenvolver a técnica de edição principal. “Os editores principais são mais como os tratamentos de textos capazes da pesquisa por seqüências visadas do ADN e precisamente de substitui-las com as costas editadas do ADN.” Liu disse.

Como um passo seguinte que a equipe está trabalhando em aperfeiçoar sua técnica para trabalhar em todos os tipos de pilhas e igualmente está explorando os usos potenciais para sua técnica. Os modelos diferentes das doenças seriam explorados para considerar que os usos potenciais desta técnica dizem os pesquisadores. Estão procurando pedidos terapêuticos para sua técnica nova, eles explicaram. Tentaram 175 que o gene diferente edita com sua técnica e foram bem sucedidos em alterar as seqüências genéticas para a anemia da célula falciforme e a doença de Tay Sach escreve os pesquisadores.

“A edição principal é realmente uma etapa - e potencial uma etapa significativa - para esta aspiração a longo prazo do campo em que nós estamos tentando poder fazer apenas sobre qualquer tipo da mudança do ADN que qualquer um quiser apenas em aproximadamente todo o local no genoma humano,” Liu dissemos.

Os pesquisadores e outros peritos opinam que a edição do gene é um campo de estudo ràpida se tornando e seria logo a resposta à remoção dos genes transformados e ofensivos para ajudar seres humanos a evitar doenças tais como a surdez genética, a doença de Alzheimer, desordens neurodevelopmental, doença de Parkinson, doença de Huntington e mesmo doença cardíaca e obesidade. Há contudo as edições éticas que ligam o gene que edita avanços da tecnologia. A manipulação Nontherapeutic dos embriões humanos poderia conduzir aos seres humanos talvez mais atraentes mas pode igualmente conduzir às mutações sem intenção e as doenças e os interesses novos da saúde, pesquisadores acreditam.

As histórias estar relacionados éticos com edição indiscriminada do gene emergiram ao longo dos últimos meses com o último pelo cientista chinês ele Jiankui que usou o gene que edita a técnica em embriões humanos e em reivindicações para ter criado dois bebês que seriam resistentes a ficar a infecção pelo HIV e o AIDS. Sua pesquisa foi condenada como não-ético e “abominável” por fóruns científicos chineses assim como internacionais.

CRISPR: Gene que edita e além

Source:
Journal reference:

Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA, Andrew V. Anzalone, Peyton B. Randolph, Jessie R. Davis, Alexander A. Sousa, Luke W. Koblan, Jonathan M. Levy, Peter J. Chen, Christopher Wilson, Gregory A. Newby, Aditya Raguram & David R. Liu, https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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