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Nuevo genoma sistema “que corrige” primero de CRISPR

El gen que corrige para corregir averías genéticas y que quita el riesgo de enfermedades hereditarias puede pronto convertirse en realidad. Los investigadores han subido con un nuevo gen que corregían la tecnología que podría ayudar a pacientes con anemia de la célula falciforme y subir el 89 por ciento de otros defectos genéticos. Esta nueva técnica se llama la “prima que corrige” y está siendo desarrollada y modificada por personas en el instituto amplio del MIT y de Harvard. Los resultados de sus conclusión iniciales se han publicado en un estudio en la naturaleza del gorrón esta semana.

Los investigadores explican que el corregir QUEBRADIZO del gen era y sigue siendo uno del gen más potente que corregía las herramientas que está disponible hoy. Los expertos han estado trabajando con la técnica CRISPR-cas9 donde está una proteína el cas9 que es como un par de tijeras que corte la situación genética especificada en los cabos de la DNA y rompa una mutación o un cambio. Esto le toma una gran decisión para las enfermedades genéticas que resultan debido a la mutación monopunto donde la técnica puede actuar. Dos tercios de los desordenes genéticos se saben para ser causados por la mutación genética monopunto, el papel explica. CRISPR-cas9 primero fue utilizado en 2016 y se ha encontrado desde entonces para ser útil en varios estudios y experimentos.

El corregir primero: Búsqueda-y-reemplace corregir del genoma
Prepare corregir: Búsqueda-y-reemplace corregir del genoma. Haber de imagen: https://www.broadinstitute.org

El corregir de la prima se acumula en el CRISPR que corrige técnica. Es más versátil y puede ser más exacto. El de papel dice corregir primero, “escribe directamente la nueva información genética en un sitio especificado de la DNA” exacto. En este tipo de corregir, hay una diversa proteína del corte que combinó cas9 y el transcriptase reverso, que pueden también generar nuevos cabos de la DNA y no sólo cortar las áreas que ofenden. Usando esta técnica las personas mostraron que podrían cortar una serie transformada del cabo de la DNA y reemplazarla por un cabo corregido en la situación del objetivo. Esto significa que la supresión y la inserción dentro del genoma humano ha llegado a ser más fáciles, explicado los investigadores. Los cabos insertados no tienen ningún riesgo de fractura y las secciones enteras se podrían alterar usando esta técnica, ellas escribieron. Esto también significa que el 89 por ciento de las enfermedades causadas por la variación genética se podría tratar usando esta técnica, ellas escribió.

David Liu, autor del estudio, en un comunicado de prensa amplio del instituto dijo en una declaración, “con corregir primero, podemos ahora corregir directamente la mutación de la anemia de células falciformes de nuevo a la serie normal y quitar las cuatro bases extras de la DNA que causan la enfermedad de Tay Sachs, sin cortar la DNA totalmente o la necesidad de patrones de la DNA.” Andrew Anzalone, otro autor adicional, “la flexibilidad de la prima que corregía rápidamente hizo evidente mientras que desarrollamos esta tecnología. El hecho de que podríamos copiar directamente la nueva información genética en un sitio del objetivo era una revelación. Éramos realmente emocionados.” Liu es el jefe del laboratorio en donde Anzalone y otros trabajaron en desarrollar la técnica que corregía primera. Los “editores primeros están más bién los procesadores de textos capaces de explorar para las series apuntadas de la DNA y exacto de reemplazarlas por los cabos corregidos de la DNA.” Liu dijo.

Como un paso siguiente que las personas están trabajando en perfeccionar su técnica para trabajar en todos los tipos de células y también que están explorando las aplicaciones potenciales para su técnica. Diversos modelos de las enfermedades serían explorados para considerar que las aplicaciones potenciales de esta técnica dicen a los investigadores. Están buscando los usos terapéuticos para su nueva técnica, ellos explicaron. Han intentado 175 que diverso gen corrige con su técnica y han sido acertados en la alteración de las series genéticas para la anemia de la célula falciforme y la enfermedad de Tay Sach escribe a los investigadores.

El “corregir primero es realmente un paso - y potencialmente un paso importante - hacia esta aspiración a largo plazo del campo en el cual estamos intentando poder hacer apenas sobre cualquier clase de cambio de la DNA que cualquier persona quiera en apenas alrededor de cualquier sitio en el genoma humano,” Liu dijimos.

Los investigadores y otros expertos opinan que el corregir del gen es un campo rápidamente que se convierte del estudio y pronto sería la respuesta al retiro de los genes transformados y ofensivos para ayudar a seres humanos a evitar enfermedades tales como sordera genética, enfermedad de Alzheimer, desordenes neurodevelopmental, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington e incluso enfermedad cardíaca y obesidad. Hay sin embargo las entregas éticas que atan el gen que corrige avances de la tecnología. La manipulación no terapéutica de los embriones humanos podría llevar a seres humanos quizá más apuestos pero puede también llevar a las mutaciones involuntarias y las nuevas enfermedades y preocupaciones de la salud, investigadores creen.

Las historias de preocupaciones éticas con corregir indistinto del gen han emergido en los últimos meses con la horma por el científico chino él Jiankui que utilizó el gen que corregía técnica en embriones humanos y reclamaciones para haber creado a dos bebés que serían resistentes a conseguir la infección VIH y el SIDA. Su investigación ha sido condenada como poco ética y “abominable” por los foros científicos chinos e internacionales.

CRISPR: Gen que corrige y más allá

Source:
Journal reference:

Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA, Andrew V. Anzalone, Peyton B. Randolph, Jessie R. Davis, Alexander A. Sousa, Luke W. Koblan, Jonathan M. Levy, Peter J. Chen, Christopher Wilson, Gregory A. Newby, Aditya Raguram & David R. Liu, https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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