O tratamento novo mostra a promessa de inverter a doença celíaca

Resultados de um ensaio clínico novo da fase 2 que usa a tecnologia desenvolvida na mostra do noroeste da medicina é possível induzir a tolerância imune ao glúten nos indivíduos com doença celíaca. Os resultados podem pavimentar a maneira para que os pacientes celíacos tratados tolerem eventualmente o glúten em sua dieta.

Após o tratamento com a tecnologia, os pacientes podiam comer o glúten com uma redução substancial na inflamação. Os resultados igualmente mostram uma tendência para o intestino delgado dos pacientes de protecção da exposição do glúten.

Os resultados serão apresentados como apresentação um 22 de outubro dequebra na conferência européia da semana da gastroenterologia em Barcelona, Espanha.

A tecnologia é um nanoparticle biodegradável que contem o glúten que ensina o sistema imunitário que o antígeno (alérgeno) é seguro. O nanoparticle actua como um Trojan Horse, escondendo o alérgeno em um escudo amigável, para convencer o sistema imunitário para não o atacar.

Além da doença celíaca, encontrar ajusta a fase para a tecnologia -- um nanoparticle que contem o antígeno que provoca a alergia ou a doença auto-imune -- para tratar um anfitrião de outras doenças e alergias que incluem a esclerose múltipla, dactilografe - 1 diabetes, alergia do amendoim, asma e mais.

A tecnologia foi desenvolvida no laboratório de Stephen Miller, professor da microbiologia e da imunologia na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern, que passou as décadas que refinam a tecnologia.

Esta é a primeira demonstração que a tecnologia trabalha nos pacientes. Nós igualmente mostramos que nós podemos encapsular o myelin no nanoparticle para induzir a tolerância a essa substância em modelos da esclerose múltipla, ou para pôr uma proteína das beta pilhas pancreáticos para induzir a tolerância à insulina no tipo - 1 diabetes modela.”

Stephen Miller, professor da pesquisa de Judy Gugenheim da microbiologia e da imunologia, Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern

Quando o nanoparticle alérgeno-carregado é injectado na circulação sanguínea, o sistema imunitário não está estado relacionado com ele, porque considera a partícula como restos inócuos. Então o nanoparticle e sua carga escondida são consumidos por um macrófago, essencialmente uma pilha do aspirador de p30 que cancele restos e os micróbios patogénicos celulares do corpo.

“A pilha do aspirador de p30 apresenta o alérgeno ou antígeno ao sistema imunitário em uma maneira que diga, “nenhuma preocupação, esta pertence aqui, “” Miller disse. “O sistema imunitário fechou então seu ataque no alérgeno, e o sistema imunitário é restaurado ao normal.”

Na experimentação da doença celíaca, o nanoparticle foi carregado com a gliadina, o componente principal do glúten dietético, encontrou em cereais tais como o trigo. Uma semana após o tratamento, os pacientes foram alimentados o glúten por 14 dias. Sem tratamento, os pacientes celíacos que comem o glúten desenvolvido marcaram respostas imunes à gliadina e dano em seu intestino delgado.

Os pacientes celíacos trataram com o nanoparticle de COUR, CNP-101, mostraram a resposta menos imune da inflamação de 90% do que pacientes não tratados. Parando a resposta inflamatório, CNP-101 mostrou a capacidade proteger os intestinos de ferimento relativo glúten.

Não há actualmente nenhum tratamento para a doença celíaca.

Os “doutores podem somente prescrever a vacância do glúten, que não é sempre eficaz e não leva um pedágio social e econômico pesado para pacientes celíacos,” Miller disseram.

Aproximadamente 1% da população tem a doença celíaca, uma doença auto-imune séria em que a ingestão do glúten conduz para danificar no intestino delgado. Quando os povos com doença celíaca comerem o glúten (uma proteína encontrada no trigo), seu corpo monta uma resposta imune que ataque o intestino delgado.

As doenças auto-imunes geralmente podem somente ser tratadas com os suppressants imunes que fornecem algum relevo, mas minam o sistema imunitário e conduzem-no aos efeitos secundários tóxicos. CNP-101 não suprime o sistema imunitário mas reversos o curso da doença.

“A doença celíaca é ao contrário de muitas outras desordens auto-imunes porque o antígeno de ofensa (disparador ambiental) é conhecido -- glúten na dieta,” disse o Dr. Ciaran Kelly, professor de medicina na Faculdade de Medicina de Harvard e director do centro celíaco no centro médico do Deaconess de Beth Israel. “Isto faz a doença celíaca uma condição perfeita para endereçar usando esta nanoparticle emocionante aproximação imune induzida da tolerância.”

Kelly, que estará apresentando o sumário da pesquisa em Barcelona, tem trabalhado com Miller para aplicar a tecnologia e para definir a aproximação terapêutica a tratar a doença celíaca.

A nanotecnologia foi licenciada aos fármacos Co. de COUR, uma Biotech baseada em Northbrook e co-fundada por Miller. COUR desenvolveu CNP-101, que foi concedido o estado da via rápida dos E.U. Food and Drug Administration, e trazido a terapia aos pacientes em colaboração com fármacos de Takeda. Takeda anunciará terça-feira onde adquiriram uma licença global exclusiva desenvolver e comercializar esta medicina de investigação para a doença celíaca.

“Dado a licença por Takeda, COUR centrar-se-á sobre programas clínicos na alergia do amendoim e na esclerose múltipla no curto prazo, e alargam mesmo mais adicional ao longo do tempo,” disse John J. Puisis, presidente e director-geral de COUR.

Miller, que está no conselho consultivo científico de COUR, é um concessionário conservado em estoque e um consultante pago para a empresa. A Universidade Northwestern tem um interesse financeiro em COUR.