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Médicament neuf maintenant NHS traversants procurables Angleterre de mucoviscidose

Le 24 octobre 2019, patients (CF) de mucoviscidose réjouis aux nouvelles que trois ans d'entretiens entre l'institut national du R-U pour des pharmaceutiques de santé et d'excellence (GENTILLES) et de point d'intersection de soins avaient suivies à une compromission qui pourrait voir environ 5.000 patients accéder à un médicament potentiellement de sauvetage Orkambi appelé dans le mois prochain. Orkambi est perçu pour être un médicament de merveille de `' parce qu'il aide ces patients à respirer plus facile et à l'améliorer, et peut être aussi jeune commencé que deux ans.

Illustration médicale de vecteur de la fibrose 3d de Cystric. Crédit d
Illustration médicale de vecteur de la fibrose 3d de Cystric. Crédit d'image : medicalstocks/Shutterstock

Négociation pour une affaire juste

L'impasse précédente, en place depuis 2016, était parce que pensée GENTILLE le médicament trop cher à offrir par les NHS. NHS Angleterre sont le système de santé national pour le R-U. Le point d'intersection a rejeté le contre-offre par GENTIL en tant qu'étant si bas financer plus de recherche, et a demandé à l'organisme national d'agir « dans le meilleur intérêt » des patients avec cf. patients étaient désolé au délai, puisque le CF réduit rigoureusement l'espérance de vie, effectuant à de telles décisions les éditions urgentes à partir de leur point de vue.

Ceci a été réfléchi dans la transmission présentée par les ministres de santé du R-U, la saumure et le seigneur O'Shaughnessy de Steve, au vice-président principal Simon Bedson de point d'intersection. Il indique, en partie, « calent est réellement de l'essence.  Nous te demandons pendant qu'une question de la plus grande urgence à procéder aux négociations [pour fixer] atteignent à vos médicaments actuel qualifiés au R-U à un prix qui est rentable et juste. »

L'affaire est confidentielle, mais aura probablement comme conséquence les coûts annuels du médicament étant réduit beaucoup moins que le £100,000 initialement réglé par le point d'intersection (à ce que secrétaire Matt Hancock de santé appelle « un juste prix "), et de plus, deux autres médicaments seront donnés pour ceux qui ont besoin de elles - Symkevi et Kalydeco. Tandis que le premier est pour des patients 12 années et plus de, le deuxième peut être employé de 12 mois d'âge. La convention comprend un examen complet de toutes les caractéristiques de médicament par GENTIL pour assurer, notamment, sa rentabilité.

L'affaire a été réalisée avec le support actif du gouvernement écossais, qui a parvenu à une convention avec le point d'intersection il y a un mois. Elle signifie également le relief grand pour des milliers de patients et de leurs familles qui avaient fait campagne à l'appui de NHS Angleterre dans sa lutte d'obtenir le médicament relâché pour les patients BRITANNIQUES. Sous l'affaire, Orkambi sera également procurable en Irlande du Nord et au Pays de Galles pour le même prix si les gouvernements là désirent ainsi, bien qu'on ne le connaisse pas s'ils tireront profit de cette condition.

Mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique qui est associée à la production du mucus à l'excès épais et tenace des voies aériennes, menant à l'affection pulmonaire continuelle et insurmontable et à la mort prématurée. Les patients présentant la mucoviscidose meurent avant qu'ils atteignent leur trente-deuxième anniversaire dans environ la moitié des cas. Les mutations dans le gène CFTR sont responsables de la production des formes anormales de la protéine qui aide à transporter le sodium, le chlorure et l'eau dans et hors des cellules de fuselage - qui est responsable du mucus excessivement collant qui encrasse les voies aériennes et l'intestin. Affects de CF environ 30.000 patients aux USA, et environ 75.000 patients mondiaux.

Les patients et leurs familles avaient vu le médicament « balançant comme un raccord en caoutchouc » devant leurs yeux pendant des mois, seulement pour être refusé l'accès à lui. Les parents étaient unanimes dans leur plaisir, une mère (déambulateur de Christina) l'appelle « le meilleur [présent de Noël] jamais. » Simon Stevens, Chief Executive de NHS, commentaires sur la compromission en tant qu'étant « bon pour des patients et loyalement aux contribuables britanniques. » Le point d'intersection a indiqué qu'ils étaient heureux « d'obtenir nos médicaments aux patients de mucoviscidose dès que possible. »

Porte-parole David Ramsden de confiance de mucoviscidose également sonné dedans avec des mots de plus-value, par exemple, « c'est un jour très spécial… Je veux remercier des gens chacun qui a fait partie de cette campagne. »

Comment Orkambi fonctionne

Orkambi (un combo de lumacaftor/ivacaftor) a été conçu pour contrer la mutation de F508del, qui est de loin la plus courante des mutations Cf-entraînantes dans le gène CFTR. On l'indique pour des patients avec deux copies de cette mutation, que les moyens ils n'ont aucun gène CFTR fonctionnant du tout. On l'estime ainsi qu'il peut être utile pour environ 50% de patients de CF au R-U, qui numérotent environ 10.000 en tout. Lumacaftor est un correcteur, et porte la protéine défectueuse de glissière de chlorure sur la surface de cellules où ils peuvent être, alors que l'ivacaftor est un potentialisateur, et facilitent l'ouverture de ces glissières ainsi ils peuvent transporter des ions plus effectivement.

Et maintenant, Trikafta gagne l'approbation

Juste quelques jours plus tôt, les USA Food and Drug Administration (FDA) ont publié l'approbation pour un autre médicament neuf, Trikafta, également effectué par point d'intersection. Trikafta est une combinaison de trois médicaments (Elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor). Les deux premiers sont les correcteurs et le bout un potentialisateur de la protéine défectueuse.

Trikafta est signifié pour les patients qui ont au moins une copie de la mutation de F508del, et peut être employé dans les patients 12 ans et plus vieux. Il pourrait bénéficier ainsi 90% de patients de CF, le vaste la majorité d'entre eux ont un ou deux copies de cette mutation. Cependant, il vient avec un prix à payer lourd - bien plus de $300.000 selon le patient par an. La demande de règlement a augmenté la capacité pulmonaire des patients de CF de 14%, dans les tests cliniques.  Le saut de papier neuf de médicaments offre ainsi plus qu'une lueur d'espoir à ces patients.

Sources:
Dr. Liji Thomas

Written by

Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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