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Nuova droga ora NHS diretto disponibile Inghilterra di fibrosi cistica

Il 24 ottobre 2019, i pazienti di fibrosi (CF) cistica rallegrati alle notizie che tre anni di colloqui fra l'istituto nazionale del Regno Unito per i prodotti farmaceutici di salubrità e di eccellenza (PIACEVOLI) e di vertice di cura avevano riuscito a compromesso in grado di vedere circa 5.000 pazienti accedere potenzialmente ad un farmaco salvavita hanno chiamato Orkambi nel mese prossimo. Orkambi è percepito per essere una droga di meraviglia del `' perché aiuta questi pazienti a respirare più facile e migliorare e può essere giovane iniziato quanto due anni.

Illustrazione medica di vettore di fibrosi 3d di Cystric. Credito di immagine: medicalstocks/Shutterstock
Illustrazione medica di vettore di fibrosi 3d di Cystric. Credito di immagine: medicalstocks/Shutterstock

Negoziando per un affare equo

L'impasse precedente, sul posto dal 2016, era perché pensiero PIACEVOLE la droga troppo cara da offrire con NHS. NHS Inghilterra è il sistema sanitario nazionale per il Regno Unito. Il vertice ha rifiutato la controfferta da PIACEVOLE come essendo troppo basso costituire un fondo per la più ricerca ed ha chiesto all'organismo nazionale di agire “nell'interesse„ dei pazienti con il cfr. pazienti era devastante alla mora, poiché il CF drasticamente diminuisce la speranza di vita, rendente a tali decisioni le emissioni urgenti dalla loro prospettiva.

Ciò è stata riflessa nella comunicazione inviata dai ministri di salubrità del Regno Unito, dalla salamoia di Steve e dal signore O'Shaughnessy, a vice presidente senior Simon Bedson di vertice. Dice, in parte, “cronometra realmente è dell'essenza.  Gli chiediamo mentre un aspetto di massima urgenza da procedere ai negoziati [per garantire] accede a alle vostre medicine corrente concedute una licenza a nel Regno Unito ad un prezzo che è redditizio ed equo.„

L'affare è confidenziale, ma probabilmente provocherà i costi annuali della droga che è diminuita molto di meno che il £100,000 originalmente collocato dal vertice (a cui segretario Matt Hancock di salubrità chiama “un prezzo giusto ") ed inoltre, altre due droghe saranno fornite per coloro che le ha bisogno di - Symkevi e Kalydeco. Mentre il primo ha per i pazienti 12 anni e più, il secondo può essere usato a partire da 12 mesi dell'età. L'accordo comprende un esame completo di tutti i dati della droga da PIACEVOLE per assicurare, tra l'altro, la sua redditività.

L'affare è stato raggiunto con il supporto attivo del governo scozzese, che è venuto ad un accordo con il vertice un mese fa. Egualmente significa il grande sollievo per le migliaia di pazienti e di loro famiglie che stavano facendo una campagna a sostegno di NHS Inghilterra nella sua lotta per ottenere la droga rilasciata per i pazienti BRITANNICI. Nell'ambito dell'affare, Orkambi egualmente sarà disponibile in Irlanda del Nord e Galles per lo stesso prezzo se i governi là così desiderano, sebbene non sia conosciuto se approfitteranno di questa circostanza.

Fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica che è associata con la produzione di muco eccessivamente spesso e tenace dalle gallerie di ventilazione, piombo all'affezione polmonare cronica ed intrattabile ed alla morte prematura. I pazienti con fibrosi cistica muoiono prima che raggiungano il loro trentaduesimo compleanno a metà circa dei casi. Le mutazioni nel gene di CFTR sono responsabili della produzione dei moduli anormali della proteina che contribuisce a trasportare il sodio, il cloruro e l'acqua dentro e fuori dei somatociti - che è responsabile del muco eccessivamente appiccicoso che ostruisce le gallerie di ventilazione e l'intestino. Influenze dei CF circa 30.000 pazienti negli Stati Uniti e circa 75.000 pazienti universalmente.

I pazienti e le loro famiglie stanno vedendo la droga “che ciondolano come una carota„ davanti ai loro occhi per i mesi, solo per essere negato l'accesso. I genitori erano unanimi nella loro delizia, una madre (camminatore di Christina) che la chiama “il migliore presente [di Natale] mai.„ Simon Stevens, amministratore delegato di NHS, osservazioni sul compromesso come essendo “buono per i pazienti e correttamente ai contribuenti britannici.„ Il vertice ha detto che erano felici “di ottenere appena possibile le nostre medicine ai pazienti di fibrosi cistica.„

Portavoce David Ramsden di fiducia di fibrosi cistica anche chimed dentro con le parole di apprezzamento, ad esempio, “questo è un giorno molto speciale… Voglio ringraziare la gente ognuno che abbia fa parte di questa campagna.„

Come Orkambi funziona

Orkambi (un lumacaftor/ivacaftor combinato) è stato destinato per ricambiare la mutazione di F508del, che è di gran lunga il più comune delle mutazioni Cf-causanti nel gene di CFTR. È indicato per i pazienti con due copie di questa mutazione, che i mezzi essi non hanno geni di lavoro di CFTR affatto. È stimato così che possa essere utile per circa 50% dei pazienti dei CF nel Regno Unito, che numerano circa 10.000 in tutto. Lumacaftor è un correttore e porta la proteina difettosa del canale del cloruro alla superficie delle cellule in cui possono essere, mentre il ivacaftor è un potenziatore e facilitano l'apertura di questi canali in modo da possono trasportare gli ioni più efficacemente.

Ed ora, Trikafta guadagna l'approvazione

Appena una coppia di giorni più presto, gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno pubblicato l'approvazione per un'altra nuova droga, Trikafta, anche fatto dal vertice. Trikafta è una combinazione di tre droghe (Elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor). I primi due sono correttori e l'ultimo un potenziatore della proteina difettosa.

Trikafta è significato per i pazienti che hanno almeno una copia della mutazione di F508del e può essere utilizzato in pazienti 12 anni e più vecchi. Potrebbe avvantaggiare così 90% dei pazienti dei CF, la vasta maggioranza di cui ha una o due copia di questa mutazione. Tuttavia, viene con un prezzo da pagare vigoroso - bene oltre $300.000 per paziente all'anno. Il trattamento ha aumentato la capacità polmonare dei pazienti dei CF di 14%, nei test clinici.  Il nuovo pantano delle droghe offre così più di una luce di speranza a questi pazienti.

Sources:
Dr. Liji Thomas

Written by

Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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