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Droga nova agora NHS directo disponível Inglaterra da fibrose cística

O 24 de outubro de 2019, os pacientes da fibrose (CF) cística exultados na notícia que três anos de negociações entre o instituto nacional do Reino Unido para fármacos da saúde e da excelência (AGRADÁVEIS) e do vértice do cuidado tinham sucedido em um acordo que poderia considerar aproximadamente 5.000 pacientes aceder potencial a uma droga do salvamento chamaram Orkambi dentro do mês próximo. Orkambi é percebido para ser uma droga de maravilha do `' porque ajuda estes pacientes a respirar mais fácil e o melhorar, e pode ser tão novo começado quanto dois anos.

Ilustração médica do vector da fibrose 3d de Cystric. Crédito de imagem: medicalstocks/Shutterstock
Ilustração médica do vector da fibrose 3d de Cystric. Crédito de imagem: medicalstocks/Shutterstock

Negócio para um negócio justo

O empate precedente, no lugar desde 2016, era porque pensamento AGRADÁVEL a droga demasiado caro a oferecer com o NHS. O NHS Inglaterra é o sistema de saúde nacional para o Reino Unido. O vértice rejeitou a contra-oferta por AGRADÁVEL como sendo demasiado baixo financiar mais pesquisa, e pediu que o corpo nacional actuasse “no melhor interesse” dos pacientes com CF. pacientes era devastado no atraso, desde que o CF reduz dràstica a esperança de vida, fazendo a tais decisões edições urgentes de sua perspectiva.

Isto foi reflectido na comunicação enviada pelos ministros da saúde do Reino Unido, pela salmoura de Steve e pelo senhor O'Shaughnessy, ao vice-presidente superior Simon Bedson do vértice. Diz, na parte, “cronometra é realmente da essência.  Nós perguntamos-lhe enquanto uma matéria da urgência máxima a continuar com negociações [para se fixar] alcança a suas medicinas licenciadas actualmente no Reino Unido a preço que é eficaz na redução de custos e justo.”

O negócio é confidencial, mas conduzirá provavelmente aos custos anuais da droga que está sendo reduzida muito menos do que o £100,000 ajustado originalmente pelo vértice (ao que o secretário Matt Hancock da saúde chama “um preço justo "), e além, outras duas drogas serão fornecidas para aquelas que os precisam - Symkevi e Kalydeco. Quando o primeiro tiver para pacientes 12 anos velho e sobre, o segundo pode ser usado de 12 meses da idade. O acordo inclui uma revisão completa de todos os dados da droga por AGRADÁVEL para assegurar, entre outras coisas, sua rentabilidade.

O negócio foi conseguido com o apoio activo do governo escocês, que veio a um acordo com vértice um mês há. Igualmente significa o grande relevo para milhares de pacientes e de suas famílias que têm feito campanha a favor de NHS Inglaterra em seu esforço para obter a droga liberada para pacientes BRITÂNICOS. Sob o negócio, Orkambi igualmente estará disponível em Irlanda do Norte e em Gales para o mesmo preço se os governos lá desejam assim, embora não se sabe se se aproveitarão desta circunstância.

Fibrose cística

A fibrose cística é uma doença genética que seja associada com a produção de muco impropriamente grosso e tenaz das vias aéreas, conduzindo à doença pulmonar crônica e intratável e à morte prematura. Os pacientes com fibrose cística morrem antes que alcancem seu 3ò aniversário ao aproximadamente meio dos casos. As mutações no gene de CFTR são responsáveis para a produção de formulários anormais da proteína que ajuda a transportar o sódio, o cloreto e a água dentro e fora das pilhas de corpo - que é responsável para o muco excessivamente pegajoso que obstrui vias aéreas e o intestino. Influências dos CF aproximadamente 30.000 pacientes nos E.U., e aproximadamente 75.000 pacientes no mundo inteiro.

Os pacientes e suas famílias têm visto a droga “que oscilam como uma cenoura” na frente de seus olhos por meses, simplesmente para ser negado o acesso a ele. Os pais eram unânimes em seu prazer, uma matriz (caminhante de Christina) que chama o “o melhor presente [do Natal] nunca.” Simon Stevens, director-executivo do NHS, comentários no acordo como sendo “bom para pacientes e favoravelmente aos contribuintes britânicos.” O vértice disse que estavam contentes “de obter o mais cedo possível nossas medicinas aos pacientes da fibrose cística.”

Porta-voz David Ramsden da confiança da fibrose cística igualmente chimed dentro com palavras da apreciação, dizer, “este é um dia muito especial… Eu quero agradecer a povos todos que foi parte desta campanha.”

Como Orkambi trabalha

Orkambi (um lumacaftor/ivacaftor combinado) foi projectado opr a mutação de F508del, que é por muito a mais comum de mutações decausa no gene de CFTR. Indica-se para pacientes com as duas cópias desta mutação, que os meios eles não têm nenhum gene de trabalho de CFTR de todo. Calcula-se assim que pode ser do uso para aproximadamente 50% dos pacientes dos CF no Reino Unido, que numeram aproximadamente 10.000 em tudo. Lumacaftor é um corrector, e traz a proteína defeituosa do canal do cloreto à superfície da pilha onde podem estar, quando o ivacaftor for um potentiator, e facilitam a abertura destes canais assim que podem transportar íons mais eficazmente.

E agora, Trikafta ganha a aprovação

Apenas um par dias mais cedo, os E.U. Food and Drug Administration (FDA) emitiram a aprovação para uma outra droga nova, Trikafta, igualmente feito pelo vértice. Trikafta é uma combinação de três drogas (Elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor). Os primeiros dois são correctores e o último um potentiator da proteína defeituosa.

Trikafta é significado para os pacientes que têm pelo menos uma cópia da mutação de F508del, e pode ser usado nos pacientes 12 anos de idade e mais velhos. Poderia assim beneficiar 90% dos pacientes dos CF, a grande maioria de quem tem uma ou dois cópias desta mutação. Contudo, vem com um preço robusto - bem sobre $300.000 pelo paciente pelo ano. O tratamento aumentou a capacidade de pulmão de pacientes dos CF por 14%, nos ensaios clínicos.  O pântano novo das drogas oferece assim mais do que uma raia de esperança a estes pacientes.

Sources:
Dr. Liji Thomas

Written by

Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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