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Nueva droga ahora NHS directo disponible Inglaterra de la fibrosis quística

El 24 de octubre de 2019, los pacientes (CF) de la fibrosis quística disfrutados en las noticias que tres años de negociaciones entre el instituto nacional del Reino Unido para los productos farmacéuticos de la salud y de la excelencia (AGRADABLES) y del vértice del cuidado habían tenido éxito en un compromiso que podría considerar a cerca de 5.000 pacientes el acceder a una droga potencialmente salvavidas llamaron Orkambi dentro del mes pr'oximo. Orkambi se percibe para ser una droga de maravilla del `' porque ayuda a estos pacientes a respirar más fácil y a mejorarlo, y puede ser tan joven comenzado como dos años.

Ejemplo médico del vector de la fibrosis 3d de Cystric. Haber de imagen: medicalstocks/Shutterstock
Ejemplo médico del vector de la fibrosis 3d de Cystric. Haber de imagen: medicalstocks/Shutterstock

Negociación para un trato justo

El empate anterior, en el lugar desde 2016, era porque pensamiento AGRADABLE la droga demasiado cara a ofrecer con NHS. NHS Inglaterra es el sistema sanitario nacional para el Reino Unido. El vértice rechazó la contrapropuesta por AGRADABLE como siendo demasiado bajo financiar más investigación, y pidió que el organmismo nacional actuara “en el mejor interés” de pacientes con cf. pacientes fue devastado en el retraso, puesto que el CF reduce drástico esperanza de vida, haciendo tales decisiones entregas urgentes de su perspectiva.

Esto fue reflejada en la comunicación enviada por los ministros de la salud del Reino Unido, la salmuera y el señor O'Shaughnessy de Steve, al vicepresidente Simon Bedson del vértice. Dice, en parte, “cronometra está realmente de la esencia.  Le preguntamos mientras que una cuestión de la urgencia extrema a proceder con negociaciones [asegurar] llega hasta a su remedio autorizado actualmente en el Reino Unido en un precio que sea de poco costo y justo.”

El trato es confidencial, pero dará lugar probablemente a los costos anuales de la droga que es reducida mucho menos que el £100,000 fijado originalmente por el vértice (a lo que llama secretaria Matt Hancock de la salud “un precio justo "), y además, dos otras drogas serán ofrecidas para las que los necesiten - Symkevi y Kalydeco. Mientras que el primer es para los pacientes 12 años y encima, el segundo se puede utilizar a partir de 12 meses de la edad. El acuerdo incluye una revista completa de todos los datos de la droga por AGRADABLE para asegurar, entre otras cosas, su rentabilidad.

El trato fue logrado con el apoyo activo del gobierno escocés, que llegó a un acuerdo con vértice hace un mes. También significa el gran alivio para los millares de pacientes y de sus familias que habían estado haciendo campaña en apoyo de NHS Inglaterra en su lucha para conseguir la droga liberada para los pacientes BRITÁNICOS. Bajo trato, Orkambi también estará disponible en Irlanda del Norte y País de Gales para el mismo precio si los gobiernos allí desean tan, aunque no se sabe si se aprovecharán de esta condición.

Fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad genética que se asocia a la producción de moco indebidamente grueso y tenaz de las aerovías, llevando a la enfermedad pulmonar crónica e insuperable y a la muerte prematura. Los pacientes con fibrosis quística mueren antes de que logren su 32do cumpleaños por la mitad alrededor de los casos. Las mutaciones en el gen de CFTR son responsables de la producción de formas anormales de la proteína que ayuda a transportar el sodio, el cloruro y el agua dentro y fuera de las células de carrocería - que es responsable del moco excesivamente pegajoso que estorba las aerovías y la tripa. Influencias de los CF cerca de 30.000 pacientes en los E.E.U.U., y cerca de 75.000 pacientes por todo el mundo.

Los pacientes y sus familias han estado viendo la droga “que colgaban como una zanahoria” delante de sus aros por meses, sólo para ser negado el acceso a él. Los padres eran unánimes en su placer, un molde-madre (caminante de Christina) que lo llamaba “el mejor presente [de la Navidad] nunca.” Simon Stevens, ejecutivo de NHS, comentarios sobre el compromiso como siendo “bueno para los pacientes y favorablemente a los sujetos pasivos británicos.” El vértice dijo que estaban alegre “conseguir nuestro remedio a los pacientes de la fibrosis quística cuanto antes.”

Portavoz David Ramsden de la confianza de la fibrosis quística también chimed hacia adentro con palabras del aprecio, decir, “esto es un día muy especial… Quiero agradecer a gente todo el mundo que ha sido parte de esta campaña.”

Cómo Orkambi trabaja

Orkambi (un lumacaftor/ivacaftor combinado) se ha diseñado para contradecir la mutación de F508del, que es con mucho la más común de mutaciones CF-que causan en el gen de CFTR. Se indica para los pacientes con dos copias de esta mutación, que los medios ellos no tienen ningún gen de trabajo de CFTR en absoluto. Se estima así que puede ser de uso para el cerca de 50% de los pacientes de los CF en el Reino Unido, que numeran cerca de 10.000 en todos. Lumacaftor es corrector, y trae la proteína defectuosa del canal del cloruro a la superficie de la célula donde pueden estar, mientras que el ivacaftor es un potenciador, y facilitan el orificio de estos canales así que pueden transportar los iones más efectivo.

Y ahora, Trikafta gana la aprobación

Apenas un par de días anterior, los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) publicaron la aprobación para otra nueva droga, Trikafta, también hecho por vértice. Trikafta es una combinación de tres drogas (Elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor). Los primeros dos son correctores y la horma un potenciador de la proteína defectuosa.

Trikafta se significa para los pacientes que tienen por lo menos una copia de la mutación de F508del, y se puede utilizar en pacientes 12 años de edad y más viejos. Podría beneficiar así al 90% de pacientes de los CF, el extenso mayoría de los cuales tiene uno o dos copias de esta mutación. Sin embargo, viene con un precio fuerte - bastante por encima de $300.000 por paciente por año. El tratamiento aumentó la capacidad pulmonar de los pacientes de los CF en el 14%, en juicios clínicas.  La nueva ciénaga de drogas ofrece así más que un rayo de esperanza a estos pacientes.

Sources:
Dr. Liji Thomas

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Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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