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Trois chercheurs d'UCLA reçoivent la concession portant sur plusieurs millions de dollars de l'agence de la cellule souche de la condition

Trois chercheurs au centre grand d'Eli et d'Edythe du médicament régénérateur et de la recherche de cellule souche à l'UCLA ont reçu des récompenses se montant à plus de $18 millions de l'institut de la Californie pour le médicament régénérateur, l'agence de la cellule souche de la condition.

Les bénéficiaires sont M. Sophie Deng, professeur de l'ophthalmologie à l'institut d'oeil d'UCLA Stein ; Yvonne Chen, un professeur agrégé d'UCLA de la microbiologie, de l'immunologie et de la génétique moléculaire ; et M. Caroline Kuo, un professeur clinique auxiliaire d'UCLA de la pédiatrie. Les récompenses ont été annoncées à un CIRM se réunissant aujourd'hui.

Deng de quatre ans, la récompense $10,3 millions financera un test clinique pour un déficit limbal appelé sans visibilité de cellule souche d'état d'oeil. Les cellules souche de Limbal sont des cellules souche spécialisées en tissu d'oeil qui aident à mettre à jour la santé de la cornée. À cause des anomalies génétiques ou des blessures provoquées par des infections, brûlures, cabinets de consultation ou d'autres facteurs, certains n'ont pas assez de cellules souche limbal, qui ont comme conséquence la douleur, le marquage cornéen et la cécité.

L'approche qu'il vérifie concerne extraire un nombre restreint de cellules souche limbal de l'oeil d'une personne, les multiplier dans un laboratoire, et puis les transplanter de nouveau dans l'oeil, où elles pourraient régénérer la cornée et remettre la visibilité. La recherche sera conduite en collaboration avec l'alpha clinique de cellule souche d'UCLA-UCI, un partenariat entre l'UCLA et Uc Irvine.

Les concessions attribuées à Chen et à Kuo sont pour les projets qui se dirigent vers les processus applicatifs neufs d'investigation du médicament de FDA, qui sont exigés par l'agence avant un test clinique de la phase 1 -- l'étape du contrôle qui se concentre sur la sécurité d'une demande de règlement.

Chen biennal, la récompense $3,2 millions financera des efforts pour produire un traitement à cellule T de VÉHICULE plus efficace pour le myélome multiple, un cancer de sang qui affecte des globules blancs. La recherche évaluera une forme spécialisée du traitement du VÉHICULE T qui vise simultanément deux bornes, BCMA et CS1, a couramment trouvé sur des cellules de myélome multiple. Les traitements du VÉHICULE T qui visent seul BCMA ont été efficaces dans les tests cliniques, mais la présence de BCMA sur des cellules de myélome multiple n'est pas uniforme.

La recherche précédente a prouvé que la borne CS1 est dedans environ 90% actuel de cellules de myélome multiple. Un traitement du VÉHICULE T qui vise les deux bornes pourrait potentiellement aider plus de patients et réduisent la probabilité d'une rechute de cancer.

2 1/2-year de Kuo, la récompense $4,9 millions, supporteront le développement d'une thérapie génique de cellule souche pour un syndrome hyper appelé de X-linked IgM d'immunodéficience mortelle, ou XHIM.

Le syndrome, qui est provoqué par une mutation dans le gène de CD40LG, a comme conséquence les infections invasives du foie, du tractus gastro-intestinal et des poumons. Actuel, le seul remède potentiel est une greffe de moelle osseuse d'un donneur apparié, qui comporte des risques potentiellement mortels et est souvent moins efficace pour des patients de XHIM que des patients présentant d'autres formes de déficit immunitaire. Même avec des traitements actuels, seulement 30% de gens avec le syndrome sous tension pour vieillir 30.

Kuo évaluera une thérapie génique de cellule souche qui rectifie la mutation génétique qui entraîne XHIM. Après avoir retiré les cellules souche de sang-formation d'une personne avec le syndrome, le traitement emploierait une technique CRISPR appelé de génie génétique pour insérer une copie correcte du gène affecté dans l'ADN des cellules souche. Les cellules souche de sang-formation rectifiées seraient infusées de nouveau dans le patient, où elles pourraient régénérer un système immunitaire sain.

Il collaborera avec M. Donald Kohn, un professeur discerné par UCLA de la microbiologie, de l'immunologie et de la génétique moléculaire qui a avec succès traité deux autres déficits immunitaires -- la maladie de bébé de bulle et granulomatose continuelle de X-linked -- avec un traitement assimilé.