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Tre ricercatori del UCLA ricevono la concessione da svariati milioni di dollari dall'agenzia della cellula staminale dello stato

Tre ricercatori al vasto centro di Edythe e di Eli della ricerca a ricupero della cellula staminale e della medicina al UCLA hanno ricevuto i premi che ammontano a più di $18 milioni dall'istituto per medicina a ricupero, l'agenzia della California della cellula staminale dello stato.

I destinatari sono il Dott. Sophie Deng, professore dell'oftalmologia all'istituto dell'occhio del UCLA Stein; Yvonne Chen, un professore associato del UCLA di microbiologia, di immunologia e della genetica molecolare; e Dott. Caroline Kuo, un professore clinico di aiuto del UCLA di pediatria. I premi sono stati annunciati ad un CIRM che si incontra oggi.

Deng quadriennale, premio $10,3 milioni costituirà un fondo per un test clinico per una carenza limbal chiamata d'abbaglio della cellula staminale di stato di occhio. Le cellule staminali di Limbal sono cellule staminali specializzate nel tessuto dell'occhio che contribuiscono a mantenere la salubrità della cornea. A causa delle causate da infezione di lesioni o di difetti genetici, ustioni, ambulatori o altri fattori, qualche gente non ha abbastanza cellule staminali limbal, che provoca il dolore, lo sfregio corneale e la cecità.

L'approccio che sta provando comprende estrarre un piccolo numero di cellule staminali limbal dall'occhio di una persona, moltiplicarli in un laboratorio e poi trapiantarli nuovamente dentro l'occhio, in cui potrebbero rigenerare la cornea e riparare la visione. La ricerca sarà condotta in collaborazione con l'alfa clinica della cellula staminale di UCLA-UCI, un'associazione fra il UCLA ed Uc Irvine.

Le concessioni ricevute a Chen e a Kuo sono per i progetti che capo verso trattamento di applicazione d'investigazione della droga di FDA il nuovo, che è richiesto dall'agenzia prima di un test clinico di fase 1 -- la fase della prova che mette a fuoco sulla sicurezza di un trattamento.

Chen biennale, premio $3,2 milioni costituirà un fondo per gli sforzi per creare una terapia a cellula T per il mieloma multiplo, un cancro dell'AUTOMOBILE più efficace di sangue che pregiudica i globuli bianchi. La ricerca valuterà un modulo specializzato della terapia dell'AUTOMOBILE T che mira simultaneamente a due indicatori, BCMA e CS1, comunemente ha trovato sulle celle di mieloma multiplo. Le terapie dell'AUTOMOBILE T che mirano a BCMA da solo sono state efficaci nei test clinici, ma nella presenza di BCMA sulle celle di mieloma multiplo non è costanti.

La ricerca precedente ha indicato che l'indicatore CS1 è dentro intorno 90% attuale delle celle di mieloma multiplo. Una terapia dell'AUTOMOBILE T che mira ad entrambi gli indicatori potrebbe potenzialmente aiutare più pazienti e diminuisce la probabilità di una ricaduta del cancro.

I 2 1/2-year di Kuo, il premio $4,9 milioni, supporteranno lo sviluppo di una terapia genica della cellula staminale per un'immunodeficienza micidiale chiamata iper sindrome X-collegata di IgM, o XHIM.

La sindrome, che è causata da una mutazione nel gene di CD40LG, provoca le infezioni dilaganti del fegato, del tratto gastrointestinale e dei polmoni. Corrente, la sola maturazione potenziale è un trapianto del midollo osseo da un donatore abbinato, che porta i rischi pericolosi ed è spesso meno efficace per i pazienti di XHIM che i pazienti con altri moduli dell'immunodeficienza. Anche con i trattamenti correnti, soltanto 30% della gente con la sindrome in tensione per invecchiare 30.

Kuo valuterà una terapia genica della cellula staminale che corregge la mutazione genetica che causa XHIM. Dopo l'eliminazione delle cellule staminali diformazione da una persona con la sindrome, la terapia userebbe una tecnica dell'ingegneria genetica chiamata CRISPR per inserire una copia corretta del gene commovente nel DNA delle cellule staminali. Le cellule staminali diformazione corrette sarebbero infuse nuovamente dentro il paziente, in cui potrebbero rigenerare un sistema immunitario sano.

Collaborerà con il Dott. Donald Kohn, un professore distinto UCLA di microbiologia, dell'immunologia e della genetica molecolare che ha trattato con successo altre due immunodeficienze -- malattia del bambino della bolla e malattia granulomatosa cronica X-collegata -- con una simile terapia.