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Três pesquisadores do UCLA recebem a concessão multimilionário da agência da célula estaminal do estado

Três pesquisadores no centro largo de Eli e de Edythe da pesquisa regenerativa da medicina e da célula estaminal no UCLA receberam as concessões que totalizam mais de $18 milhões do instituto para a medicina regenerativa, a agência de Califórnia da célula estaminal do estado.

Os receptores são Dr. Sophie Deng, professor da oftalmologia no instituto do olho do UCLA Stein; Yvonne Chen, um professor adjunto do UCLA da microbiologia, da imunologia e da genética molecular; e Dr. Caroline Kuo, um professor clínico assistente do UCLA da pediatria. As concessões foram anunciadas em um CIRM que encontra-se hoje.

Deng de quatro anos, a concessão $10,3 milhões financiará um ensaio clínico para uma deficiência limbal chamada de cegueira da célula estaminal da condição de olho. As células estaminais de Limbal são as células estaminais especializadas no tecido do olho que ajudam a manter a saúde da córnea. Devido aos defeitos genéticos ou aos ferimentos causados por infecções, queimaduras, cirurgias ou outros factores, alguns povos não têm bastante células estaminais limbal, que conduzem à dor, a scarring córneo e a cegueira.

A aproximação que está testando envolve extrair um pequeno número de células estaminais limbal do olho de uma pessoa, multiplicá-las em um laboratório, e então transplantá-las de novo no olho, onde poderiam regenerar a córnea e restaurar a visão. A pesquisa será conduzida em colaboração com a clínica alfa da célula estaminal de UCLA-UCI, uma parceria entre o UCLA e Uc Irvine.

As concessões concedidas a Chen e a Kuo são para os projectos que estão dirigindo para o processo de aplicação novo de investigação da droga do FDA, que é exigido pela agência antes de um ensaio clínico da fase 1 -- a fase do teste que se centra sobre a segurança de um tratamento.

Chen bienal, a concessão $3,2 milhões financiará esforços para criar uma terapia de célula T para o mieloma múltiplo, um cancro de um CARRO mais eficaz de sangue que afecte os glóbulos brancos. A pesquisa avaliará um formulário especializado da terapia do CARRO T que visa simultaneamente dois marcadores, BCMA e CS1, encontrou geralmente em pilhas do mieloma múltiplo. As terapias do CARRO T que visam BCMA apenas foram eficazes nos ensaios clínicos, mas na presença de BCMA em pilhas do mieloma múltiplo não são uniformes.

A pesquisa precedente mostrou que o marcador CS1 esta presente dentro ao redor 90% de pilhas do mieloma múltiplo. Uma terapia do CARRO T que vise ambos os marcadores poderia potencial ajudar mais pacientes e reduz a probabilidade de um cancro tem uma recaída.

Os 2 1/2-year de Kuo, concessão $4,9 milhões, apoiarão a revelação de uma terapia genética da célula estaminal para uma imunodeficiência mortal chamada síndrome hyper X-ligada de IgM, ou XHIM.

A síndrome, que é causada por uma mutação no gene de CD40LG, conduz às infecções invasoras do fígado, do aparelho gastrointestinal e dos pulmões. Actualmente, a única cura potencial é uma transplantação da medula de um doador combinado, que leve riscos risco de vida e seja frequentemente menos eficaz para pacientes de XHIM do que pacientes com outros formulários da deficiência imune. Mesmo com tratamentos actuais, somente 30% dos povos com a síndrome viva para envelhecer 30.

Kuo avaliará uma terapia genética da célula estaminal que corrija a mutação genética que causa XHIM. Após ter removido as células estaminais deformação de uma pessoa com a síndrome, a terapia usaria uma técnica da genética chamada CRISPR para introduzir uma cópia correcta do gene afetado no ADN das células estaminais. As células estaminais deformação corrigidas seriam infundidas de novo no paciente, onde poderiam regenerar um sistema imunitário saudável.

Colaborará com o Dr. Donald Kohn, um professor distinguido UCLA da microbiologia, da imunologia e da genética molecular que tratou com sucesso outras duas deficiências imunes -- doença do bebê da bolha e doença granulomatous crônica X-ligada -- com uma terapia similar.