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Tres investigadores del UCLA reciben la concesión multimillonaria de la dependencia de la célula madre del estado

Tres investigadores en el centro amplio de Eli y de Edythe de la investigación regeneradora del remedio y de la célula madre en el UCLA han recibido las recompensas que sumaban más de $18 millones del instituto para el remedio regenerador, la dependencia de California de la célula madre del estado.

Los beneficiarios son el Dr. Sophie Deng, profesor de la oftalmología en el instituto del aro del UCLA Stein; Yvonne Chen, profesor adjunto del UCLA de la microbiología, de la inmunología y de la genética molecular; y el Dr. Caroline Kuo, profesor clínico auxiliar del UCLA de la pediatría. Las recompensas fueron anunciadas en un CIRM que se encontraba hoy.

Deng de cuatro años, la recompensa $10,3 millones financiará una juicio clínica para una deficiencia limbal llamada cegadora de la célula madre de la condición de aro. Las células madres de Limbal son las células madres especializadas en tejido del aro que ayudan a mantener la salud de la córnea. Debido a los defectos genéticos o los daños causados por las infecciones, quemaduras, cirugías u otros factores, algunas personas no tienen suficiente células madres limbal, que da lugar a dolor, a marcar con una cicatriz córneo y a ceguera.

La aproximación que ella está probando implica el extraer de una pequeña cantidad de células madres limbal del aro de una persona, el multiplicar de ellas en un laboratorio, y después el trasplantar de ellas nuevamente dentro del aro, donde podrían regenerar la córnea y restablecer la visión. La investigación conducto en colaboración con la clínica alfa de la célula madre de UCLA-UCI, una sociedad entre el UCLA y Uc Irvine.

Las concesiones concedidas a Chen y a Kuo están para los proyectos que están dirigiendo hacia proceso de uso de investigación de la droga del FDA el nuevo, que es requerido por la dependencia antes de una juicio clínica de la fase 1 -- el escenario de la prueba que se centra en el seguro de un tratamiento.

Chen de dos años, la recompensa $3,2 millones financiará esfuerzos de crear una terapia más efectiva para el mieloma múltiple, un cáncer del linfocito T del VEHÍCULO de sangre que afecte a los glóbulos blancos. La investigación evaluará una forma especializada de la terapia del VEHÍCULO T que apunta simultáneamente dos marcadores, BCMA y CS1, encontró común en las células del mieloma múltiple. Las terapias del VEHÍCULO T que apuntan BCMA solamente han sido efectivas en juicios clínicas, pero la presencia de BCMA en las células del mieloma múltiple no son uniformes.

La investigación anterior ha mostrado que el marcador CS1 es el actual hacia adentro alrededor 90% de células del mieloma múltiple. Una terapia del VEHÍCULO T que apunta ambos marcadores podría potencialmente ayudar a más pacientes y reduce la probabilidad de una recaída del cáncer.

Los 2 1/2-year de Kuo, recompensa $4,9 millones, soportarán el revelado de una terapia génica de la célula madre para una inmunodeficiencia mortal llamada síndrome híper X-conectado de IgM, o XHIM.

El síndrome, que es causado por una mutación en el gen de CD40LG, da lugar a las infecciones invasores del hígado, del aparato gastrointestinal y de los pulmones. Actualmente, la única vulcanización potencial es un trasplante de la médula de un donante igualado, que lleva riesgos peligrosos para la vida y es a menudo menos efectivo para los pacientes de XHIM que pacientes con otras formas de la deficiencia inmune. Incluso con tratamientos actuales, el solamente 30% de gente con el síndrome vivo para envejecer 30.

Kuo evaluará una terapia génica de la célula madre que corrija la mutación genética que causa XHIM. Después de quitar a las células madres de sangre-formación de una persona con el síndrome, la terapia utilizaría una técnica de la ingeniería genética llamada CRISPR para insertar una copia correcta del gen afectado en la DNA de las células madres. Infundirían a las células madres de sangre-formación corregidas nuevamente dentro del paciente, donde podrían regenerar un sistema inmune sano.

Ella colaborará con el Dr. Donald Kohn, profesor distinguido UCLA de la microbiología, de la inmunología y de la genética molecular que ha tratado con éxito dos otras deficiencias inmunes -- enfermedad del bebé de la burbuja y enfermedad granulomatosa crónica X-conectada -- con una terapia similar.