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La FDA accorde à l'acceptation à la demande de selumetinib comme demande de règlement pour la neurofibromatose

AstraZeneca et MSD (Merck) ont annoncé aujourd'hui que les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont accordé à l'acceptation au statut de fichier de sa demande de selumetinib d'inhibiteur de MEK, pour l'usage dans les patients avec les neurofibromes plexiformes, une manifestation classique dans le type un de neurofibromatose de la maladie (NF1). L'acceptation de FDA de l'application est une étape importante pour le selumetinib devenant la demande de règlement approuvée toute première pour des patients de N-F. Ceci suit des nominations précédentes de la FDA accordant à l'état de médicament d'orphelin de demande de règlement ainsi qu'à l'état de découverte, et entre dans maintenant le médicament dans le pipeline de l'approbation de FDA. La FDA a également accordé à la révision prioritaire, et un PDUFA (Loi de redevance d'utilisation de médicament délivré sur ordonnance) a été réglé pour le deuxième trimestre de 2020.

Cette application suit des tests cliniques complets du médicament dans les patients à l'Institut national du cancer (NCI), une division des instituts de la santé nationaux (NIH). Dans ces tests cliniques, plus de 70% de patients de N-F avec les neurofibromes plexiformes inopérables a vu la réduction de taille de la tumeur n'importe où de 20-55% dans la taille. En plus de la réduction visible et réelle de tumeur, le fonctionnement matériel plus de haute qualité rapporté de patients, a amélioré la mobilité, et l'état émotif et psychologique amélioré.

La première utilisation des inhibiteurs de MEK comme demande de règlement potentielle pour des tumeurs de N-F est venue d'une découverte de stade précoce par les chercheurs fondation fondation (CTF) de la tumeur des enfants, qui ont prouvé que le selumetinib repurposed de médicament d'oncologie pourrait affecter la taille de la tumeur de N-F. Les premiers résultats cliniques de positif étaient d'abord rapportés à la conférence scientifique annuelle de N-F de CTF en 2015, ainsi que dans une publication suivante dans New England Journal de médicament.

Les efforts de collaboration parmi le NCI, le NIH, le NFRP-CDMRP (programme de recherche de neurofibromatose des programmes de recherche médicaux congressionnel dirigés), NTAP (consortium thérapeutique de neurofibromatose), et CTF se sont assurés que cette « histoire de MEK » a effectué efficacement et expéditivement par la coordination proactive et stratégique, qui entrée patiente incluse dans le mélange. Un papier bientôt-à-être-publié sur cette seule collaboration, et son application possible pour d'autres endroits de la maladie, apparaîtront en médicament moléculaire d'EMBO. D'autres types d'inhibiteurs de MEK sont également maintenant dans le test clinique, y compris le mirdametinib de la thérapeutique de SpringWorks, une compagnie dont CTF a aidé à se défaire de Pfizer.

L'annonce d'aujourd'hui d'AstraZeneca et de MSD/Merck est une opération énorme vers notre rêve éventuel - demandes de règlement approuvées pour la neurofibromatose. Nous croyons que l'approbation de FDA de cette demande de règlement aidera non seulement nos patients, mais ouvrirons également la trappe à l'intérêt accru dans N-F, comme validation du pouvoir de fonctionner ensemble pour trouver des remèdes pour les patients qui la plupart de besoin ils. »

Annette Bakker, PhD, président de la fondation de la tumeur des enfants

Fondée en 1978, la fondation de la tumeur des enfants est le plus grand bailleur de fonds non gouvernemental du monde de toutes les formes de recherche de neurofibromatose dans le monde. Son modèle de collaboration et d'ouvert-caractéristiques de recherches a catalysé des découvertes neuves et ces dernières années aidé le triple le nombre de tests cliniques pour N-F, candidats neufs recensés de médicament pour NF1 et NF2, et a déterminé un seul consortium mondial concentré sur la douleur.

La neurofibromatose est une affection génétique qui affecte 1 dans 3.000 naissances de toutes les populations également, et fait développer des tumeurs sur des nerfs dans tout le fuselage. Ses effets dévastateurs peuvent entraîner la cécité, la surdité, les anomalies d'os, la défiguration, les difficultés scolaires, la douleur de neutralisation, et le cancer.