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FDA accorda l'accettazione alla domanda di selumetinib come trattamento per neurofibromatosi

AstraZeneca e MSD (Merck) hanno annunciato oggi che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno accordato l'accettazione a stato del file della sua domanda di selumetinib dell'inibitore di MEK, per uso in pazienti con i neurofibrome plexiform, una manifestazione comune nel tipo uno di neurofibromatosi di malattia (NF1). L'accettazione di FDA dell'applicazione è una pietra miliare importante per selumetinib che si trasforma nel trattamento approvato mai visto per i pazienti di N-F. Ciò segue le designazioni precedenti da FDA che accorda lo stato del medicinale orfano del trattamento come pure lo stato dell'innovazione ed ora entra nella droga nella conduttura dell'approvazione di FDA. FDA egualmente ha accordato l'esame di priorità e un PDUFA (Legge della quota a carico dell'utente del farmaco da vendere su ricetta medica) è stato collocato per il secondo trimestre di 2020.

Questa applicazione segue la prova clinica completa della droga in pazienti all'istituto nazionale contro il cancro (NCI), una divisione degli istituti della sanità nazionali (NIH). In quei test clinici, più di 70% dei pazienti di N-F con i neurofibrome plexiform inoperanti ha veduto la riduzione di misura del tumore dovunque da 20-55% della dimensione. Oltre sia a riduzione visibile che reale del tumore, i pazienti hanno riferito la funzione fisica più di alta qualità, mobilità migliore ed ha migliorato lo stato emozionale e psicologico.

Il primo uso degli inibitori di MEK come trattamento potenziale per i tumori di N-F ha ottenuto da una scoperta della fase iniziale i ricercatori fondamenta fondamenta (CTF) del tumore dei bambini, che hanno indicato che il selumetinib repurposed della droga dell'oncologia potrebbe pregiudicare la dimensione di tumore di N-F. I risultati clinici iniziali del positivo in primo luogo sono stati riferiti alla conferenza scientifica annuale del N-F di CTF nel 2015 come pure in una pubblicazione successiva in New England Journal di medicina.

Gli sforzi di collaborazione fra il NSC, il NIH, il NFRP-CDMRP (programma di ricerca di neurofibromatosi dei programmi congressuale diretti di ricerca medica), NTAP (consorzio terapeutico di neurofibromatosi) e CTF hanno assicurato che questa “storia di MEK„ continuasse efficientemente e rapidamente con coordinamento dinamico e strategico, che input paziente incluso nella miscela. Un documento presto--essere-pubblicato su questa collaborazione unica e la sua domanda potenziale di altre aree di malattia, compariranno nella medicina molecolare dell'EMBO. Altri tipi di inibitori di MEK sono ora egualmente nel test clinico, compreso mirdametinib da terapeutica di SpringWorks, una società che CTF ha contribuito a filare fuori da Pfizer.

L'odierno annuncio da AstraZeneca e da MSD/Merck è un punto enorme verso il nostro ultimo sogno - i trattamenti approvati per neurofibromatosi. Crediamo che l'approvazione di FDA di questo trattamento non solo aiuti i nostri pazienti, ma egualmente apriremo la porta ad interesse aumentato nel N-F, come convalida della potenza di lavoro insieme per trovare le maturazioni per i pazienti che la maggior parte del bisogno loro.„

Annette Bakker, PhD, Presidente delle fondamenta del tumore dei bambini

Fondate nel 1978, le fondamenta del tumore dei bambini sono il più grande finanziatore non governativo del mondo di tutti i moduli della ricerca di neurofibromatosi nel mondo. Il suo modello di aperto dati e di collaborazione della ricerca ha catalizzato le nuove scoperte e negli ultimi anni aiutato il triplo il numero dei test clinici per il N-F, nuovi candidati identificati della droga per sia NF1 che NF2 ed ha stabilito un consorzio mondiale unico messo a fuoco su dolore.

La neurofibromatosi è una malattia genetica che pregiudica ugualmente 1 in 3.000 nascite di tutte le popolazioni ed induce i tumori a svilupparsi sui nervi in tutto l'organismo. I sui effetti devastatori possono causare la cecità, la sordità, le anomalie dell'osso, lo sfregio, le difficoltà di apprendimento, il dolore rendente non valido ed il cancro.