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O FDA concede a aceitação ao pedido para o selumetinib como o tratamento para o neurofibromatosis

AstraZeneca e MSD (Merck) anunciaram hoje que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) concederam a aceitação ao estado da lima de seu pedido para o selumetinib do inibidor do MEK, para o uso nos pacientes com neurofibromas plexiformes, uma manifestação comum no tipo um do neurofibromatosis da doença (NF1). A aceitação do FDA da aplicação é um marco miliário principal para o selumetinib que transforma-se o primeiro - tratamento sempre aprovado para pacientes do N-F. Isto segue designações precedentes do FDA que concede o estado da droga do órfão do tratamento assim como o estado da descoberta, e entra agora na droga no encanamento da aprovação do FDA. O FDA igualmente concedeu a revisão da prioridade, e um PDUFA (acto da taxa de usuário do medicamento de venta com receita) foi ajustado para o segundo trimestre de 2020.

Esta aplicação segue o teste clínico detalhado da droga nos pacientes no instituto nacional para o cancro (NCI), uma divisão dos institutos de saúde nacionais (NIH). Naqueles ensaios clínicos, sobre 70% de pacientes do N-F com os neurofibromas plexiformes inoperáveis viu a redução de tamanho do tumor em qualquer lugar de 20-55% em tamanho. Além do que a redução visível e real do tumor, os pacientes relataram uma função física mais de alta qualidade, mobilidade melhorada, e aumentou o estado emocional e psicológico.

O primeiro uso de inibidores do MEK como um tratamento potencial para tumores do N-F veio de uma descoberta da fase inicial pelos pesquisadores Fundação-financiados (CTF) tumor das crianças, que mostraram que o selumetinib repurposed da droga da oncologia poderia afectar o tamanho de tumor do N-F. Os resultados clínicos adiantados do positivo foram relatados primeiramente na conferência científica anual do N-F de CTF em 2015, assim como em uma publicação subseqüente em New England Journal da medicina.

Os esforços colaboradores entre o NCO, o NIH, o NFRP-CDMRP (programa de investigação do Neurofibromatosis dos programas de investigação médica do congresso dirigidos), NTAP (consórcio terapêutico do Neurofibromatosis), e CTF asseguraram-se de que esta do “história MEK” continuasse eficientemente e ràpida com a coordenação dinâmica e estratégica, que entrada paciente incluída na mistura. Um papel logo-à-estar-publicado nesta colaboração original, e seu pedido potencial para outras áreas da doença, aparecerão na medicina molecular da EMBO. Outros tipos de inibidores do MEK estão igualmente agora no ensaio clínico, incluindo o mirdametinib da terapêutica de SpringWorks, uma empresa que CTF ajude a girar fora de Pfizer.

O anúncio de hoje de AstraZeneca e de MSD/Merck é uma etapa enorme para nosso sonho final - tratamentos aprovados para o neurofibromatosis. Nós acreditamos que a aprovação do FDA deste tratamento ajudará não somente nossos pacientes, mas igualmente abriremos a porta ao interesse aumentado no N-F, como uma validação da potência do trabalho junto para encontrar curas para os pacientes que a maioria de necessidade.”

Annette Bakker, PhD, presidente da fundação do tumor das crianças

Fundada em 1978, a fundação do tumor das crianças é o investidor não governamental o maior do mundo de todos os formulários da pesquisa do neurofibromatosis no mundo. Seu modelo colaborador e dos aberto-dados da pesquisa catalisou descobertas novas e é ajudado nos últimos anos triplicar-se o número dos ensaios clínicos para o N-F, candidatos novos identificados da droga para NF1 e NF2, e estabeleceu um consórcio mundial original centrado sobre a dor.

O Neurofibromatosis é uma desordem genética que afecte 1 em 3.000 nascimentos de todas as populações ingualmente, e faz com que os tumores cresçam nos nervos durante todo o corpo. Seus efeitos devastadores podem causar a cegueira, a surdez, as anomalias do osso, a desfiguração, as dificuldades de aprendizagem, a dor de desabilitação, e o cancro.