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El FDA concede la aceptación al uso para el selumetinib como tratamiento para la neurofibromatosis

AstraZeneca y MSD (Merck) anunciaron hoy que los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) han concedido la aceptación al estado del archivo de su uso para el selumetinib del inhibidor del MEK, para el uso en pacientes con los neurofibromas plexiformes, una manifestación común en el tipo uno de la neurofibromatosis de la enfermedad (NF1). La aceptación del FDA del uso es una piedra miliaria importante para el selumetinib que se convierte en el primer tratamiento aprobado para los pacientes del N-F. Esto sigue designaciones anteriores del FDA que concede el estado de la droga del huérfano del tratamiento así como el estado de la ruptura, y ahora entra en la droga en la tubería de la aprobación del FDA. El FDA también concedió revista de la prioridad, y un PDUFA (acto de la cuota de usuario del medicamento de venta con receta) se ha fijado para el segundo trimestre de 2020.

Este uso sigue la prueba clínica completa de la droga en pacientes en el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), división de los institutos de la salud nacionales (NIH). En esas juicios clínicas, sobre el 70% de pacientes del N-F con los neurofibromas plexiformes inoperables vio la reducción de talla de tumor dondequiera a partir de la 20-55% de tamaño. Además de la reducción visible y real del tumor, los pacientes denunciaron una función física más de alta calidad, movilidad perfeccionada, y aumentó estado emocional y psicológico.

El primer uso de los inhibidores del MEK como tratamiento potencial para los tumores del N-F vino de un descubrimiento del temprano-escenario por los investigadores Asiento-financiados (CTF) tumor de los niños, que mostraron que el selumetinib repurposed de la droga de la oncología podría afectar a talla de tumor del N-F. Los resultados clínicos tempranos del positivo primero fueron denunciados en la conferencia científica anual del N-F de CTF en 2015, así como en una publicación subsiguiente en New England Journal del remedio.

Los esfuerzos colaborativos entre el NCI, el NIH, el NFRP-CDMRP (programa de investigación de la neurofibromatosis de los programas de investigación médica del congreso dirigidos), NTAP (consorcio terapéutico de la neurofibromatosis), y CTF se aseguraron de que esta “historia del MEK” procediera eficientemente y expeditivo con la coordinación dinámica y estratégica, que entrada paciente incluida en la mezcla. Un documento pronto-a-ser-publicado sobre esta colaboración única, y su uso potencial para otras áreas de la enfermedad, aparecerán en remedio molecular del EMBO. Otros tipos de inhibidores del MEK ahora están también en juicio clínica, incluyendo mirdametinib de la terapéutica de SpringWorks, una compañía que CTF ayudó a hacer girar lejos de Pfizer.

El aviso de hoy de AstraZeneca y de MSD/Merck es un paso enorme hacia nuestro sueño final - tratamientos aprobados para la neurofibromatosis. Creemos que la aprobación del FDA de este tratamiento no sólo ayudará a nuestros pacientes, pero también abriremos la puerta en el interés creciente en el N-F, como validación de la potencia del trabajo juntos para encontrar las vulcanizaciones para los pacientes que la mayoría de la necesidad ellos.”

Annette Bakker, doctorado, presidente del asiento del tumor de los niños

Fundado en 1978, el asiento del tumor de los niños es el proveedor de fondos no gubernamental más grande del mundo de todas las formas de la investigación de la neurofibromatosis en el mundo. Su modelo colaborativo y de los abierto-datos de la investigación ha catalizado nuevos descubrimientos y ayudado estos últimos años triple el número de las juicios clínicas para el N-F, nuevos candidatos determinados de la droga a NF1 y a NF2, y los ha establecido un consorcio mundial único centrado en dolor.

La neurofibromatosis es un desorden genético que afecta a 1 en 3.000 nacimientos de todas las poblaciones igualmente, y hace tumores crecer en los nervios en la carrocería. Sus efectos devastadores pueden causar ceguera, sordera, anormalidades del hueso, la desfiguración, discapacidades de aprendizaje, dolor que incapacita, y el cáncer.