Nuova terapia potenziale per il progeria

L'invecchiamento è un trattamento complesso e naturale che pregiudica tutti gli organismi viventi. Mentre la gente invecchia, i trattamenti biologici normali stanno pregiudicando, con conseguente declino in vari organi e circostanze relative all'età. Pur invecchiando è normale, alcuni bambini influenzati da una malattia chiamata Progeria possono invecchiare il modo più veloce di altri.

Progeria, anche conosciuto come la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS), è una malattia genetica estremamente rara dell'infanzia tracciata da invecchiamento drammatico e prematuro. Pregiudicando circa uno in 18 milione bambini, la malattia causa gli stati di salute veduti spesso in adulti più anziani, compreso la malattia cardiovascolare progressiva, la rigidezza unita e le lussazioni dell'anca.

Un gruppo dei ricercatori all'istituto del Karolinska della Svezia e IFOM, l'istituto di FIRC dell'oncologia molecolare in Italia, ha indicato come le terapie antisenso dell'oligonucleotide mostrano la promessa come trattamento potenziale per la malattia.

Da sinistra: Agustin Sola Carvajal, Maria Eriksson e Gwladys Revechon, ricercatori al Karolinska Institutet della Svezia e co-author dello studio. Credito di immagine: Daniel Whisenant
Da sinistra: Agustin Sola Carvajal, Maria Eriksson e Gwladys Revechon, ricercatori al Karolinska Institutet della Svezia e co-author dello studio. Credito di immagine: Daniel Whisenant

Progerin ed invecchiamento

Lo studio, che è stato pubblicato nelle comunicazioni della natura del giornale, indica che le cause genetiche dell'ha di progeria si sono collegate al progerin. La produzione del progerin rotto della proteina dal gene di Lamin A causa lo sviluppo della malattia. La mutazione inibisce la divisione cellulare ed in primo luogo è stata identificata da Maria Eriksson nel 2003. È egualmente un co-author dello studio presente.

Telomeres si logora durante la divisione cellulare e quando diminuiscono sufficientemente, la cella smette di dividersi e muore. Quando ci sono telomeres disfunzionali, attivano la produzione del progerin, che è stato legato a danno relativo all'età delle cellule. Quando i telomeres accorciano, la cella produce più livelli di progerin.

La maggior parte dei pazienti con il progeria muoiono nell'adolescenza iniziale dovuto le complicazioni della malattia cardiovascolare. Attualmente, ci sono i vari trattamenti miranti per gestire e rallentare il trattamento di invecchiamento in progeria. Tuttavia, quando si tratta dei test clinici, i risultati sono deludenti.

“Abbiamo veduto gli effetti positivi nel trattamento dei mouse, ma in esseri umani, l'effetto è stato troppo piccolo. , Quindi, dobbiamo ripensare e trovare i nuovi modi trattare la malattia,„ Maria Eriksson, professore al dipartimento delle scienze biologiche e della nutrizione a Karolinska Institutet, ha detto in un'istruzione.

Nuova promessa per i pazienti con il progeria

Lo studio corrente mostra come gli oligonucleotidi antisenso, un trattamento utilizzato per inattivare i geni nocivi, possono contribuire a trattare il progeria. Il gruppo ha usato i campioni delle cellule dai bambini progeria-direzione. Hanno calzato ed alterato la funzione nei telomeres alla conclusione lontana dei cromosomi e dell'accumulazione del RNA telomeric di non codifica.

Quando i ricercatori hanno diminuito il livello di RNA telomeric di non codifica dopo l'aggiunta degli oligonucleotidi antisenso, con conseguente divisione cellulare normale, il trattamento può contribuire a prolungare la vita dei bambini con il progeria ed a migliorare la loro qualità di vita.

Il gruppo ha trovato un profondo aumento sia nella speranza di vita massima che nella speranza di vita media, con 44 per cento e 24 per cento di aumento, rispettivamente. Suggeriscono che il trattamento sia efficace e promettere, fornente la nuova speranza per i bambini la malattia di vivere normale e più lungamente viva.

I risultati possono anche fornire i vantaggi per la comprensione l'invecchiamento normale e dello sviluppo della malattia relativa all'età.

“La più ricerca è necessaria valutare come i livelli relativamente bassi di progerin veduti in persone in buona salute contribuiscono invecchiare ed alla malattia relativa all'età. È interessante notare che gli oligonucleotidi antisenso ora sono inclusi come droghe nei test clinici avanzati, alcuni di cui già sono approvati da FDA negli Stati Uniti,„ Erikson ha aggiunto.

Journal reference:

Aguado, J., Sola-Carvajal, A., Cancila, V. et al. Inhibition of DNA damage response at telomeres improves the detrimental phenotypes of Hutchinson–Gilford Progeria Syndrome. Nat Commun 10, 4990 (2019) doi:10.1038/s41467-019-13018-3, https://www.nature.com/articles/s41467-019-13018-3

Angela Betsaida B. Laguipo

Written by

Angela Betsaida B. Laguipo

Angela is a nurse by profession and a writer by heart. She graduated with honors (Cum Laude) for her Bachelor of Nursing degree at the University of Baguio, Philippines. She recently completed a Master's Degree where she specialized in Maternal and Child Nursing and is now working as a clinical instructor and educator in the School of Nursing at the University of Baguio.

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