Nueva terapia potencial para el progeria

El envejecimiento es un proceso complejo y natural que afecta a todos los organismos vivos. Mientras que la gente envejece, los procesos biológicos normales están afectando, dando por resultado una disminución en diversos órganos y condiciones relativas a la edad. Aunque el envejecimiento es normal, algunos niños afectados por una enfermedad llamada Progeria pueden envejecer la manera más rápida que otras.

Progeria, también conocido como síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS), es una enfermedad genética extremadamente rara de la niñez marcada por el envejecimiento dramático y prematuro. Afectando a cerca de uno en 18 millones de niños, la enfermedad causa las condiciones de salud consideradas a menudo en más viejos adultos, incluyendo enfermedad cardiovascular progresiva, rigidez común, y dislocaciones del caballete.

Las personas de investigadores en el instituto de Karolinska de Suecia e IFOM, el instituto de FIRC de la oncología molecular en Italia, ha mostrado cómo las terapias antisentido del oligonucleótido muestran promesa como tratamiento potencial para la enfermedad.

De izquierda: Agustin Sola Carvajal, Maria Eriksson y Gwladys Revechon, investigadores en Karolinska Institutet de Suecia y co-autores del estudio. Haber de imagen: Daniel Whisenant
De izquierda: Agustin Sola Carvajal, Maria Eriksson y Gwladys Revechon, investigadores en Karolinska Institutet de Suecia y co-autores del estudio. Haber de imagen: Daniel Whisenant

Progerin y envejecimiento

El estudio, que fue publicado en las comunicaciones de la naturaleza del gorrón, muestra que las causas genéticas de la ha del progeria conectaron al progerin. La producción de progerin fragmentado de la proteína del gen de Lamin A causa el revelado de la enfermedad. La mutación inhibe la división celular, y primero fue determinada por Maria Eriksson en 2003. Ella es también co-autor del actual estudio.

El desgaste de Telomeres de distancia durante la división celular y cuando reducen suficientemente, la célula para el dividir y muere. Cuando hay telomeres disfuncionales, activan la producción de progerin, que se ha atado al daño de célula relativo a la edad. Cuando los telomeres se acortan, la célula produce más niveles de progerin.

La mayoría de los pacientes con progeria mueren en la adolescencia temprana debido a las complicaciones de la enfermedad cardiovascular. Actualmente, hay diversos tratamientos estado dirigidos para controlar y para retrasar el proceso del envejecimiento en progeria. Sin embargo, cuando se trata de juicios clínicas, los resultados son decepcionantes.

“Hemos visto efectos positivos en el tratamiento de ratones, pero en seres humanos, el efecto ha sido demasiado pequeño. , Por lo tanto, necesitamos repensar y encontrar nuevas maneras de tratar la enfermedad,” Maria Eriksson, profesor en el departamento de ciencia biológicas y de la nutrición en Karolinska Institutet, dijo en una declaración.

Nueva promesa para los pacientes con progeria

El estudio actual muestra cómo los oligonucleótidos antisentido, un tratamiento utilizado para desactivar genes dañinos, pueden ayudar a tratar progeria. Las personas utilizaron muestras de la célula de niños progeria-golpeados. Calzaron y empeoraron la función en los telomeres en el final lejano de los cromosomas y de la acumulación del ARN telomeric de la no-codificación.

Cuando los investigadores redujeron el nivel de ARN telomeric de la no-codificación después de agregar los oligonucleótidos antisentido, dando por resultado la división celular normal, el tratamiento puede ayudar a prolongar la vida de niños con progeria y a perfeccionar su calidad de vida.

Las personas encontraron un aumento marcado en la esperanza de vida máxima y la esperanza de vida media, con el 44 por ciento y el 24 por ciento de aumento, respectivamente. Sugieren que el tratamiento sea efectivo y prometedor, proveyendo de la nueva esperanza para los niños la enfermedad de vivir normal y viva más de largo.

Los resultados pueden también ofrecer las ventajas para entender el envejecimiento normal y el revelado de la enfermedad relativa a la edad.

“Más investigación es necesaria fijar cómo los niveles relativamente bajos del progerin considerados en individuos sanos contribuyen al envejecimiento y a la enfermedad relativa a la edad. Es interesante observar que los oligonucleótidos antisentido ahora están incluidos como drogas en juicios clínicas avanzadas, algunos de los cuales es aprobado ya por el FDA en los E.E.U.U.,” Erikson agregó.

Journal reference:

Aguado, J., Sola-Carvajal, A., Cancila, V. et al. Inhibition of DNA damage response at telomeres improves the detrimental phenotypes of Hutchinson–Gilford Progeria Syndrome. Nat Commun 10, 4990 (2019) doi:10.1038/s41467-019-13018-3, https://www.nature.com/articles/s41467-019-13018-3

Angela Betsaida B. Laguipo

Written by

Angela Betsaida B. Laguipo

Angela is a nurse by profession and a writer by heart. She graduated with honors (Cum Laude) for her Bachelor of Nursing degree at the University of Baguio, Philippines. She recently completed a Master's Degree where she specialized in Maternal and Child Nursing and is now working as a clinical instructor and educator in the School of Nursing at the University of Baguio.

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