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La terapia dell'innovazione ha potuto migliorare la salubrità e la sopravvivenza nella gente con fibrosi cistica

I ricercatori all'istituto respirante di Colorado dell'ospedale pediatrico, uno di più grandi centri di cura clinici (CF) di fibrosi cistica negli Stati Uniti, fa parte di una rete dello sviluppo di terapeutica che ha sorvegliato i test clinici che piombo a FDA l'approvazione di TRIKAFTA, un nuovo, alto-efficace trattamento dei CF per la gente con i CF 12 anni e più vecchi. Il gruppo, piombo da DRS. Scott Sagel ed Edith Zemanick ed in società con l'università di scuola di medicina di colorado, corrente sono coinvolgere nelle prove di TRIKAFTA nelle età dei bambini 6-11 anni. Finalmente la speranza dei ricercatori il trattamento sarà approvata per uso che comincia nell'infanzia iniziale, in grado di impedire il danno ai polmoni devastante e progressione di malattia che si presenta comunemente in cfr. TRIKAFTA aiuterà circa 90% della gente che vive con il cfr.

TRIKAFTA, una combinazione di tre medicine, obiettivi le cause fondamentali della malattia - una proteina difettosa ha chiamato la proteina del regolatore di conduttanza del transmembrane di fibrosi (CFTR) cistica. La maggior parte della gente con i CF ha piccolo a nessuna funzione della proteina CFTR. Questo trattamento può migliorare la funzione della proteina CFTR più a 50%, che può diminuire molte dei sintomi e delle complicazioni di fibrosi cistica.

Nei test clinici, il trattamento di TRIKAFTA piombo ai miglioramenti notevoli in parecchie misure chiave della malattia compreso:

  • Funzione polmonare significativamente migliore
  • Frequenza diminuita delle esacerbazioni polmonari (malattie respiratorie che richiedono le ospedalizzazioni e la terapia antibiotica)
  • Peso e crescita migliori
  • Qualità di vita migliore

Ciò è una pietra miliare e un'innovazione tremende per la gente con il cfr. Questa terapia trasformatrice modificherà il corso dei CF, migliorando la salubrità e la sopravvivenza nella maggior parte dei nostri pazienti.„

Scott Sagel, MD, PhD, un pulmonologist pediatrico all'ospedale pediatrico Colorado e Direttore della ricerca e del centro di cura di fibrosi cistica di Mike McMorris

Malgrado questa innovazione recente, i ricercatori sottolineano l'importanza dell'apprendimento dei più circa la biologia e l'efficacia clinica a lungo termine di questa terapia. Il gruppo di ricerca del centro del trattamento di fibrosi cistica all'ospedale pediatrico Colorado che contribuisce a piombo un CF nazionale Fondamenta-ha patrocinato la PROMESSA chiamata studio. Questo studio esaminerà gli effetti a lungo termine della terapia di TRIKAFTA sull'infezione ed infiammazione della galleria di ventilazione, digestione e malattia pancreatica, il diabete in relazione con la fibrosi cistico ed affezione epatica.

“Mentre l'approvazione di TRIKAFTA è certamente causa per la celebrazione, ora stiamo lavorando per identificare i trattamenti per la gente dei CF che non si qualificano per TRIKAFTA basato sulle loro mutazioni genetiche stanti alla base,„ abbiamo detto Edith Zemanick, MD, pulmonologist pediatrico all'ospedale pediatrico Colorado e Direttore del centro di sviluppo di terapeutica dei CF all'ospedale pediatrico Colorado. “Abbiamo bisogno di 100% dei nostri pazienti di trarre giovamento da un'alto-efficace, terapia dimodificazione quale TRIKAFTA. Piombo gli sforzi locali nello studio RARO per raccogliere le celle e i biospecimens quasi dal 10% della popolazione di fibrosi cistica con due mutazioni rare.„

DRS. Sagel e Zemanick evidenziano che gli sforzi in corso significativi stanno mirando all'anomalia di fondo del gene dei CF. “Una volta che capiamo come riparare o sostituire il gene difettoso, questo ci otterrà più vicino ad una maturazione genetica per tutta la gente con il cfr.„