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A terapia da descoberta podia melhorar a saúde e a sobrevivência nos povos com fibrose cística

Os pesquisadores no instituto de respiração de Colorado do hospital de crianças, um dos centros de assistência clínicos os maiores (CF) da fibrose cística nos E.U., são parte de uma rede da revelação da terapêutica que vigie os ensaios clínicos que conduzem à aprovação de TRIKAFTA, um tratamento novo, alto-eficaz do FDA dos CF para povos com CF 12 anos de idade e mais velhos. A equipe, conduzida pelo afastamento cilindro/rolo. Scott Sagel e Edith Zemanick e em parceria com a Faculdade de Medicina da Universidade do Colorado, são envolvidos actualmente nas experimentações de TRIKAFTA em idades das crianças 6-11 anos. Eventualmente a esperança dos pesquisadores o tratamento será aprovada para o uso que começa na infância adiantada, que poderia impedir o dano de pulmão devastador e a progressão da doença que ocorre geralmente em CF. TRIKAFTA ajudará aproximadamente 90% dos povos que vivem com o CF.

TRIKAFTA, uma combinação de três medicinas, alvos as causas subjacentes da doença - uma proteína defeituosa chamou a proteína do regulador da condutibilidade da transmembrana da fibrose (CFTR) cística. A maioria de povos com CF têm pouco a nenhuma função da proteína de CFTR. Este tratamento pode melhorar a função da proteína de CFTR sobre a 50%, que pode diminuir muitas dos sintomas e das complicações da fibrose cística.

Nos ensaios clínicos, o tratamento de TRIKAFTA conduziu às melhorias notáveis em diversas medidas chaves de incluir da doença:

  • Função pulmonar significativamente melhorada
  • Freqüência reduzida de exacerbações pulmonaas (doenças respiratórias que exigem hospitalizações e a terapia antibiótica)
  • Peso e crescimento melhorados
  • Qualidade de vida melhorada

Esta é um marco miliário e uma descoberta tremendos para povos com CF. Esta terapia transformativo alterará o curso dos CF, melhorando a saúde e a sobrevivência na maioria de nossos pacientes.”

Scott Sagel, DM, PhD, um pulmonologist pediatra no hospital de crianças Colorado e director da pesquisa e do centro de assistência da fibrose cística de Mike McMorris

Apesar desta descoberta recente, os pesquisadores sublinham a importância de aprender mais sobre a biologia e a eficácia clínica a longo prazo desta terapia. A equipa de investigação do centro do tratamento da fibrose cística no hospital de crianças Colorado que ajuda a conduzir um CF de âmbito nacional Fundação-patrocinou a PROMESSA chamada estudo. Este estudo examinará os efeitos a longo prazo da terapia de TRIKAFTA na infecção e a inflamação da via aérea, a digestão e doença pancreático, diabetes fibrose-relacionado cístico e infecção hepática.

“Quando a aprovação de TRIKAFTA for certamente causa para a celebração, nós estamos trabalhando agora para identificar tratamentos para povos dos CF que não qualificam para TRIKAFTA baseado em suas mutações genéticas sendo a base,” dissemos Edith Zemanick, DM, pulmonologist pediatra no hospital de crianças Colorado e director do centro de revelação da terapêutica dos CF no hospital de crianças Colorado. “Nós precisamos 100% de nossos pacientes de tirar proveito de uma terapia alto-eficaz, doença-alterando tal como TRIKAFTA. Nós estamos conduzindo esforços locais no estudo RARO para recolher pilhas e biospecimens do quase 10% da população da fibrose cística com duas mutações raras.”

Afastamento cilindro/rolo. Sagel e Zemanick destacam que os esforços em curso significativos estão visando a anomalia subjacente do gene dos CF. “Uma vez que nós figuramos para fora como reparar ou substituir o gene defeituoso, este obter-nos-á mais perto de uma cura genética para todos os povos com CF.”