Lo studio di Zebrafish supporta l'accuratezza del gene CRISPR-Cas9 che modifica lo strumento

Con la promessa che il gene CRISPR-Cas9 che modifica la tecnologia può offrire le nuove terapie umane è la necessità di assicurare la sua sicurezza. Uno studio recente ha indicato che CRISPR-Cas9 non ha prodotto le mutazioni genetiche dell'fuori obiettivo in zebrafish. Questi risultati, pubblicati nelle frontiere nella genetica, confermano i dati precedenti nei modelli animali che il rischio per il resto del genoma dal modificare del gene è minimo.

“I nostri dati aggiungono ad una crescita e un organismo di lavoro importante dalla comunità scientifica che le mutazioni non intenzionali dal gene che modifica con CRISPR-Cas9 sono estremamente rare,„ dicono l'autore Nico senior Katsanis, il PhD, Direttore del centro avanzato per medicina, l'istituto di ricerca di traduzione e genetici dei bambini di Stanley Manne, all'ospedale pediatrico di Robert & di Ann H. Lurie di Chicago. Il Dott. Katsanis egualmente è professore della pediatria e cella e biologia molecolare alla scuola di medicina di Feinberg di Northwestern University. “Questi risultati contribuiscono ad alleviare le preoccupazioni circa gli errori nocivi quando modificare del gene è utilizzato in esseri umani. I nostri risultati forniscono la riassicurazione che questa tecnologia è uno strumento apprezzato e valido con la grande promessa per il trattamento delle malattie genetiche.„

CRISPR-Cas9 già è utilizzato nei test clinici della fase iniziale per cancro, l'anemia drepanocitica e la cecità di infanzia. Corrente, i ricercatori eliminano le celle dall'organismo, modificano il gene dell'obiettivo e lo restituiscono all'organismo.

Il Dott. Katsanis e colleghi ha eseguito l'intero exome che ordina (WES) dentro oltre 50 diversi organismi da tre generazioni di zebrafish, che hanno permesso la prova robusta del gene che modifica gli effetti. Zebrafish è un animale da laboratorio comunemente usato quell'azione circa 70 per cento del suo genoma con gli esseri umani. WES è usato per identificare le varianti genetiche nella parte del genoma che codifica per le proteine e compone le particelle elementari delle celle, dei tessuti e degli organi dell'organismo.

“Sebbene il nostro studio sia appena uno di molti rapporti recenti, è unico perché abbiamo studiato un grande gruppo di animali relativi che hanno permesso che noi schermassimo per gli effetti dell'fuori obiettivo in un modo imparziale,„ diciamo il co-author Erica Davis, PhD, dal centro avanzato per medicina di traduzione e genetica, istituto di ricerca di Manne ai bambini di Lurie. Il Dott. Davis è professore associato della pediatria e cella e biologia molecolare alla scuola di medicina di Feinberg di Northwestern University. “Oltre alle implicazioni cliniche, i nostri risultati indichi che CRISPR-Cas9 è egualmente uno strumento potente della ricerca, aiutante ci crea i nuovi modelli della malattia genetica con fiducia.„

Source:
Journal reference:

Mooney, M. R. et al. (2019) Analysis of Single Nucleotide Variants in CRISPR-Cas9 Edited Zebrafish Exomes Shows No Evidence of Off-Target Inflation. Frontiers in Genetics. doi.org/10.3389/fgene.2019.00949