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O estudo de Zebrafish apoia a precisão do gene CRISPR-Cas9 que edita a ferramenta

Junto com a promessa que o gene CRISPR-Cas9 que edita a tecnologia pode oferecer terapias humanas novas é a necessidade de assegurar sua segurança. Um estudo recente mostrou que CRISPR-Cas9 não produziu mutações genéticas do fora-alvo nos zebrafish. Estes resultados, publicados nas fronteiras nas genéticas, confirmam dados precedentes nos modelos animais que o risco ao resto do genoma da edição do gene é mínimo.

“Nossos dados adicionam a um crescimento e um corpo de trabalho importante da comunidade científica que as mutações sem intenção do gene que edita com CRISPR-Cas9 são extremamente raras,” dizem autor Nico superior Katsanis, PhD, director do centro avançado para a medicina Translational e genética, o instituto de investigação das crianças de Stanley Manne, no hospital de crianças de Ann & de Robert H. Lurie de Chicago. O Dr. Katsanis igualmente é professor da pediatria e a pilha e biologia molecular na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern. “Estes resultados ajudam a aliviar interesses sobre erros prejudiciais quando a edição do gene é usada nos seres humanos. Nossos resultados fornecem a confiança restabelecida que esta tecnologia é uma ferramenta valiosa e válida com grande promessa para o tratamento de desordens genéticas.”

CRISPR-Cas9 é usado já em ensaios clínicos da fase inicial para o cancro, a doença da célula falciforme e a cegueira da infância. Actualmente, os pesquisadores removem as pilhas do corpo, editam o gene do alvo e retornam-no ao corpo.

O Dr. Katsanis e colegas executou o exome inteiro que arranja em seqüência (WES) dentro sobre 50 organismos individuais de três gerações de zebrafish, que permitiram o teste robusto do gene que edita efeitos. Zebrafish é um animal de laboratório de uso geral essa parte aproximadamente 70 por cento de seu genoma com seres humanos. WES é usado para identificar variações genéticas na parcela do genoma que codifica para proteínas, e compo os blocos de apartamentos de pilhas, de tecidos e de órgãos do corpo.

“Embora nosso estudo é apenas um de muitos relatórios recentes, é original porque nós estudamos um grande grupo de animais relacionados que permitiram que nós seleccionassem para efeitos do fora-alvo em uma maneira imparcial,” dizemos o co-autor Erica Davis, PhD, do centro avançado para a medicina Translational e genética, instituto de investigação de Manne em crianças de Lurie. O Dr. Davis é professor adjunto da pediatria e a pilha e biologia molecular na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern. “Além do que implicações clínicas, nossos resultados indique que CRISPR-Cas9 é igualmente uma ferramenta poderosa da pesquisa, ajudando nos cria modelos novos da doença genética com confiança.”

Source:
Journal reference:

Mooney, M. R. et al. (2019) Analysis of Single Nucleotide Variants in CRISPR-Cas9 Edited Zebrafish Exomes Shows No Evidence of Off-Target Inflation. Frontiers in Genetics. doi.org/10.3389/fgene.2019.00949