El estudio de Zebrafish soporta la exactitud del gen CRISPR-Cas9 que corrige la herramienta

Junto con la promesa que el gen CRISPR-Cas9 que corrige tecnología puede ofrecer nuevas terapias humanas es la necesidad de asegurar su seguro. Un estudio reciente mostró que CRISPR-Cas9 no produjo mutaciones de gen del lejos-objetivo en zebrafish. Estos resultados, publicados en fronteras en genéticas, confirman datos anteriores en los modelos animales que el riesgo al descanso del genoma de corregir del gen es mínimo.

“Nuestros datos agregan a un crecimiento y una carrocería del trabajo importante de la comunidad científica que las mutaciones involuntarias del gen que corrige con CRISPR-Cas9 son extremadamente raras,” dicen autor a Nico mayor Katsanis, doctorado, director del centro avanzado para el remedio, el instituto de la investigación de translación y genéticos de los niños de Stanley Manne, en el hospital de niños de Ana y de Roberto H. Lurie de Chicago. El Dr. Katsanis también es profesor de la pediatría y célula y biología molecular en la Facultad de Medicina de Feinberg de la Universidad Northwestern. “Estas conclusión ayudan a aliviar preocupaciones por desvíos dañinos cuando el corregir del gen se utiliza en seres humanos. Nuestros resultados ofrecen reaseguro que esta tecnología es una herramienta valiosa y válida con la gran promesa para el tratamiento de desordenes genéticos.”

CRISPR-Cas9 se utiliza ya en las juicios clínicas del primero tiempo para el cáncer, la anemia de células falciformes y la ceguera de la niñez. Actualmente, los investigadores quitan las células de la carrocería, corrigen el gen del objetivo y lo vuelven a la carrocería.

El Dr. Katsanis y colegas realizó el exome entero que ordenaba (WES) hacia adentro sobre 50 organismos individuales a partir de tres generaciones de zebrafish, que permitieron la prueba robusta del gen que corregía efectos. Zebrafish es un animal de laboratorio de uso general esa parte el aproximadamente 70 por ciento de su genoma con los seres humanos. Utilizan para determinar variantes genéticas en la porción del genoma que cifra para las proteínas, y compone a WES los bloques huecos de células, de tejidos y de órganos de la carrocería.

“Aunque nuestro estudio es apenas uno de muchos partes recientes, es único porque estudiamos un grupo grande de los animales relacionados que permitieron que revisáramos para los efectos del lejos-objetivo de una manera imparcial,” decimos al co-autor Erica Davis, doctorado, del centro avanzado para el remedio de translación y genético, instituto de investigación de Manne en los niños de Lurie. El Dr. Davis es profesor adjunto de la pediatría y célula y biología molecular en la Facultad de Medicina de Feinberg de la Universidad Northwestern. “Además de las implicaciones clínicas, nuestros resultados indique que CRISPR-Cas9 es también una herramienta potente de la investigación, ayudándonos crea los modelos nuevos de la enfermedad genética con confianza.”

Source:
Journal reference:

Mooney, M. R. et al. (2019) Analysis of Single Nucleotide Variants in CRISPR-Cas9 Edited Zebrafish Exomes Shows No Evidence of Off-Target Inflation. Frontiers in Genetics. doi.org/10.3389/fgene.2019.00949