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I pazienti della malattia di Huntington devono capire meglio i rischi ed i vantaggi di nuove terapie

Per i pazienti con la malattia di Huntington (HD), i test clinici possono offrire la speranza quando non ci sono i trattamenti disponibili malgrado gli sconosciuti circa se la terapia funzionerà o è sicura. Un nuovo studio nel giornale della malattia di Huntington ha trovato che sebbene la comunità di HD sembrasse altamente ottimista circa la ricerca di HD, i pazienti sono a rischio dell'idea sbagliata terapeutica. per acquietare le inquietudini dei pazienti, i ricercatori raccomandano la comunicazione di paziente-medico di miglioramenti per trasportare meglio gli scopi, i rischi ed i vantaggi di prova.

Le nuove terapie per modificare il corso di HD corrente stanno entrando nei test clinici.

Ciò è un tempo molto emozionante per la comunità di HD. Corrente, non ci sono terapie che rallentano la progressione di HD; i trattamenti attuali contribuiscono soltanto a gestire alcuni dei sintomi di malattia. Ci sono parecchie terapie che sono studiate nelle prove che potrebbero potenzialmente rallentare la malattia. Tuttavia, c'è un rischio inerente alla partecipazione di test clinico perché la prova sta studiando indipendentemente da fatto che queste nuove terapie sono sicure. I partecipanti potenziali dovrebbero potere discutere le loro speranze e timori connessi con il test clinico.„

Chiavetta di Kristina, PhD, CGC, principale inquirente, dipartimento della genetica, scuola di medicina di Stanford University, Stanford, CA

Per valutare i ricercatori di atteggiamenti e di aspettative di test clinico ha amministrato un questionario che atteggiamenti stimati del partecipante nei confronti di un test clinico ipotetico di HD e come i partecipanti hanno capito il trattamento clinico della ricerca. Egualmente hanno chiesto a partecipanti se il modo una terapia è (quali una pillola o un'iniezione) cambiamenti amministrati la loro volontà di partecipare ad una prova. Il questionario si è distribuito con le organizzazioni in relazione con HD. C'erano 73 risposte dalle persone che auto-hanno riferito come diagnosticato clinicamente con HD (20 pazienti) o che ha la mutazione genetica di HD ma chi non sono ancora sintomatici (22 pazienti) e 31 badante primario.

Lo studio ha trovato che i pazienti e le famiglie influenzati da HD credono che le persone con HD dovrebbero partecipare alla ricerca. Hanno osservato i test clinici positivamente e generalmente sicuri. Potevano valutare i rischi ed i vantaggi di ricerca ed erano solitamente ottimiste una nuova terapia lavorerebbero. Le persone con esperienza in relazione con HD priore della ricerca erano meno probabili avere aspettative negative circa le prove che quelle senza esperienza della ricerca. Dichiaranti anche carenti tante informazioni su uno studio come possibile, con le donne che esibiscono gli più alti fabbisogni informativi che gli uomini. I ricercatori egualmente hanno imparato che la volontà di partecipare era più alta quando la via di somministrazione era come minimo dilagante e che le terapie dilaganti (come quelli iniettati nella colonna vertebrale, nel cervello, o nell'occhio) potrebbero fare diminuire la probabilità che una persona parteciperebbe alla ricerca.

Interessante, i ricercatori hanno trovato che i pazienti con HD erano meno probabili riconoscere la differenza fra i test clinici e la cura tipica ricevuta in una clinica di HD. Per concludere, hanno trovato che i pazienti con HD sono più probabili credere che la partecipazione della ricerca fosse per il vantaggio personale e che cura che ricevono in un test clinico è simile a quello ricevuto in una clinica di HD.

“È possibile che questa credenza sia collegata al declino conoscitivo che si presenta in HD,„ il Dott. celebre Cotter. “Questo ci dice che mentre reclutiamo per i test clinici, dovremmo catturare la cura extra ad informazione dettagliata dell'azione circa gli scopi, i rischi ed i vantaggi di prova, come una nuova terapia è amministrata e come la prova è differente da cura clinica.„

Indipendentemente dalla malattia, partecipare ai test clinici è una grande decisione per i pazienti e le loro famiglie. Questo studio fornisce ai clinici informazioni su come discutere la ricerca con la comunità di HD:

  • Sottolini la distinzione fra la ricerca ed il livello di cura clinico e consideri le esperienze precedenti di un paziente con la ricerca clinica quando discutono le opportunità di prova
  • Valuti i pazienti ed i badante per i malintesi intorno al trattamento clinico della ricerca
  • Prevedi le domande e le preoccupazioni che circondano le vie di somministrazione più dilaganti
  • Fornisca ai pazienti ed ai badante sia informazioni redatte che verbali sulla prova, considerante che le donne possono richiedere più dettagli che gli uomini

“È molto emozionante potere da offrire le terapie dimodificazione possibili ai pazienti con HD nei test clinici,„ co-ricercatore commentato Sharon J. Sha, MD, ms, dipartimento della neurologia e le scienze neurologiche, la Stanford University, Stanford, CA “tuttavia, dobbiamo assicurarci che ognuno in questione - pazienti e famiglie - possa fare le domande e ricevere tutte informazioni devono prendere le decisioni informate. Questa ricerca è importante perché ci ricorda, come clinici, di fornire il consenso più bene informato e di essere accorti sia dei ricercatori che delle tendenziosità dei partecipanti verso partecipazione della ricerca.„

I ricercatori sperano che i risultati da questo studio aiutino le conversazioni della guida fra i clinici, i ricercatori ed i pazienti per aiutare i pazienti a prendere la migliore decisione per se stessi e le loro famiglie. “I migliori clinici e ricercatori capiscono i pazienti di HD e le credenze ed i valori delle famiglie, più ben attrezzati saremo di aiutarli a decidere se la partecipazione ai test clinici siamo appropriata per loro,„ il co-ricercatore aggiunto Andrea Hanson-Kahn, ms, LCGC, dipartimento della genetica, scuola di medicina di Stanford University e dipartimento della pediatria e divisione della genetica medica, il centro medico di Stanford University, Stanford, CA.

HD è una malattia neurodegenerative genetica interna caratterizzata da atrofia di determinate regioni del cervello. Causa la ripartizione progressiva delle cellule nervose nel cervello. I pazienti di HD avvertono i cambiamenti comportamentistici ed i movimenti incontrollati. I sintomi comprendono i cambiamenti di personalità, basculaggi asse verticali e la depressione di umore, dimenticanza e giudizio alterato e movimenti involontari instabili e di andatura (corea). Ogni bambino di un genitore di HD ha una probabilità di 50% di eredità del gene. I pazienti sopravvivono solitamente a 10-20 anni dopo la diagnosi.

Source:
Journal reference:

Cotter, K., et al. (2019) Positive Attitudes and Therapeutic Misconception Around Hypothetical Clinical Trial Participation in the Huntington’s Disease Community. Journal of Huntington's Disease. doi.org/10.3233/JHD-190382.