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La nuova terapia genica ha potenziale di invertire i trattamenti di malattia

Gli scienziati hanno sviluppato una nuova tecnica di terapia genica trasformando le cellule umane nei produttori di massa delle particelle nano di taglia minuscole in pieno di materiale genetico che ha il potenziale di invertire i trattamenti di malattia.

Sebbene la ricerca sia intesa come proof of concept, la terapia sperimentale ha rallentato la crescita del tumore ed ha prolungato la sopravvivenza in mouse con i gliomi, che costituiscono circa 80 per cento dei tumori cerebrali maligni in esseri umani.

La tecnica approfitta dei exosomes, di sacchi ripieni di fluida che le celle rilasciano come modo comunicare con altre celle.

Mentre i exosomes stanno guadagnando terreno come portafili biologicamente amichevoli dei materiali terapeutici - perché c'è molto loro ed essi non richieda una risposta immunitaria - il trucco con terapia genica sta trovando un modo misura quelle comparativamente grandi istruzioni genetiche dentro i loro organismi minuscoli su un disgaggio che avrà un effetto terapeutico.

Questo nuovo metodo conta sulla tecnologia brevettata che spinge le cellule umane donate quali le cellule staminali adulte a sputare fuori milioni di exosomes che, dopo la raccolta e depurata, funzione come nanocarriers che contengono una droga. Quando sono iniettati nella circolazione sanguigna, sanno esattamente dove nell'organismo trovare il loro obiettivo - anche se è nel cervello.

Pensi loro come i regali di Natale: Il regalo è interno un il contenitore avvolto che è ad affrancatura pagata e pronto a andare.„

L. James Lee, autore senior di studio e professore emerito di assistenza tecnica chimica e biomolecolare, l'Ohio State University

E sono regali che tengono sul dare, Lee hanno notato: “Questa è da una nanoparticella terapeutica indotta da natura della madre.„

Lo studio è pubblicato oggi (16 dicembre) nell'assistenza tecnica biomedica della natura del giornale.

Nel 2017, Lee ed i colleghi resi ad onde con le notizie di una scoperta a ricupero della medicina hanno chiamato il nanotransfection del tessuto (TNT). La tecnica usa ad un chip basato a nanotecnologia per consegnare il carico biologico direttamente in interfaccia, un atto che converte le celle adulte in qualunque tipo delle cellule di interesse per il trattamento all'interno del proprio organismo di un paziente.

Esaminando più ulteriormente il meccanismo dietro il successo di TNT, gli scienziati nel laboratorio di Lee hanno scoperto che i exosomes erano il segreto a consegnare le merci a ricupero al tessuto lontano sotto la superficie dell'interfaccia.

La tecnologia ora si è adattata in questo studio in una tecnica primo l'autore Zhaogang Yang, un ricercatore postdottorale del precedente stato dell'Ohio al centro medico sudoccidentale dell'università del Texas, definito nanoporation cellulare.

Gli scienziati collocati circa 1 milione hanno donato le celle (quali le celle mesenchymal raccolte da grasso umano) su una lastra di silicio nano-costruita ed hanno usato uno stimolo elettrico per iniettare il DNA del sintetico nelle celle erogarici.

Come conseguenza di questo ingrassamento forzato del DNA, poichè Lee lo ha descritto, le celle devono espellere il materiale indesiderato come componente del RNA messaggero e dei fori della riparazione trascritti DNA che sono stati colpiti in loro membrane.

“Essi prendere due piccioni con una fava: Fissano la dispersione alla membrana cellulare e scaricano l'immondizia fuori,„ Lee ha detto. “Il sacco che di immondizia gettano fuori è il exosome. Che cosa è espulso dalla cella è la nostra droga.„

Lo stimolo elettrico ha avuto un effetto di premio di un aumento del mille-popolare dei geni terapeutici in tantissimi exosomes rilasciati dalle celle, un segno che la tecnologia è evolutiva produrre abbastanza nanoparticelle per uso in esseri umani.

Essenziale a tutta la terapia genica, naturalmente, sta conoscendo che geni devono essere consegnati per fissare un problema di salute. Per questo lavoro, i ricercatori hanno scelto di verificare i risultati sui tumori cerebrali del glioma consegnando un gene chiamato PTEN, un gene del Cancro-soppressore. Le mutazioni di PTEN che spengono quel ruolo di soppressione possono permettere che le cellule tumorali si sviluppino incontrollate.

Per Lee, il fondatore del centro dello stato dell'Ohio per Nanoengineering accessibile delle unità biomediche polimeriche, producente il gene è il divisorio facile. Il DNA del sintetico sottoposto ad alimentazione forzata alle celle erogarici è copiato in una nuova molecola che consiste del RNA messaggero, che contiene le istruzioni state necessarie per produrre una proteina specifica.

Ogni bolla exosome che contiene il RNA messaggero è trasformata in una nanoparticella pronta per il trasporto, senza la barriera ematomeningea per preoccuparsi circa.

“Il vantaggio di questo è là non è la tossicità, niente provocare una risposta immunitaria,„ ha detto Lee, anche un membro del centro completo del Cancro dello stato dell'Ohio. “Exosomes va quasi dappertutto nell'organismo, compreso passare la barriera ematomeningea. La maggior parte delle droghe non possono andare al cervello.

“Non vogliamo i exosomes andare al posto sbagliato. Sono programmati non solo uccidere le cellule tumorali, ma conoscere dove andare trovare le cellule tumorali. Non volete uccidere i bravi ragazzi.„

La prova in mouse ha mostrato che i exosomes contrassegnati erano molto più probabili viaggiare ai tumori cerebrali e rallentare la loro crescita confrontata alle sostanze usate come comandi.

A causa dell'accesso sicuro dei exosomes al cervello, Lee ha detto, questo sistema della droga consegna ha promessa per le applicazioni future nelle malattie neurologiche quali Alzheimer e la malattia del Parkinson.

“Eventualmente, l'un giorno questo può essere usato per i bisogni medici,„ Lee ha detto. “Abbiamo fornito il metodo. Se qualcuno conosce che genere di combinazione del gene può fare maturare una determinata malattia ma hanno bisogno di una terapia, qui è.„

Source:
Journal reference:

Yang, Z. et al. (2019) Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nature Biomedical Engineering. doi.org/10.1038/s41551-019-0485-1.