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La propria terapia genica della natura

Una tecnica nuovissima di terapia genica è stata riferita il 16 dicembre 2019, nell'assistenza tecnica biomedica della natura del giornale. Gli scienziati hanno usato il potenziale delle cellule umane di produrre le nanoparticelle biologiche chockful dei geni modificati, di modo che hanno potuto inserire i geni utili nella gente che soffre dai vari trattamenti di malattia.

Lo studio del proof of concept è risultato che più appena quella era una buona idea: in mouse che erano stati indotti per sviluppare il tumore cerebrale hanno chiamato il glioma, la terapia ha rallentato il tasso di accrescimento del tumore come pure ha permesso loro di vivere più lungamente. L'individuazione diventa ancor più significativa quando ci ricordiamo che i gliomi rappresentano 8 su 10 tumori cerebrali in esseri umani.

illustrazione 3d delle celle che rilasciano i exosomes. Credito di immagine: Meletios Verras/Shutterstock
illustrazione 3d delle celle che rilasciano i exosomes. Credito di immagine: Meletios Verras/Shutterstock

L'arma segreta

Gli scienziati che lavorano allo studio corrente hanno usato gli organelli delle cellule chiamati exosomes. Queste sono bolle minuscole limitate dalle membrane e rilasciate dalle celle per portare le molecole del segnale ad altre celle. Questi sacchi membranosi naturali, o le vescicole, sono biocompatibili come pure capaci di trasporto dei carichi utili intorno all'organismo. Non suscitano una reazione immune perché fa parte del proprio organismo di ospite. Inoltre, ci sono molti exosomes in ogni cella.

La sfida che pone agli scienziati era di comprimere i dati genetici necessari dentro i exosomes nanosized. Per essere efficace, il codice genetico deve essere abbastanza grande nella dimensione. La soluzione è arrivato nel lavoro attuale era di usare le cellule umane per fabbricare i exosomes molto su una larga scala. I ricercatori poi hanno arricchito la soluzione risultante per raccogliere milioni di exosomes e per depurarli. Questi poi sono stati stampati in uso come portafili della droga.

I exosomes presentano un vantaggio unico - una volta che sono iniettati nella circolazione sanguigna, viaggiano al punto giusto per rilasciare il loro caricamento, senza esitare. Questi possono attraversare anche la barriera ematomeningea senza dovere essere presenti nelle alte concentrazioni, a differenza di altre particelle.

Il ricercatore James Lee descrive i exosomes di trasporto come “regali di Natale: Il regalo è interno un il contenitore avvolto che è ad affrancatura pagata e pronto a andare.„ Chiamando questo “una madre da nanoparticella terapeutica indotta da natura„, dice che tengono sul dare.

La prima scoperta

Era nel 2017 che Lee e suo poi team hanno scoperto una nuova tecnica per contribuire a convertire le celle adulte in qualunque tipo richiesto delle cellule che potrebbe trattare i termini di malattia nel proprio organismo del paziente. Questo metodo novello chiamato nanotransfection del tessuto ha avuto il potenziale di avanzare la medicina a ricupero. Qui hanno impiegato un chip che ha usato la nanotecnologia per scaricare il suo carico delle biomolecole diritto nei livelli dell'interfaccia, per stimolare la differenziazione delle cellule epiteliali in altri tipi di celle come stati necessari.

I ricercatori hanno fatto ulteriore scoperta che nanotransfection del tessuto lavorato via i exosomes - questi erano i veicoli che hanno trasportato gli stimoli a ricupero nelle celle in profondità sotto la superficie dell'interfaccia.

Il punto seguente

Nello studio corrente, hanno adattato questo per sviluppare una nuova tecnica che hanno definito il nanoporation cellulare.

Qui, hanno messo circa milione celle donate dai tessuti umani, quali le celle mesenchymal recuperate da grasso umano, su un chip di silicio specialmente modificato costruito a nanoscale. Poi hanno forzato il DNA artificialmente modificato nelle celle facendo uso di un campo elettrico. Fra gli effetti di questo “alimentare forzato„ con il DNA, le celle hanno dovuto espellere il RNA messaggero inutile trascritto dal DNA del sintetico ed anche riparare i fori che erano stati creati dall'entrata impetuosa del DNA.

Per fare questa, le celle usano i exosomes per insaccare l'immondizia e per riparare l'integrità della membrana. In questo modo, rilasciano i exosomes che contengono la droga (mRNA) codificata per dal DNA artificiale. I ricercatori hanno forzato così le proprie celle dell'organismo produrre le nanoparticelle che contengono l'agente terapeutico richiesto, da zero, trascrivendo il nuovo DNA che hanno presentato.

L'uso dell'elettricità stimolare l'entrata del DNA del sintetico ha presentato un altro vantaggio - ha migliorato il numero dei geni terapeutici da 3 ordini di grandezza a causa del numero immenso dei exosomes rilasciati dalle celle. Ciò segnala la scalabilità del modello ad un livello che è sufficiente per produrre un effetto robusto nel corpo umano.

Lo studio

La selezione dei geni giusti per riparare tutto il problema genetico è un punto cruciale in questo trattamento. Qui, i ricercatori hanno verificato gli effetti del gene di PTEN sui gliomi. Ciò è un gene che sopprime i cambiamenti cancerogeni. Se pregiudicato dalle mutazioni inibitorie o non funzionali, permette la crescita incontrollata delle cellule tumorali.

Per alimentare questo alle celle del glioma, i ricercatori hanno copiato esattamente il gene e poi hanno presentato il DNA artificiale. Ciò è stata trascritta dalla cella in una molecola del mRNA che dice alla cella come fare una determinata proteina. I exosomes prodotti da queste celle come componente del processo di cleanup e di riparazione contengono questo mRNA e possono attraversare facilmente la barriera ematomeningea per consegnare il gene terapeutico al sito richiesto - il cervello.

Le implicazioni ed i vantaggi

I vantaggi di questa terapia sono ovvi: i exosomes sono non tossici e nonimmunogenic. Possono viaggiare liberamente nell'organismo, attraversante quasi ogni barriera, compreso la barriera ematomeningea - che ferma la maggior parte delle droghe. Inoltre, sono programmati per mirare al punto giusto, di modo che non uccidono involontariamente fuori le celle normali.

Avanzi la prova ha indicato che la maggior parte dei exosomes erano probabili finire nel tumore cerebrale ed inibire la crescita delle cellule del tumore confrontata ad altre molecole usate come comandi. Ciò significa che oltre ai tumori cerebrali, questa terapia potrebbe consegnare i geni della riparazione nei termini come Alzheimer e la malattia del Parkinson.

Lee dice, “eventualmente, l'un giorno questo può essere usato per i bisogni medici,„ Lee ha detto. “Abbiamo fornito il metodo. Se qualcuno conosce che genere di combinazione del gene può fare maturare una determinata malattia ma hanno bisogno di una terapia, qui è.„

Journal reference:

Yang, Z., Shi, J., Xie, J. et al. Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nat Biomed Eng (2019) doi:10.1038/s41551-019-0485-1, https://www.nature.com/articles/s41551-019-0485-1

Dr. Liji Thomas

Written by

Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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