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La propia terapia génica de la naturaleza

Una técnica a estrenar de la terapia génica fue denunciada el 16 de diciembre de 2019, en la ingeniería biomédica de la naturaleza del gorrón. Los científicos hicieron uso del potencial de células humanas de producir los nanoparticles biológicos chockful de genes corregidos, de modo que pudieran insertar genes beneficiosos en la gente que sufría de diversos procesos de la enfermedad.

El estudio del prueba-de-concepto probó que más que apenas eso él era una buena idea: en los ratones se había inducido que desarrollaran el tumor cerebral llamaron la glioma, la terapia retrasó la tasa de crecimiento del tumor así como les permitió vivir más de largo. El encontrar llega a ser aún más importante cuando recordamos que las gliomas explican 8 tumores cerebrales de 10 en seres humanos.

ejemplo 3d de las células que liberan exosomes. Haber de imagen: Meletios Verras/Shutterstock
ejemplo 3d de las células que liberan exosomes. Haber de imagen: Meletios Verras/Shutterstock

El arma secreta

Los científicos que trabajaban en el estudio actual hicieron uso de los organelos de la célula llamados los exosomes. Éstas son burbujas minúsculas limitadas por las membranas y liberadas por las células para llevar las moléculas de la señal a otras células. Estos sacos membranosos naturales, o las vesículas, son biocompatibles así como capaces de llevar las cargas útiles alrededor de la carrocería. No provocan una reacción inmune porque son parte de la propia carrocería del ordenador principal. Por otra parte, hay muchos exosomes en cada célula.

El reto para los científicos era comprimir los datos genéticos necesarios dentro de los exosomes nanosized. Para ser efectiva, la clave genética debe ser muy grande de tamaño. La solución llegó en el actual trabajo era utilizar las células humanas para fabricar exosomes en mismo un gran escala. Los investigadores entonces enriquecieron la solución resultante para cerco millones de exosomes y para purificarlos. Éstos entonces fueron prensados en uso como ondas portadoras de la droga.

Los exosomes tienen una ventaja única - una vez que se inyectan en la circulación de sangre, viajan al sitio derecho para liberar su carga, sin el vacilamiento. Éstos pueden cruzar incluso la barrera hematoencefálica sin tener que estar presentes en altas concentraciones, a diferencia de otras partículas.

El investigador James Lee describe los exosomes droga-que llevan como “regalos de la Navidad: El regalo es interior al contenedor envuelto que es franqueo pagado y alista para ir.” Llamando esto “un nanoparticle terapéutico Naturaleza-inducido molde-madre”, él dice que guarden en el donante.

El primer descubrimiento

Era en 2017 que Lee y el suyo entonces team descubrieron una nueva técnica para ayudar a convertir las células adultas en cualquier tipo requerido de la célula que podría tratar condiciones de la enfermedad en la propia carrocería del paciente. Este método nuevo llamado nanotransfection del tejido tenía el potencial de avance el remedio regenerador. Aquí emplearon una viruta que utilizó la nanotecnología para descargar su cargamento de biomoléculas derecho en las capas de la piel, para estimular la diferenciación de células epiteliales en otros tipos de célula según las necesidades.

Los investigadores hicieron el descubrimiento posterior que nanotransfection del tejido trabajado vía exosomes - éstos eran los vehículos que transportaron los estímulos regeneradores en las células profundamente abajo de la superficie de la piel.

El paso siguiente

En el estudio actual, adaptaron esto para desarrollar una nueva técnica que apararon el nanoporation celular.

Aquí, pusieron alrededor de millón de células donadas de tejidos humanos, tales como las células mesenquimales extraídas de la grasa humana, en un chip de silicio especialmente modificado dirigido en el nanoscale. Entonces forzaron la DNA artificial modificada en las células usando un campo eléctrico. Entre los efectos de este “introducir forzado” con la DNA, las células tuvieron que expulsar el ARN de mensajero innecesario transcrito de la DNA sintetizada, y también reparar los orificios que habían sido creados por el asiento fuerte de la DNA.

Para hacer esto, las células utilizan exosomes para empaquetar la basura, y para restablecer integridad de la membrana. Al obrar así, liberan los exosomes que contienen la droga (mRNA) cifrada para por la DNA artificial. Los investigadores forzaron así las propias células de la carrocería para producir los nanoparticles que contenían el agente terapéutico requerido, a partir de cero, transcribiendo la nueva DNA que introdujeron.

El uso de la electricidad de estimular el asiento de la DNA sintetizada tenía otra ventaja - perfeccionó el número de genes terapéuticos por 3 órdenes de magnitud debido al número inmenso de exosomes liberados por las células. Esto hace señales la capacidad de conversión a escala del modelo a un nivel que sea suficiente producir un efecto robusto en el cuerpo humano.

El estudio

La selección de los genes derechos para reparar cualquier problema genético es un paso crucial en este proceso. Aquí, los investigadores probaron los efectos del gen de PTEN sobre gliomas. Éste es un gen que suprime cambios cacerígenos. Si es afectado por mutaciones inhibitorias o no funcionales, permite el incremento desenfrenado de las células cancerosas.

Para introducir esto a las células de la glioma, los investigadores copiaron el gen exactamente, y después introdujeron la DNA artificial. Esto fue transcrita por la célula en una molécula del mRNA que informa a célula cómo hacer cierta proteína. Los exosomes producidos por estas células como parte del proceso de la reparación y de la limpieza contienen este mRNA y pueden cruzar fácilmente la barrera hematoencefálica para entregar el gen terapéutico en el sitio requerido - el cerebro.

Las implicaciones y las ventajas

Las ventajas de esta terapia son obvias: los exosomes son no tóxicos, y nonimmunogenic. Pueden viajar libremente en la carrocería, cruzando casi cada barrera, incluyendo la barrera hematoencefálica - que para la mayoría de las drogas. Por otra parte, se programan para apuntar el sitio derecho, de modo que no maten inadvertidamente lejos a las células normales.

Fomente la prueba mostró que la mayor parte de los exosomes eran probables terminar hacia arriba en el tumor cerebral e inhibir el incremento de la célula del tumor comparado a otras moléculas usadas como mandos. Esto significa que aparte de tumores cerebrales, esta terapia podría entregar genes de la reparación en condiciones como la enfermedad de Alzheimer y de Parkinson.

Lee dice, “esperanzadamente, un día esto se puede utilizar para las necesidades médicas,” Lee dijo. “Hemos ofrecido el método. Si alguien sabe qué clase de combinación del gen puede curar cierta enfermedad pero necesitan una terapia, aquí está.”

Journal reference:

Yang, Z., Shi, J., Xie, J. et al. Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nat Biomed Eng (2019) doi:10.1038/s41551-019-0485-1, https://www.nature.com/articles/s41551-019-0485-1

Dr. Liji Thomas

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Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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