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Option recherchante de demande de règlement d'essai clinique de médicament pour le hyperphagia dans les patients présentant le syndrome de Prader-Willi

Un dans chaque 15.000 enfants est affecté par syndrome de Prader-Willi (PWS), un état endocrinien complexe et génétique provoqué par un trouble du chromosome 15. Il est non-transmissible, signifiant que la condition n'est pas réussie vers le bas d'un membre de la famille.

Parmi les effets secondaires réguliers aimez le déficit d'hormone de croissance, hypothyroïdie, retardée puberté, des problèmes comportementaux et des difficultés apprenantes, mais le hyperphagia est considéré comme un des plus sérieux sans des options de traitement actuel, selon Daniel Shumer, M.D., endocrinologue pédiatrique à l'hôpital pour enfants de C.S. Mott.

Hyperphagia, une faim extrême et l'obsession avec la nourriture, peuvent avoir comme conséquence le gain de poids excessive dans les patients avec PWS, et sont considérés l'origine génétique la plus courante de l'obésité potentiellement mortelle d'enfance.

Ce gain de poids considérable peut produire un effet de domino avec des plus grandes possibilités de développer le diabète, l'hypertension ou la hypoventilation.

Cet effet secondaire débilitant peut provoquer des enfants avec PWS pour piller des offices à l'intérieur des frontières ou pour voler la nourriture de l'école. Je connais les parents qui doivent mettre des blocages sur leurs buffets. Vivre avec le hyperphagia peut prendre beaucoup d'énergie mentale de l'enfant et ceux autour de eux. »

Daniel Shumer, M.D., endocrinologue pédiatrique à l'hôpital pour enfants de C.S. Mott

PWS, une condition qui obtient rarement l'attention à cause de sa rareté, a des chercheurs autour du monde regardant le médicament Livoletide pour réduire la quantité de ghrelin actif dans le cerveau, une hormone naturelle qui nous indique quand nous avons faim.

La thérapeutique de Millendo, une compagnie biopharmaceutical basée à Ann Arbor, est le groupe abordant la cause.

« Quoique c'est un effort international avec l'emplacement de recherches dans le pays et autour du monde, la thérapeutique de Millendo est exacte dans notre arrière-cour, » dit Shumer. « C'est une invention basée par Ann Arbor et les chercheurs de médicament du Michigan travaillent là. Il est quelque chose que je suis si fier d'être une partie de. »

L'étude, désignée sous le nom de l'étude de ZÉPHYR, a été commencée en mars 2019 et est une étude controlée par le placebo randomisée et en double aveugle. Une fois vérifié dans 47 adultes qui ont pris une dose de trois ou quatre milligrammes de livoletide une fois par jour (comparé au placebo) au cours de deux semaines, les fournisseurs de soins de santé des patients rapportés une diminution significative dans des comportements liés à la nourriture.

Examen aux enfants avec PWS

Maintenant, les chercheurs examinent pour voir comment les enfants avec PWS répondent au médicament. Quatre enfants sont actuel inscrits à l'hôpital pour enfants de C.S. Mott et le recrutement est actuel pour les âges d'enfants quatre sept.

L'étude vérifie non seulement l'efficacité de Livoletide contre des sympt40mes de hyperphagia, mais aide des médecins et des chercheurs meilleurs de comprendre comment les travaux de cerveau dans la faim de réglage ou satiété de remarquer. Une meilleure compréhension la physiologie du cerveau a des implications pour plus que juste des patients avec PWS, et pourrait rigoureusement changer quelqu'un qualité de vie.

Les « enfants avec des maladies rares sont particulièrement vulnérables, puisqu'il n'y a pas beaucoup de sensibilisation du public. Quand il n'y a pas conscience il n'y a pas beaucoup d'options de demande de règlement, et cela isole pour des familles, » dit Shumer. « Il est impérieux là sont les gens qui travaillent aux demandes de règlement nouvelles pour des conditions comme ceci. »