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Opzione di ricerca di trattamento di test farmaceutico per il hyperphagia in pazienti con la sindrome di Prader-Willi

Uno in ogni 15.000 bambini è influenzato dalla sindrome di Prader-Willi (PWS), uno stato endocrino complesso e genetico causato da un disordine del cromosoma 15. È non inheritable, significando che la circostanza non è passata giù da un membro della famiglia.

Fra gli effetti secondari regolari gradisca la carenza dell'ormone della crescita, ipotiroidismo, in ritardo pubertà, problemi comportamentistici e le difficoltà di apprendimento, ma il hyperphagia è considerare come uno dei più serie senza le opzioni correnti del trattamento, secondo Daniel Shumer, M.D., endocrinologo pediatrico all'ospedale pediatrico di C.S. Mott.

Hyperphagia, una fame estrema e l'ossessione con alimento, possono provocare l'eccessiva obesità in pazienti con PWS ed è considerato la causa genetica più comune dell'obesità pericolosa di infanzia.

Questa obesità sostanziale può creare un effetto di domino con le probabilità aumentate di sviluppare il diabete, l'ipertensione o il hypoventilation.

Questo effetto secondario debilitante può provocare i bambini con PWS per attaccare le dispense a casa o per rubare l'alimento dal banco. So che genitori che devono mettere fissa i loro armadi da cucina. Vivendo con il hyperphagia può catturare molta energia mentale proveniente dal bambino e quelle intorno loro.„

Daniel Shumer, M.D., endocrinologo pediatrico all'ospedale pediatrico di C.S. Mott

PWS, una circostanza che ottiene raramente l'attenzione a causa della sua rarità, ha ricercatori intorno al mondo che esamina la droga Livoletide per diminuire la quantità di ghrelin attivo nel cervello, un ormone naturale che ci dice quando abbiamo fame.

La terapeutica di Millendo, una società biofarmaceutica basata a Ann Arbor, è il gruppo che affronta la causa.

“Anche se questo è uno sforzo internazionale con le sedi di ricerca intorno al paese ed intorno al mondo, la terapeutica di Millendo è giusta nel nostro cortile,„ dice Shumer. “È un'invenzione basata Ann Arbor ed i ricercatori della medicina del Michigan lavorano là. È qualcosa che sia così fiero essere una parte di.„

Lo studio, citato come lo studio dello ZEFIRO, è stato iniziato nel marzo 2019 ed è ripartita le probabilità su, a studio controllato a placebo della prova alla cieca. Una volta provati in 47 adulti che hanno catturato una dose da tre o quattro milligrammi del livoletide una volta al giorno (confrontato al placebo) nel corso di due settimane, i fornitori di cure mediche dei pazienti hanno riferito una diminuzione significativa nei comportamenti in relazione con l'alimento.

Guardando ai bambini con PWS

Ora, i ricercatori stanno guardando per vedere come i bambini con PWS rispondono alla droga. Quattro bambini corrente sono iscritti all'ospedale pediatrico di C.S. Mott e l'assunzione è in corso per le età quattro - sette dei bambini.

Lo studio non solo verifica l'efficacia di Livoletide contro i sintomi di hyperphagia, ma aiuta i medici ed i ricercatori migliori capire come gli impianti di cervello nella fame gestente o sazietà di esperimento. La migliore comprensione la fisiologia del cervello ha implicazioni per più appena i pazienti con PWS e potrebbe drasticamente cambiare qualcuno qualità di vita.

“I bambini con le malattie rare sono particolarmente vulnerabili, poiché non c' è molta consapevolezza del pubblico. Quando non c' è consapevolezza ci non sono molte opzioni del trattamento e quello sta isolando per le famiglie,„ dice Shumer. “È di importanza fondamentale là è la gente che lavora ai trattamenti novelli per i termini come questo.„