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Drogue la opción de ensayo del tratamiento que busca para el hyperphagia en pacientes con el síndrome de Prader-Willi

Uno en cada 15.000 niños es afectado por el síndrome de Prader-Willi (PWS), una condición endocrina compleja, genética causada por un desorden del cromosoma 15. Es no-que se puede heredar, significando que la condición no está pasada hacia abajo de un miembro de la familia.

Entre los efectos secundarios regulares tenga gusto de la deficiencia de la hormona de incremento, hipotiroidismo, demorado pubertad, los problemas del comportamiento y las dificultades de aprendizaje, pero el hyperphagia se mira como uno del más seria sin opciones actuales del tratamiento, según Daniel Shumer, M.D., endocrinólogo pediátrico en el hospital de niños de C.S. Mott.

Hyperphagia, un hambre extrema y la obsesión con la comida, pueden dar lugar a avance de peso excesivo en pacientes con PWS, y se considera la causa genética más común de la obesidad peligrosa para la vida de la niñez.

Este avance de peso sustancial puede crear un efecto de dominó con ocasiones crecientes de desarrollar la diabetes, la tensión arterial alta o el hypoventilation.

Este efecto secundario debilitante puede provocar a niños con PWS para realizar una incursión despensas en casa o para robar la comida de la escuela. Conozco a los padres que tienen que poner los cierres en sus armarios de cocina. La vida con hyperphagia puede tomar mucha energía mental del niño y ésas alrededor de ellos.”

Daniel Shumer, M.D., endocrinólogo pediátrico en el hospital de niños de C.S. Mott

PWS, una condición que consiga infrecuentemente la atención debido a su rareza, tiene investigadores en todo el mundo el observar de la droga Livoletide para reducir la cantidad de ghrelin activo en el cerebro, una hormona natural que nos informe cuando tenemos hambre.

La terapéutica de Millendo, una compañía biopharmaceutical basada en Ann Arbor, es el grupo que aborda la causa.

“Aunque esto es un esfuerzo internacional con situaciones de investigación alrededor del país y en todo el mundo, la terapéutica de Millendo correcta en nuestro patio trasero,” dice Shumer. “Es una invención basada Ann Arbor y los investigadores del remedio de Michigan trabajan allí. Es algo que soy tan orgulloso ser una parte de.”

El estudio, designado el estudio del CÉFIRO, fue iniciado en marzo de 2019 y es un estudio placebo-controlado seleccionado al azar, de doble anonimato. Cuando estaban probados en 47 adultos que tomaron una dosis de tres o cuatro miligramos del livoletide una vez al día (comparado al placebo) a lo largo de dos semanas, los proveedores de asistencia sanitaria de los pacientes denunciaron una disminución importante de comportamientos comida-relacionados.

El observar a los niños con PWS

Ahora, los investigadores están observando para ver cómo los niños con PWS responden a la droga. Alistan a cuatro niños actualmente en el hospital de niños de C.S. Mott y el reclutamiento está en curso para las edades cuatro a siete de los niños.

El estudio no sólo prueba la eficacia de Livoletide contra síntomas del hyperphagia, pero ayuda a los médicos y a los investigadores mejores entender cómo los trabajos de cerebro en hambre que controla o saciedad el experimentar. Una mejor comprensión la fisiología del cerebro tiene implicaciones para más que apenas los pacientes con PWS, y podría cambiar drástico alguien calidad de vida.

Los “niños con enfermedades raras son especialmente vulnerables, puesto que no hay mucha conciencia pública. Cuando no hay percatación no hay muchas opciones del tratamiento, y ése está aislando para las familias,” dice Shumer. “Es imprescindible allí es la gente que trabaja en los tratamientos nuevos para las condiciones como esto.”