I ricercatori della clinica di Mayo cercano il nuovo approccio radicale all'aggiunta della cocaina dell'ossequio

In un nuovo approccio radicale all'aggiunta della cocaina dell'ossequio, i ricercatori alla clinica di Mayo stanno cercando l'approvazione per gli studi primo in umani su una terapia genica d'una sola dose. Per supportare la sicurezza e l'efficacia di questo approccio hanno dimostrato la riuscita consegna di una codifica del gene per un enzima che metabolizza la cocaina nei sottoprodotti inoffensivi in mouse. Lo studio è pubblicato nella terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori.

Stephen Brimijoin e colleghi dalla clinica di Mayo, Rochester, MN, coauthored l'articolo intitolato “la sicurezza sistematica di un vettore recombinante AAV8 per terapia genica umana dell'idrolasi della cocaina: Uno studio preclinico di buona pratica di laboratorio in mouse.„ Prima dell'archivario per una nuova applicazione d'investigazione della droga con gli Stati Uniti Food and Drug Administration, che avrebbero tenuto conto la prova umana, i ricercatori hanno dovuto mostrare che la sicurezza sistematica dei loro 8 virali adeno-associati (AAV) recombinanti vector, che mira al suo carico utile terapeutico del gene al fegato. Hanno mostrato una mancanza totale di effetti contrari in relazione con il vettore virali in sia mouse della cocaina-naïve che cocaina-con esperienza alle dosi differenti. Infatti, i mouse che hanno ricevuto la terapia genica seguita dalle iniezioni quotidiane della cocaina hanno avuti molto meno patologia del tessuto che quei mouse che hanno ricevuto le iniezioni quotidiane della cocaina ma non hanno avuti la terapia genica.

I disordini di uso della sostanza presentano un problema sanitario di salute pubblica immenso negli Stati Uniti ed altri paesi industrializzati. Mettere la potenza di una terapia genica innovatrice lavorare a questo problema presenta un nuovo approccio emozionante.„

Redattore capo Terence R. Flotte, MD, il professor di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA.

Source:
Journal reference:

Chen, V.P., et al. (2019) Systemic Safety of a Recombinant AAV8 Vector for Human Cocaine Hydrolase Gene Therapy: A Good Laboratory Practice Preclinical Study in Mice. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2019.233.